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医学界最具变革潜力的大趋势
免疫疗法让癌症自愈
在癌症治疗领域，没有比激发人体免疫系统来抵御癌症更鼓舞人心的方法了。汤姆.斯图茨(Tom Stutz)就是一个很好的例子。2011年4月，这位72岁的退休律师被困在一张轮椅上苟延残喘，连进食这样的基本动作都不能自理。他被诊断患有皮肤癌，并已扩散到肺部和肝脏。斯图茨说：“说实话，我都准备见上帝去了。”就在那个月，他开始服用一种名为MK3475的试验性药物。六周后，他开始觉得好起来。如今，斯图茨已经甩掉轮椅，定期围着他在洛杉矶的家走上3.5英里。斯图茨说：“我感觉好极了。”2012年秋，他做了一次体检，发现肿瘤已经缩小约65%。
几十年以来，癌症研究人员一直在奇怪为什么免疫系统通常都不把肿瘤细胞视为外来入侵者而加以攻击。最近，这一谜题得到了部分解答：肿瘤通过停止人体免疫系统的正常功能来保护自己不受攻击。默克公司(Merck & Co.)研发的MK3475是一种新药，能够重新激发免疫系统，派出一支免疫细胞大军来击溃恶性肿瘤。最近的一份临床报告称，在85名服用该药的病人中（斯图茨也是其中之一），51%的患者其肿瘤大幅萎缩，其中有八人的肿瘤已无法被成像仪器所发现。
不过，该药并非百试百灵。激发人体免疫系统也会伤及正常的人体细胞：在对MK3745和类似新药的临床研究中，一些病人出现严重的免疫系统不良反应，还有少数人死亡。然而，人们对免疫疗法的兴趣十分浓厚。百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb Corp.)的新药Yervoy于2011年得到美国食品药品监督管理局(the Food and Drug Administration，FDA)的批准，成为第一款面市的此类药物。该公司还在研制其他一些新药。此外，葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline PLC)和阿斯利康制药(AstraZeneca)旗下的MedImmune公司也在研究激活免疫系统抵抗癌症的方法。
免疫疗法让人如此激动的原因之一在于，最“顽固”的癌症──结肠癌、肺癌、乳腺癌、前列腺癌──使用相同或类似的机制来躲避免疫系统的追杀。因此，阻碍这种机制可能会对一系列恶性肿瘤的治疗带来广泛影响。
调整你的基因
在多年的争议之后，基因疗法开始成为许多重症的可行性治疗方案，尤其是那些因某种基因缺陷所引发的疾病。2012年11月，欧盟批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，用于治疗一种罕见的基因疾病。如今，大量研究结果显示，基因疗法对许多病症都具有广泛的应用价值，从罕见的眼盲病、血友病到心衰竭等等，不一而足。
明尼苏达州罗切斯特市(Rochester)梅奥诊所(Mayo Clinic)的分子药学主任史蒂芬.罗素(Stephen J. Russell)说，虽然基因疗法还做不到药到病除，但“正开始成为一种受到认可的临床治疗方式”。
基因疗法无法阻挡的诱惑在于，其通过让正常基因取代有缺陷的基因，单枪匹马就有望治愈致命疾病。基因疗法是将一个功能正常的基因植入一个去活化的病毒，将基因移植到一个细胞的细胞核内，从而取代有缺陷的基因。
1999年，基因疗法遭受了重大挫折。当时，一名美国少年在一次基因临床试验中死亡，随后欧洲又有几个孩子在接受基因治疗后患上白血病。
这些事件引起公众一片哗然，批评研究人员在这方面走得太急。科学家们回到实验室，希望找到更好的基因载体，提高基因治疗的安全性和有效性。
马萨诸塞州剑桥市基因治疗新创企业蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)预计将在2013年开始两种罕见基因疾病的临床研究：儿童型肾上腺脑白质营养不良(ALD，一种致命的遗传性神经障碍疾病)以及β地中海贫血(beta thallasemia，会引起血红细胞死亡，导致危及生命的贫血症)。其治疗方案是抽取病人自身的骨髓细胞，将特定干细胞分离出来，进行基因植入，然后让这些细胞返回病人身体。
蓝鸟生物公司总裁兼首席执行长尼克.莱施利(Nick Leschly)说，已有四名患有ALD的巴黎男孩成功接受这种治疗，其中两名是差不多六年前开始的。现在，这些孩子都十几岁了，而如果不接受治疗，他们可能不到十岁就会离开人世。
另一些公司也在推动基因治疗。诺华制药(Novartis SA)正与宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)合作研发一种癌症的基因疗法。葛兰素史克公司与意大利科学家形成联盟，研究多种病症的基因治疗。Celedon Corp.公司正在对晚期心衰竭病人进行一种基因治疗的临床试验。
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