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抗癌中药的现代实验研究表明，中药防治肿瘤的功效主要表现在四个方面：
(1)对癌细胞有直接抑杀作用 如青黛，为名叫马蓝的植物的叶或茎叶制得的干燥粉末或团块，其中所含靛玉红对动物移植性肿瘤有中等程度的抑杀作用。200ral／k9皮下或腹腔注射，每天1次，连续6次，对大鼠W256癌肉瘤的抑制率分别为47％～52％和50％--58％。临床应用治疗慢性粒细胞白血病、鼻咽癌、舌癌有明显疗效，配合化疗可增效。斑蝥为昆虫南方大斑蝥的干燥体，经提取的斑蝥素、甲基斑蝥胺、斑蝥酸钠注射液，对动物移植性肿瘤有明显抑制作用。临床用于治疗原发性肝癌有60％的疗效，对食道癌、肺癌、乳腺癌也有一定疗效。本品有大毒，内服遵医嘱。
(2)提高患者免疫功能，抑制和抗御细胞癌变的作用 免疫功能遭到破坏是诱发癌症的重要机制之一。抗癌中草药中的多数品种，是通过药物增强体内自身抗肿瘤活性，包括增强单核巨噬细胞系统的吞噬功能，增强细胞免疫功能，促进细胞因子产生，增强体液免疫反应等。
值得一提的是真菌中药如灵芝、云芝、猪苓、香菇、猴头菇、银耳、冬虫夏草等，它们所含的多糖等成分，其疗效显著，而它们的制备要比免疫球蛋白成本更低廉。例如真菌多糖制品能明显增强网状内皮系统吞噬功能，促进淋巴细胞的转化和抗体的形成。肿瘤专家还认为，中草药作为能够增强免疫力的药物，对于那些能广泛转移、采用手术治疗或放射治疗又受到很大限制，没有其他较好治疗方法的白血病和淋巴瘤等，在临床治疗方案的制订上有很大的意义。
(3)预防癌变的作用 癌变的前阶段(诱发和促成)都有自由基的参加，生成自由基的能力与致癌能力之间成正比。许多补肾类中草药如女贞子、菟丝子、构杞子以及真菌类，都含有清除自由基的化合物以及天然抗氧化剂。服用这些药物，一是能增加人体内清除自由基的酶系统的活性；二是可补充非酶系统的天然抗氧化剂的数量，从而直接阻止致癌物质在人体内转化为自由基，减少癌变的诱发和促成因素。
(4)消除或缓解某些症状，增强病人体质的作用 在手术、放疗、化疗期间，大多数患者会出现食欲下降、疼痛、腹胀、脱发、发热、出血、血象低等并发症，使用抗癌中草药后，这些并发症均能有所改善。特别是服用一定时间中草药后，有显著减轻放、化疗严重不良反应的效果。如白细胞大量减少和血清总蛋白降低等。服用灵芝、银耳、冬虫夏草等具有抗放射和促进骨髓造血功能的中药后，白细胞和血清总蛋白均能得到较快的恢复、稳定和提高，在白细胞提高的同时，免疫功能亦见明显改善，放、化疗弓l起的乏力、恶心、呕吐、食欲减退、体重减轻等症状也得到了改善。
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