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来这里找志同道合的小伙伴！ 关注“未来生物FBio”（点击上方蓝字关注）—关注生物前沿科技，引领未来发展趋势。 近日，生物制药公司Janssen Research & Development 宣布，美国FDA已授予其在研抗抑郁新药 esketamine 突破性疗法认定，适用于有自杀倾向的重度抑郁症（Major depression disorder）。如果最终获得FDA批准，esketamine 将是近50年来治疗重度抑郁症的第一个新药。 抑郁症是一种在全世界范围内常见的精神疾患，估计共有3.5亿名患者，遍布各个年龄阶段。新药的开发将为世界健康带来福音！ 沙费利波综合征（Sanfilippo syndrome）是一种致命的罕见病，概率仅为7万分之一的疾病，它会导致儿童体内缺乏一种分解长链糖分子的关键酶类，从而引发寡聚糖在体内过度累积，逐步对机体造成损伤，阻碍智力发育。但偏偏这么小的概率不幸发生在一名只有6岁的小女孩Eliza O'Neill身上，本该是享受天真无邪的幸福童年的时候。 Eliza父母表示，现在又有了新希望 为了争取一线生机，她在2016年5月10日接受了基因治疗，俄亥俄州哥伦布全国儿童医院的医生团队将表达出先天缺失的关键酶的重组病毒注入Eliza血液中。庆幸的是，治疗过程中Eliza一直表现稳定。Eliza的父亲Glenn O'Neill表示：“现在我们又对Eliza满怀希望。我开始敢于畅想她的未来。”希望基因治疗能够得到更多的突破并更好地应用于临床治疗中。 吞服一颗药丸来修复一个器官有可能最终会成为现实。避开传统的支架、材料和基于细胞的再生医学策略，来自厦门大学、北京大学的研究人员找到了一种小分子能够特异地靶向Hippo信号通路中的关键信号分子激酶MST1 和MST2来促进组织细胞修复与再生。这一重要的研究成果发布在8月17日的《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。 在这篇文章中，研究人员报告称采用基于酶联免疫吸附试验的高通量生物化学分析，发现了一种可逆的选择性MST1/2抑制剂：4-((5,10-dimethyl-6-oxo-6,10-dihydro-5H-pyrimido[5,4-b]thieno[3,2-e][1,4]diazepin-2-yl)amino)benzenesulfonamide (XMU-MP-1)。共晶结构和结构-活性关系证实XMU-MP-1击中MST1/2。XMU-MP-1阻断了MST1/2激酶活性，由此激活了下游效应器Yes相关蛋白(Yes-associated protein，YAP)，促进了细胞生长。在Fah缺陷小鼠模型中XMU-MP-1处理显示显著更大的人类肝细胞增殖速率，表明XMU-MP-1处理可能促进了人类肝脏再生。 因此，药物调节MST1/2激酶活性提供了一种增强组织修复和再生的新方法，XMU-MP-1可作为开发靶向再生疗法的首个先导药物。 近日，绿叶制药（02186.HK）在研产品注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球（LY01005）获得中国食品药品监督管理局（CFDA）批准，进行治疗前列腺癌的临床试验。该产品已于今年3月获得美国FDA临床试验许可，是中国首个在美进行注册临床研究、治疗肿瘤的长效制剂。醋酸戈舍瑞林是一种促性腺激素释放激素激动剂，用于前列腺癌、乳腺癌和子宫内膜异位症的治疗，目前国内外尚无其微球制剂上市。 关注生物前沿科技，引领未来发展趋势！ 未来生物FBio |
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