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突破基金有特色，支持生命科学力度大 分子生物学 编者按：2017突破基金颁奖礼于12月4日在美国加州举行，5位引领生命科学研究的分子生物学家各获得300万美元，共计1500万美元，而其他多个领域的奖金总额1000万美元。分子生物学发展50年，大批具有突破性的研究成果涌现。从基因测序到靶向治疗，从新创公司到老牌药厂，都会因为这些突破性研究成果，孕育大量创新的技术和商机，为中国医健行业CTO把握研发方向提供重要参考。 红地毯、黑礼服，国家地理频道全程直播，星光闪耀的颁奖典礼上好莱坞明星云集。然而这却不是奥斯卡或格莱美的颁奖现场，而是表彰科学家的2017年突破基金颁奖典礼。 突破基金颁奖现场
右：扎克伯格 ，左：Vin Diesel (《速度与激情》电影明星） 12月4日，在加州NASA Ames Research Center举行的颁奖典礼星光闪耀，聚集了扎克巴格等硅谷精英、慈善家前来助阵，还有Morgan Freeman （七宗罪男主角）， Alicia Keys（歌手）, Jeremy Irons （曾出演蝙蝠侠系列）等众多好莱坞明星与科学家共走红地毯，为科学家的突破性发明创造庆贺。 突破基金是科学界的最奢华大奖，每位获奖科学家可得300万美元，这是诺贝尔奖奖金（110万美元）的近三倍。此奖最早由俄罗斯亿元富翁风险投资家Milner夫妇始于2012年。Milner早年深爱理论物理，读了博士却发现在科学研究上自己能力有限之后，改投商界。通过投资和经商名利双收之后，他仍未忘记最初的爱：物理。“科学家的研究给我们的社会做出巨大影响，但却很少被公众提及，还远比不上电影明星和歌星。他们改变世界的研究，还不如一个精彩的投篮有名。” 为了让科学家也成为家喻户晓的英雄人物，他在2012年设立突破基金表彰基础物理学家。很快，这个主意吸引了更多企业家的加入。新加入的互联网贵族包括扎克伯格夫妇（Facebook创始人），Sergey Brin（谷歌创始人之一），Anne Wojcicki (生物科技公司23andMe的创始人和CEO，Sergey Brin前妻），Arthur D. Levinson（苹果总裁），还有阿里巴巴的马云夫妇。众所周知，这几位均是互联网企业家兼福布斯榜上赫赫有名的慈善家，他们都非常关注并支持生命科学，奖励的科学领域也拓展到了生命科学。今年的生命科学大奖揭晓， 5名延长人类生命的革命性分子生物学家各获300万美元的大奖！相比于只关注过去成就的诺贝奖，突破基金更加放眼未来，关注科学家的研究对未来医疗的潜在影响。 Stephen Elledge 哈佛医学院的Stephen Elledge研究细胞对DNA损坏的感应和对策，改变了我们对于癌症的理解和治疗。他发现了能嗅出DNA损坏的蛋白质，以及细胞传递DNA损坏这一信息的机理。如果DNA损坏过重无法修补，细胞会通过程序系死亡来自杀，免得坏DNA做鬼。自杀失败，则有可能继续传递坏DNA，导致癌症。哈佛医学院专栏报道称，他的研究可以让我们在不久的未来理解病毒是如何影响各种疾病的发展的。病毒参与了当代社会几类最普遍的致命疾病：癌症，自我免疫疾病，神经退行性疾病等等。 Harry Noller 加州大学Santa Cruz分校的Harry Noller研核糖体中RNA的作用，帮助我们理解和研究抗生素。他在UC Santa Cruz狭小拥挤的实验室里白手起家，最初只有本科生跟他一起做研究。那时实验室过于狭窄以至于大家还要轮班倒。早年他提出了很多被当时的顶级生物学家嗤之以鼻的想法，他却最后实现了自己的猜想，运用X-射线晶体学揭示了核糖体的结构。核糖体是个蛋白质生产厂，通过读RNA上的基因信息来建造新的蛋白质。抗生素主要攻击细菌的核糖体，因此核糖体结构和功能的发现引发了很多新型抗生素的发明。从最早的抗生素青霉素的发现到现在已过去将近百年，但细菌仍在不断进化出能抵抗抗生素的超级细菌。每年在美国都有至少2百万人被确诊感染无法用现有抗生素消灭的超级细菌，不少人因此不治而亡。抗生素的发明和发现仍需不断前行。 Roeland Nusse 斯坦福大学的Roeland Nusse研究Wnt 信号通路，揭示了干细胞和癌细胞中的一个重要信息传递原理。他在患有乳癌的小鼠身上发现变异了的Wnt信号通路，由此开始，他通过改变细胞的基因来一点点摸索出Wnt信号通路中的关键步骤。锲而不舍的30年研究让他发现了Wnt信号通路中的重要分子，以及Wnt信号通路在癌症、胚胎、以及组织修复中的重要作用。Nusse的研究成果为整个现代发育生物学奠定了基础。哈佛医学院的Gary Ruvkun，也是2015年突破奖得主，称赞Nusse为DNA损伤领域的创始者，也是一个智慧、勇敢的科学界领袖。 40年关于Wnt的基础科学研究正在转向应用于医药的应用性研究。最近，若干临床试验正在测试针对Wnt的靶向癌症治疗。美国医药霸主之一的Novartis刚投入LGK974的第一阶段临床试验，如果成功，离该药面市预计还有5-10年。 Yoshinori Ohsumi 东京工业大学的Yoshinori Ohsumi（大隅良典）主攻细胞自噬。通过自噬，细胞“吃”了自己产生的垃圾，将其转化为能量。大隅良典通过对酵母的研究揭示了自噬的重要性 ：细胞通过自噬自我保护，免于饥饿和其他压力。大隅良典发现了控制酵母自噬的重要基因，帮助其他科学家迅速发现哺乳动物细胞中类似的自噬基因，进而揭示自噬在控制病症中的重要作用。细胞这一重要技能一旦出错，即可能引起各种严重疾病，包括II型糖尿病，癌症，和神经退行性疾病（阿尔兹海默氏病和帕金森疾病）。正巧大隅良典今年也收获了诺贝尔医学奖，得到了工业界和学术界的双丰收。生物学家正在研究自噬的医学应用，通过加强自噬来治疗糖尿病，癌症和神经退行性疾病。这些疾病是现代社会的主要杀手，且多数无法痊愈，如果能从分子生物学角度找到治疗方法，将会是医学的重大突破。 Huda Zoghbi 左：Huda Zoghbi；右：Paul Klotman（贝勒医学院校长） 贝勒医学院的Huda Zoghbi 发现了特殊基因突变会导致神经退行性疾病：脊髓小脑性共济失调和瑞特氏症候群。虽然这类疾病并不常见，美国一共只有15万患者，她的研究揭示了很多神经退行性疾病共同的病理，为帕金森，阿尔兹海默氏疾病患者带来了希望。Huda Zoghbi原是儿科医生，目睹了因神经性疾病无法行走或说话的小女孩后，励志成为基因学家解决这些神秘的神经性疾病。虽然她很快认识到理解和根治神经性疾病是个大难题，但她依然坚定意志在基础科学之路上走下去。她发现大脑中某些蛋白的浓度要恰到好处，过多过少都会引发疾病。她发现的关键蛋白之一是Nauk1。她现在正投入研究用抑制Nauk1的酶来治疗小鼠身上的阿尔兹海默氏疾病。初步实验结果发现抑制Nauk1可以改善小鼠行为、预防大脑萎缩。Zoghbi希望她的研究能过激发其他科学家研究针对这些蛋白的药物，以控制神经性疾病的发展。 突破基金，具有突破精神的科研基金 自创立以来，突破基金在生命科学领域的获奖项目并不是“治病”上的突破，而是“理解疾病”上的突破。获奖者并非生物工程、医药界大牛，而是基础分子生物学的革命者和奠基人。本次获奖的生命科学家都来自分子生物学。他们的研究很多还未能变成灵丹妙药，却影响了整个生物界，也是下一代新药研发、精准医疗等多个领域的基础。 基金创始人Milner就直言新的分子生物学应用，如基因组测序，在未来10到20年会蓬勃发展，需要激励最聪明的科学家加入研究者的行列。突破基金的初衷即为鼓励基础生物研究者坚守漫长孤独的研究道路，并吸引年轻人加入生物医学研究。一个由硅谷巨头和好莱坞明星衬托着的颁奖典礼，也意在告诉年轻人，不光体育和娱乐明星可以出人头地，科学家也是可以在聚光灯下闪耀的。突破基金慈善家、23 and Me总裁Wojciki也说，“给我最震憾的地方在于每个人都有不同的创意。突破基金鼓励大家，让大家想得更大更远，奖励爱冒险做出大贡献的科学家。” 分子生物学从DNA双链结构的发现以来，已蓬勃发展了50年，但是仍有大量基础性的研究工作需要几代科学家去发现和突破。 值得大家关注的是，这个年轻的突破基金比老牌诺奖灵活很多。首先，允许新的注资人加入，只要能提供3年的奖金，还能提出新的获奖领域，比如：2015年10月刚与比尔盖茨，携手创办能源研究奖，还有激励年轻人的创意科学视频奖（25万美元）等等；第二，历届突破基金获奖者自动加入下届突破基金评选委员会；第三，获奖人可以是多名，而诺贝尔奖只能允许3人平分奖项；第四，评奖标准不仅看已有研究成果，更看重对未来医疗的影响力。正是因为灵活可变的机制，相比于死板的诺贝尔奖委员会，确保了突破基金时刻跟上最新的研究潮流，把握科研到临床应用的脉搏。 获奖者中有50年研究经历的泰斗（例如今年获奖的Noller)，也有获奖时还是助理教授的科技新星（例如去年获奖的麻省理工的Edward Boyden）。突破基金的捐人之一，Anne Wojcicki时任个人基因测验公司23andMe的CEO，该公司在9年前曾获得谷歌公司注资390万美元。2013年的突破基金就颁给了发现疾病基因测序方法的Eric Lander（麻省理工）。老牌分子生物公司Genentech和突破基金也有着千丝万缕的联系。Genentech前任CEO及董事长，Levinson也是突破基金的捐款者，现任苹果董事长。Genentech在2008年被评为最受瞩目的医药公司，其明星产品多种多样，包括人工合成胰岛素和癌症的靶向治疗。2013年突破奖获得者 Napoleone Ferrara（加州大学San Diego分校）毕生致力于血管生长的基础科学研究，发现了一种特殊的生长因子。这项重大发现已被应用于临床研究、生物材料研究，用于治疗血管坏死。从基础分子生物学出发，新生的生物科技公司，例如来自德州休斯顿的莱斯大学的Nangiotx，着力于结合Ferrara的发现和生物工程，更好治疗血管坏死，避免截肢。 突破基金无疑比传统的项目基金更灵活。但对于这个年轻的基金来说，突破性研究成果会不会因此而诞生仍需时间的考量。历届获奖的突破性研究成果，都孕育大量创新的技术和商机，为中国医健行业CTO把握研发方向提供重要参考。 参考文献： http://www./scibx/journal/v6/n9/full/scibx.2013.207.html http://www./2013/02/20/zuckerberg-brin-and-other-valley-notables-create-foundation-to-reward-health-research/ http://www./socialtimes/2015-breakthrough-prizes/439328 http://news./2015/edward-boyden-2016-breakthrough-prize-life-sciences-1109 http://www./facebook-google-founders-sponsor-33-million-breakthrough-prize-reward-life-science-research-announce http://www./top-givers/#5df4f1e42459 http://www./bdigest/2015/11/30/gates-zuckerberg-branson-bezos-steyer-khosla-doerr-20-others-form-breakthrough-energy-coalition/ http://tech./news-analysis/zuckerberg-sergey-brin-and-yuri-milner-set-up-33-mn-breakthrough-prize-212997.html http://pathology./faculty/ferrara.htm http://www./blogs/babbage/2013/02/science-prizes https://www./science/2013/feb/20/breakthrough-prize-silicon-valley-entrepreneurs https://en./wiki/Breakthrough_Prize_in_Life_Sciences https://thenextregeneration./2013/02/20/breakthrough-prize-in-life-sciences-hopefully-not-just-a-nobel-prize-in-medicine-2-0/ https://en./wiki/Genentech https://en./wiki/23andMe https://www./news/to-your-health/wp/2016/12/04/silicon-valleys-nobels-mega-prizes-awarded-for-work-in-brains-the-origins-of-life-and-gravitational-waves/?utm_term=.d3b7472626a9 http:///2016/12/04/breakthrough-prize-science-winners-tech-billionaires/ https:/// Noller专题: http://reports.news./breakthrough/ http://news./2016/12/noller-prize.html http://reports.news./breakthrough/revealing-the-ribosome/ http://www./article/NE/20161204/NEWS/161209889 http://www./2016/12/04/science/breakthrough-prizes-science-math.html?_r=1 Ellege 专题：https://hms./news/geneticist-stephen-elledge-wins-breakthrough-prize Nusse 专题：http://med./news/all-news/2016/12/roeland-nusse-wins-breakthrough-prize.html Wnt 靶向治疗： http://www./nrd/journal/v13/n7/full/nrd4233.html 自噬专题：http://blogs./d-brief/2016/10/04/self-eating-cells-autophagy-medicine/#.WEhJyfkrJEY http://mp.weixin.qq.com/s/kT8qggGDFViumCuTstqMvg |
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