血友病患儿生活质量与关节健康状况的相关性

血友病患儿生活质量与关节健康状况的相关性

刘 颖，赵 宏，张建平，赵金玲，杜小娟，陈丽霞

中国医学科学院 北京协和医学院 北京协和医院物理医学康复科，北京100730

通信作者:陈丽霞 电话:[phone]，E-mail:[e-mail]

【摘要】目的 了解血友病患儿关节健康状况与其生活质量 (quality of life，QoL)的相关性。方法 选取2009年11月至2011年5月在北京协和医院血友病门诊确诊为血友病的68例男性患儿，年龄4～18岁。采用中文版血友病关节健康评估表 (hemophilia joint health score，HJHS)2.1及中文版儿童QoL测定量表 (the pediatric quality of life inventory measurement models，PedsQL)4.0分别评价血友病患儿的关节健康状况和QoL，相关性研究应用Pearson相关分析方法进行。结果血友病患儿PedsQL4.0评分为 (1.84±0.78)分，HJHS2.1评分为 (22.82±13.09)分，两者呈正相关 (P＜0.05，Pearson系数为0.527)。PedsQL4.0总分及生理功能项评分与HJHS2.1中关节肿胀、关节周围肌肉状况、关节活动度、关节摩擦音、关节疼痛及步态评分均呈正相关 (P＜0.05)，其中PedsQL4.0总分与关节活动度、关节周围肌肉状况及步态评分的相关性较高，Pearson系数分别为0.477，0.465，0.377。结论 关节健康状况变坏对血友病患儿QoL有不良影响，关节周围肌肉状况、关节活动度和步态是主要因素。

【关键词】血友病患儿;关节健康;生活质量

【Key words】hemophilic children;joint health;quality of life

Med J PUMCH，2017，8(1):35－38

血友病是由于凝血因子Ⅷ或Ⅸ缺乏所致的一种遗传性出血性疾病。近年来，在世界血友病联盟的支持和帮助下，中国血友病的防治水平有了明显提高。但血友病患儿关节出血和功能障碍的发生率仍较高，血友病患儿生活质量 (quality of life，QoL)下降的情况也非常普遍。本研究旨在通过调查中国血友病患儿关节健康状况及其QoL的现状，探讨其相互之间的影响，以期为提高血友病患儿QoL提供临床指导和理论依据。

对象和方法

观察对象

本研究共纳入2012年1月至2013年6月在北京协和医院血友病门诊确诊的男性血友病患儿68例，其中A型64例，B型4例;严重程度分级轻型3例，中型59例，重型6例;年龄4～18岁，平均年龄 (11± 4)岁;接受预防治疗者27例，按需治疗者41例。

入选标准:(1)符合中华医学会血液学分会血栓与止血学组制订的血友病诊断标准［1］;(2)年龄4～18岁［2］;(3)患者及家属理解此次研究目的并签署知情同意书。

排除标准:(1)严重的外伤性出血患者;(2)患有先天性遗传性疾病或发育异常者;(3)合并有严重的心、肺、肝、肾等重要脏器疾病;(4)患有感染性疾病。

评定工具

采用中文版血友病关节健康评估表 (haemophilia joint health score，HJHS)2.1对血友病患儿的关节功能状况进行评定［3-7］，该量表是由血友病国际预防治疗研究组下属的物理治疗工作组研发的用于评估血友病患儿关节健康状况的特异性量表，已通过信度和效度验证，结果显示其不仅能区分不同程度的血友病患者，而且其符合度及重测信度分别达到0.83和0.89［2］。所有患者在接受评价前，至少2周内无新发出血。所有的评定工作均由接受过专业培训的同一名研究人员进行，以避免评价者之间出现误差。

采用中文版儿童QoL测定量表 (pediatric quality of life inventory measurement models，PedsQL)4.0评价血友病患儿QoL。美国儿童QoL测定量表体系PedsQL是目前国内外常用的儿童QoL测定量表，国内学者研究表明PedsQL4.0中文版量表的信度和效度良好，可用于中国儿童QoL的研究［8］。该量表用于测定儿童及青少年健康相关生活质量 (health-related quality of life，HRQoL)的共性部分，既适用于社区和学校的健康儿童，也适用于患有各种急慢性疾病的儿科患者［9-10］。评定时由研究人员按照PedsQL4.0量表中所列的各项内容，指导患儿及其家长完成量表的填写。

HJHS2.1评定标准

HJHS评价内容包括以下9个方面，评分越低，说明关节健康状况越好:(1)双肘、双膝及双踝关节肿胀情况:0分=无肿胀;1分=轻度，触摸略感肿胀，骨性标志明显;2分=中度，看似肿胀，触感海绵质，有些骨性标志部分模糊;3分=看似非常肿胀，紧张的，骨性标志完全模糊。(2)肿胀持续时间:0分=无肿胀或小于6个月的肿胀;2分=肿胀大于6个月。 (3)肌肉萎缩:0分=无萎缩;1分=轻度，肌肉轮廓轻度模糊或肌腹轻度扁平;2分=重度，重度肌肉萎缩及凹陷。(4)运动时关节摩擦音:0分=无关节摩擦音;1分=轻度，轻微摩擦音或摩裂感;2分=重度，明显听到或触到摩擦音或嘎吱音。(5)屈曲度降低:0分=降低＜5°;1分=降低5°～10°;2分=降低11°～20°;3分=降低＞20°。(6)伸展度降低:0分=降低＜5°;1分=降低5°～10°;2分=降低11°～20°;3分=降低＞20°。(7)关节疼痛:0分=无疼痛;1分=主动活动范围内无疼痛，只在轻压或触诊时感觉疼痛;2分=主动活动范围内有疼痛。(8)肌力:0分=在抗重力与最大阻力下维持测试姿位，即5级肌力;1分=在抗重力与中度阻力下维持测试姿位，即4级肌力;2分=在抗重力与轻度阻力下维持测试姿位，即3+级肌力/在抗重力状况下维持测试姿位，即3级肌力;3分=在抗重力状况下做关节部分范围运动，即3－/2+级肌力/在消除重力状况下做关节全范围运动，即2级肌力，或在消除重力状况下做关节部分范围运动，即2－级肌力;4分=极少肌肉收缩能力，即1级肌力/无肌肉收缩能力，即0级肌力。(9)总体步态:分别测试步行、登阶梯、跑步和单脚跳4项技能。0分=所有技能都在正常范围内; 1分=1个技能不在正常范围内;2分=2个技能不在正常范围内;3分=3个技能不在正常范围内;4分=没有技能在正常范围内。

PedsQL4.0评价标准

PedsQL4.0儿童QoL普适性核心量表包括生理功能、情感功能、社交功能和角色功能 (学校表现)4个方面，共23个条目，总分和各方面的分值越低，说明QoL越好。每套量表分家长和儿童调查表两部分。儿童自评式量表主要根据小儿各年龄段的认识发展水平和理解能力，对同一测评内容采取不同提问方式，分为2～4岁、5～7岁、8～12岁、13～18岁4个层次，其中2～4岁PedsQL4.0量表仅包含家长调查问卷部分。

本研究以家长评分作为被测者QoL的最终得分，由接受过统一培训的研究人员对患儿进行关节功能状况和QoL评估，每例患儿的所有评估在同一天进行。

统计学处理

所有数据采用PASW statistics 18.0版统计软件处理，评分结果以均数±标准差表示。相关性研究采用Pearson相关分析方法，P＜0.05为差异有统计学意义。

结果

血友病患儿 PedsQL4.0及 HJHS2.1分项评分结果

本研究68例血友病患儿PedsQL4.0评分为 (1.84± 0.78)分，HJHS2.1评分为 (22.82±13.09)分，分项评分结果见表1。

血友病患儿PedsQL4.0与HJHS2.1评分之间的相关性分析

相关性研究显示，PedsQL4.0评分及其中生理功能、情感功能、社交功能和学校表现各项评分与HJHS2.1评分呈正相关 (P＜0.05)，其中生理功能和社交功能评分与HJHS2.1评分相关性高，Pearson系数分别为0.620和0.421。血友病患儿的PedsQL4.0评分与HJHS2.1中关节肿胀、关节周围肌肉状况、关节活动度、关节摩擦音、关节疼痛及步态评分均呈正相关 (P＜0.05)，其中与关节活动度、关节周围肌肉状况及步态的相关性较高，Pearson系数分别为0.477、0.465和0.377(表2)。

血友病患儿 PedsQL4.0中生理功能项评分与HJHS2.1中关节肿胀、关节周围肌肉、关节活动度、关节摩擦音、关节疼痛及步态评分亦呈正相关 (P＜0.05)，且与关节周围肌肉状况、关节活动度及步态的相关性高，Pearson系数分别为 0.592、0.522和0.410(表2)。

讨论

本研究主要调查了中国血友病患儿的关节健康状况及其QoL，结果显示血友病患儿QoL下降与其关节健康状况的恶化密切相关。

关节出血是血友病最常见最具特征性的出血表现，占所有出血的70% ～80%，常发生于外伤、运动、行走过久之后，也可能无任何诱因自发性出现。最常受累的关节是膝关节，其次是肘关节、踝关节、肩关节、腕关节和髋关节［11］。血友病的治疗是综合性的，以替代治疗为主［12］，主要包括按需治疗和预防治疗两种方式。即使预防治疗可以减少关节出血的发生，但仍有发生关节损害的可能。Soucie等［13］报道几乎85%的重型血友病患者的全关节活动范围会受影响。物理治疗是血友病综合关怀中一个重要部分，对减轻出血后疼痛、促进积血吸收、增强肌肉力量、增加关节活动度、改善本体感觉和肢体功能以及减少出血频率等有非常重要的作用。由于替代治疗的费用昂贵以及血友病综合关怀知识的普及有限，目前中国大多数血友病患者尚无条件接受规范的按需治疗或预防治疗，关节出血后无法得到及时、适当的替代治疗和物理治疗;或缺乏家庭护理和运动锻炼的常识，以致反复多次多关节出血，导致血友病性慢性滑膜炎甚至在儿童期即已形成血友病性关节炎，不可逆的关节损害发生明显早于退行性骨关节病［14］，运动功能和QoL下降非常普遍。

表1 血友病患儿PedsQL4.0和HJHS2.1分项评分结果

PedsQL:儿童生活质量测定量表;HJHS:血友病关节健康评估表

项目 评分2.97± 1.67 PedsQL 1.84±0.78生理功能 2.16± 0.95情感功能 1.43± 0.99社交功能 1.41± 0.90学校表现 2.20± 0.84 HJHS 22.82±13.09肿胀情况 4.63± 3.07肌肉情况 5.22± 4.22关节活动度 6.15± 4.97摩擦音 2.47± 1.63关节疼痛 1.26± 1.53总体步态

表2 血友病患儿PedsQL4.0与HJHS2.1评分间的Pearson分析结果［r值 (P值)］

PedsQL、HJHS:同表1

HJHS评分 PedsQL4.0生理功能 情感功能 社交功能 学校表现HJHS 0.527(0.000) 0.620(0.000) 0.272(0.025) 0.421(0.002) 0.394(0.001)肿胀情况 0.330(0.006) 0.380(0.001) － － －肌肉情况 0.465(0.000) 0.592(0.000) － － －关节活动度 0.477(0.000) 0.522(0.000) － － －摩擦音 0.281(0.020) 0.347(0.004) － － －关节疼痛 0.250(0.040) 0.353(0.003) － － －总体步态 0.377(0.002) 0.410(0.001)－ － －

本研究发现，血友病患儿的QoL随着关节健康状况的下降而下降，特别是生理功能和社交功能受影响更大，提示关节健康状况的优劣直接影响到患儿的运动功能和日常生活活动能力，从而影响其QoL，特别是与运动功能密切相关的生理功能和社交功能。

从关节异常的具体表现来看，患儿QoL与关节功能状况相关，随着关节活动度的下降、关节周围肌肉力量的减退以及显著的步态异常而降低。同时，患儿QoL与关节炎症状态也相关，随着关节肿胀程度的加重、肿胀持续时间延长、关节疼痛加重、关节摩擦音加剧而下降。其中关节活动度、关节周围肌肉状况及步态对QoL的影响更大。

具体到QoL中生理功能方面也显示与关节肿胀、关节周围肌肉力量、关节活动度减小、关节摩擦音、疼痛及步态异常有相同的变化趋势，且以关节周围肌肉状况、关节活动度及步态的影响较大。由此提示，在血友病康复过程中，加强关节周围肌肉力量训练，采用关节牵伸等方式维持或扩大关节活动度，纠正异常步态可能是提高血友病患儿QoL的关键［15］。

综上所述，关节健康状况与血友病患儿QoL密切相关，以生理功能和社交功能方面受到的影响为著。改善关节健康状况，尤其是关节功能状况，包括加强关节周围肌肉锻炼、提高关节活动度和改善步态，可能有助于提高患儿QoL。

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Relationship between Quality of Life and Joint Health in Hemophilic Children

LIU Ying，ZHAO Hong，ZHANG Jian-ping，ZHAO Jin-ling，DU Xiao-juan，CHEN Li-xia

Department of Physical Medicine and Rehabilitation，Peking Union Medical College Hospital，Chinese Academy of Medical Sciences＆Peking Union Medical College，Beijing 100730，China

Corresponding author:CHEN Li-xia Tel:[phone]，E-mail:[e-mail]

【Abstract】Objective To investigate the relationship between quality of life(QoL)and joint health in children with hemophilia．Methods We selected 68 cases of boys with hemophilia from 4 to 18 years old who were diagnosed in the hemophilia clinic in Peking Union Medical College Hospital from November 2009 to May 2011．Joint physical structure and function were measured using the Hemophilia Joint Health Score(HJHS)version 2.1 in Chinese，and QoL was measured using the Pediatric Quality of Life Inventory Measurement Models (PedsQL)version 4.0 in Chinese．Pearson Correlation analysis was used to determine correlation．Results The score of PedsQL4.0 was 1.84±0.78 in these patients，and the score of HJHS2.1 was 22.82±13.09，with a significantly positive correlation between the two scores(P＜0.05，Pearson coefficients=0.527)．The joint swelling，muscle strength around joints，range of motion，crepitus upon motion，joint pain and global gait score in HJHS2.1 were all directly correlated with PedsQL 4.0 total score and its physical function score(all P＜0.05)，in which there were stronger correlation in joint range of motion，muscle strength around joints and global gait，with Pearson coefficients of 0.477，0.465，and 0.377，respectively．Conclusions Bad joint health is correlated with poorer QoL of children with hemophilia．Joint range of motion，muscle strength around the joints，and gait are the major factors affecting QoL．

【中图分类号】R49;R596

【文献标志码】A

【文章编号】1674-9081(2017)01-0035-04

DOI：10.3969/j.issn.1674-9081.2017.01.008

(收稿日期：2016-02-06)