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来自美国哈佛大学、麻省总医院、麻省理工学院以及布罗德研究所的7位著名科学家，日前联名在预印本网站bioRxiv发表文章称，5月底《自然·方法学》杂志刊登的题为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文存在严重误导，作者应对原论文标题和结论进行更正。该文章题目为《“Unexpected mutations after CRISPR-Cas9 editing in vivo” are most likely pre-existing sequence variants and not nuclease-induced mutations》，另外该文章对争议性的实验结果提出了一个更加简单合理的解释，他们希望借此证明原作者的观点是极其错误的。 该项新研究团队表示：“我们强烈建议作者重申其原论文的标题和结论，或提供适当的可充分支持其结论的对照实验。不这样做会对该领域造成不良影响，留下误导性的印象，即其论文中强烈的言论和建议得到了所提供的数据的充分支持。” 2013年，革命性基因编辑工具CRISPR出现，因其容易操作且成本低，很快得到全世界研究人员的青睐，发展速度前所未有，现已有近20项人体临床试验相继开展。 但5月底发表的那篇质疑性文章无疑给CRISPR“当头一棒”，文章中，哥伦比亚大学科学家声称，自己采用了全基因组测序技术发现，CRISPR基因编辑技术能引起小鼠基因组内大量非靶标区内的基因突变。论文发表后，不但有科学家通过社交平台指出其实验存在动物数量偏少等基本错误；更有来自两大制药公司的科学家写信给《自然》杂志编辑部，要求将论文撤稿并从科技文献中删除。 最新文章中，哈佛大学教授皮卡·皮内洛和其他科学家，对哥伦比亚大学的论文结论进行了有理有据的反驳。他们认为，两只小鼠出现的大量共同基因变异可能事先就已存在，因为它们同父同母，具有很强的亲缘关系，不应“归责”于CRISPR，且这些基因变异出现在远离编辑位点的地方，进一步证明与基因编辑无关。 7位科学家因此强烈建议，哥伦比亚大学的科学家应刊登文章，承认原论文标题和结论存在误导，或者重新提交更符合实验要求的更多数据来支持自己的结论。“否则，人们会误认为他的数据足以支持CRISPR存在严重安全性问题，从而对CRISPR编辑技术的发展带来严重伤害。”这些科学家同时认为，当时著名刊物《自然》杂志刊登相关文章是同行评审的严重失误。 而在今年7月初，杂志Cell发文称，哈佛医学院和康奈尔大学的科学家首次观察到CRISPR复合物捕获DNA的细节，且揭示了其作用机制的关键步骤。该研究通过低温电子显微镜，研究人员首次观察到CRISPR复合物靶向目标DNA链，并准备通过Cas3酶切割DNA的全过程。研究人员说，这些高分辨率结构揭示了错误检测的过程，即一种分子冗余，可以防止意外的基因组损伤。这些高分辨率结构细节阐明了使用CRISPR进行基因编辑时确保准确性并避免脱靶效应的方法。 愈看详细信息，请点击： Cell：科学家首次观察到CRISPR-Cas3切割DNA关键步骤，防止脱靶或成可能！ 参考资料：https://www./article/2139939-crispr-gene-editing-technique-is-probably-safe-study-confirms/ http://www./content/early/2017/07/05/159707 本文部分内容来源于科技日报 由杭州经济技术开发区管委会、上海市浦东新区生物产业行业协会主办，转化医学网承办的“2017精准医疗（杭州）产业发展论坛”正在火热报名。本次论坛邀请了中国工程院丁健院士、国家新药安全评价中心马璟主任等为我们带来精彩报告。 点击图片查看会议详情！ |
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