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关键词： 干细胞；研发；资金短缺； 作者 | Amy Maxmen 翻译 | 朱雅文
十几年前，加利福尼亚州的投票者批准了一项30亿美元的资金用于干细胞研究，此后，生物学家蜂拥而至，民众则期盼着帕金森、脊髓损伤这类疾病能得到有效的治愈。可现在，这项国家在科学领域最大的一笔投资，却面临着治愈方法未找到前就耗尽的风险，由此而来的问题是加州还会倾注上亿资金支持干细胞研究吗？ 由加州再生医学研究所支持的项目中，人类干细胞衍生出了神经细胞 如果他们不继续投入，那会导致上百位科学家的研究失去支持，使得颇富前景的医疗方法在还未面世时就被扼杀。“这是一个非常值得关注的问题”奥克兰加州再生医学研究所（CIRM）董事长乔纳森托马斯 (Jonathan Thomas) 说道。 CIRM在谨慎处理最后的6.5亿美元，尽量能维持到2020年之后。此外，项目负责任还是希望寻求私人研究机构的资金，因为那将是资金耗尽之时。拥护者们还调查了选民以确定在来年的国家投票选举上提出新的资金要求是否有希望。但反对者们抗议这种筹集研究资金的方式。 加利福尼亚选民在2004年通过了71号提案，这项提案让他们看到了干细胞的研究机会，提案中包括批准创办一家研究所的决定，即成为后来的CIRM。这项提案是对2001年一项决议的回应，当时的总统乔治W布什限制了联邦资金投入人类胚胎干细胞的研究中。 从CIRM花费第一批资金以来，它开展了超过750个项目并发布了瞩目的临床试验结果。今年3月，由CIRM提供部分资金支持的一项试验显示，在有先天重症联合免疫缺陷，也称为“气泡男孩症”的儿童中，十人中有九人都可在治疗后八年时间中改善恢复。这种缺陷使人的免疫系统不能正常运行，具有潜在致命性。(K.?L.?Shaw?et?al. J. Clin. Invest.?http:///b6bp;2017) 而治疗后，他们不再需要注射才能去上学，在外面玩，或者抵抗感冒和其他不可避免的感染。 CIRM建造的十几个设施帮助推动了加州走在衰老和再生医学领域研究的最前沿。很多资金获得者是早期研究学者，他们原先没有获准进入干细胞研究领域是因为联邦政府的限制，限制在2009年有所放宽，除此之外还有在此项领域开展工作的高成本。这个障碍使得研究者很难收集到能为他们从美国国立卫生研究院（NIH）获取资金支持的初步数据。 为了节约他们仅剩的6.5亿美元资金，CIRM去年和北加利福尼亚达勒姆的合同研究组织昆泰IMS（QuintilesIMS）达成合作，共同实施临床试验。CIRM的领导希望此项合作能促使40种新型疗法在2020年前开展临床试验。 将71号提案搬上选台并建立了CIRM的房地产开发商鲍勃克莱因（Bob Klein），并不打算等着资金耗尽。他组织的一个倡导团体，Americans for Cures，将很快进行选民调查来试探他们是否会批准另外50亿资金的支持。如果显示有至少70%的加利福尼亚选民支持这项计划，他将会倡导并初步建议在2018年进行再次投票。 克莱因希望当特朗普政府提议大幅削减NIH预算时，加利福尼亚人能积极支持科学事业。如果公众热情并不高涨，克莱因说他就会以2020年选举为目标，因为那时时逢新一届总统竞选，投票者支持率应该会更高。 现在，CIRM的领导层正在寻求其他的资金来源，“我们大多数项目在资金耗尽时得到的研究成果都不足以吸引到大型制药公司或风险投资圈人的兴趣”托马斯说。他一直在向大型慈善基金会和富裕人士筹集资金以便能继续开展工作。 在华盛顿 ConsumerWatchdog倡导组织中行使干细胞研究监督工作的约翰辛普森（John Simpson）却打算反对扩张CIRM的任何决议。“我不反对他们的科学进步贡献，但我们应该阻止问题项目进一步扩大发展。”他说道。辛普森不看好通过公众债务投票来保障研究经费的模式，因为这会使国家失去预算控制。 对于CIRM的监管在过去就是一个问题。2012年，美国医学研究所发现一些审查CIRM拨款提议的科学家们有着利益冲突。为应对这个问题，CIRM改变了它的程序机制，但依然让公众感到被背叛。监管CIRM财务状况的国家董事会成员吉姆洛特（Jim Lott）表示，他对此变化并不满意。并且说到CIRM在研究指导上缺乏策略，“有些人说如果他们能更加专注的话，可能早就找到治愈方法了”。 但研究者们表示，鉴于药物开发的传统周期，仅仅在十年后就期待显著的治愈方法是不切实际的。“如果人们声讨CIRM没有在做他们所期望的事，这将是加州的不幸。”加州诺瓦托巴克老龄化研究所总裁埃里克·威尔第（Eric Verdin）说，“他们为这个领域奠定了基础，吸引了世界各地的人前来，你不能就这样终止了它”。
原文链接：http://www./news/california-s-3-billion-bet-on-stem-cells-faces-final-test-1.21890 |
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