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药明康德/报道 今日，《科学》杂志在线刊登了一项重量级的研究。来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。这项研究的通讯作者是2017全球青年领袖，80后科学家杨璐菡博士。 器官移植手术影响了全球数百万人的生命。以美国为例，此时此刻，正在排队等待器官移植的患者人数高达12万。然而，每年能够用于移植的器官数量非常有限，成功进行的器官移植手术仅有3万多例。据估计，在2016年，每天都有22名患者在等待器官移植的过程中死去。 ▲我们欣喜地看到，诸多来自中国的科研人员参与了这项重磅研究（图片来源：《科学》） 上世纪90年代，医学研究者们曾尝试解决这一问题。他们给出的策略是异种移植，即在人体内移植入动物器官。在这些动物中，猪的器官在尺寸与功能上和人体器官较为接近，因此也获得了研究人员的关注。然而，猪的基因组里含有内源性逆转录病毒（PERV）的序列，对人体有潜在的健康风险。直接将猪的器官移植入人体，可能会导致新型疾病的传播。几十年里，科学家们也一直在试图解决这个难题。 ▲CRISPR-Cas9技术有望解决猪器官进行异种移植时面临的挑战（图片来源：eGenesis官网） CRISPR-Cas9基因编辑技术的横空出世，让科学家们看到了曙光。一方面，它能精准地去除猪基因组里的PERV序列，降低人体感染疾病的风险；另一方面，它甚至能减少人体对猪器官产生的强烈免疫反应。“过去，这些障碍是不可逾越的，”杨璐菡博士说：“但现在，利用基因编辑技术，我们有望同时解决这两大问题。” ▲这项研究采取的策略（图片来源：eGenesis官网） 在今天的这篇《科学》论文中，研究人员证实了这一思路的可行性。使用CRISPR-Cas9技术，这支跨国团队在猪的原代细胞系（porcine primary cell line）里，成功使所有的PERV序列失活！随后，他们又使用“克隆技术”（体细胞核移植技术），培育出了猪的胚胎，并将这些胚胎移植到了代孕的母猪体内。随后，他们检测了出生的小猪体内的基因组DNA和mRNA水平，证实PERV序列继续处于失活状态。换句话说，将这些猪器官移植到人体里的关键安全隐患，已经得到了成功解决。 “在我们的研究前，这些经过基因改造的猪能否存活，在科学上有很大的不确定性。”杨璐菡博士说。如今，我们已经不再需要为此担忧。 ▲多头PERV序列失活的小猪已成功诞生（ ▲多头PERV序列失活的小猪已成功诞生（图片来源：eGenesis官网） |
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