前两期，百科君为大家介绍了关于修复受损组织的干细胞药物。今天，百科君将介绍用于治疗I型糖尿病的干细胞药物。让我们一起走进《全球干细胞药物大盘点》第三期，探索全球首个干细胞治疗药物——Prochymal。2010年5月4日,美国食品药品监督管理局（FDA）授权Prochymal进入I型糖尿病的临床治疗中。 Prochymal是由美国著名生物制药公司——Osiris研发和生产的，这种药物由来自于健康的青年捐献者骨髓中的间质干细胞制备而成，作为罕见药物用于治疗I型糖尿病。 I型糖尿病无处不在根据IDF（国际糖尿病联盟）统计，2015年全球糖尿病患者约有4.15亿人，每11个人就有1人患有糖尿病。预测到2040年，全球将会有6.42亿人患有糖尿病。每年的11月14日是世界糖尿病日，其宗旨是引起全球对糖尿病的警觉和醒悟。 糖尿病是由于体内产生胰岛素的胰岛β细胞遭到破坏，从而失去了产生胰岛素的功能。在体内胰岛素绝对缺乏的情况下，就会引起血糖水平持续升高。 传统糖尿病的治疗方式主要是给患者进行胰岛素皮下注射，降低血糖缓解糖尿病。但是只能用于皮表，并不能从根源上解决问题，要从根源上解决问题就得保护好胰岛β细胞。研究人员经过临床研究发现，异体骨髓来源的间充质干细胞（Prochymal）能够保护胰岛β细胞，延缓I型糖尿病的进展。 Prochymal力挽狂澜如果胰岛β细胞功能受损、胰岛素分泌绝对或相对不足（胰岛素抵抗），会使血糖升高，从而引发糖尿病。Prochymal能够保护胰岛β细胞不受到伤害，能够正常分泌出胰岛素，通过激素调节，控制血糖维持在相对稳定的状态。 Prochymal由来自于健康的青年捐献者骨髓中的间质干细胞制备而成，从一个供源的骨髓中分离出干细胞并进行扩大培养，即可获得多达1万个剂量的Prochymal。 虽然大家都知道，通过注射胰岛素能够降低血糖，但是Prochymal却是从根源上保护能分泌胰岛素的胰岛β细胞，所以针对糖尿病患者而言，Prochymal能够真正力挽狂澜。 Prochymal的发现发现Prochymal的是美国的Osiris公司，Osiris公司于1992年在美国马里兰州成立，2006年在纳斯达克上市，技术源于凯斯西储大学ArnoldCaplan教授领导的研究小组开发的干细胞技术，公司的核心技术是通过干细胞疗法再生组织或者抗炎。 位于马里兰州哥伦比亚的Osiris治疗公司是研发、开发和销售再生医药产品的领先企业。该公司开发了世界上第一个获得批准的干细胞药物后，继续致力于生物技术的研究和开发，重点是生物工程、干细胞研究和可行的基于组织的产品的再生医学创新。 Prochymal找准定位其实在2009年时，Prochymal在II期用于多种疾病的临床试验中，发现并没有什么效果，但研究人员却发现对于I型糖尿病患者有一定的功效。于是Osiris公司与青少年糖尿病研究基金（JDRF）合作开发，在18至30岁的患者中，接受了63例患者的治疗，以此来评估prochymal对于I型糖尿病治疗的安全性和有效性，从而完成了Prochymal用于治疗I型糖尿病患者的II期实验。 Osiris治疗公司总裁兼首席执行官Randal Mills博士说：“完成这次具有里程碑意义的试验也是发展I型糖尿病干细胞疗法的重要里程碑。” Prochymal背后的监管2010年5月4日，美国食品药品管理局（Food and Drug Administration简称FDA）以罕见药的方式核准Osiris公司研发的干细胞疗法药物Prochymal用于I型糖尿病的临床治疗。FDA是隶属于美国卫生教育福利部，负责全国药品、食品、生物制品、化妆品、兽药、医疗器械以及诊断用品等的管理。 FDA在审批新药需要公司提交所有的临床试验所有资料以及数据，必须要证明药物的安全性和有效性，药物在得到审批之后还必须要定期向FDA呈交有关资料，包括使用该药物的副作用的情况和质量管理记录，以此来检测药物使用的安全性。 Prochymal今生Prochymal在得到FDA审批之后，并没有在Osiris公司长住。在2013年的时候，Osiris公司以1亿美元将Prochymal和Chondrogen转让给澳大利亚的Mesoblast公司，并且停止了所有单纯使用间充质干细胞（MSC）的临床研发。 在2016年的时候，Prochymal改名为Temcell在日本进行销售。Mesoblast公司结束了Prochymal在治疗I型糖尿病上的临床二期实验，药物Prochymal作为体外培养的人类间充质干细胞，通过静脉注射的方式输入人体内，进行糖尿病治疗。 干细胞研究中蕴含着无数的机会，干细胞药物也相继问世，国家政策对干细胞研究的不断支持，干细胞药物将会应用于多种疾病的治疗。 来源|口腔干细胞百科 |
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