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2017年9月1日/医麦客 eMedClub/--瑞士巴塞尔当地时间8月30日，诺华宣布FDA正式批准其突破性CAR-T疗法Kymriah (tisagenlecleucel) 上市，曾用名CTL019。用于治疗25岁以下的难治复发性B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）患者，定价47.5万美元。
而FDA的这一决定比预定的时间提前了大约1个月，FDA在新闻公告中明确将CAR-T疗法 Kymriah划分为以细胞工程为基础的基因治疗产品，至此，Kymriah成为了人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款基因疗法！
包装以及给药剂量 诺华的CAR-T细胞制备过程 视频来源 Novartis http://v.qq.com/x/page/j0544tdct0b.html
Kymriah，作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，需要先从个体患者的体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造。在那里，这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体（CAR），使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被回输到患者体内，进行治疗。
病人专用的Kymriah包装袋(图片来源 novartis)
当患者的体重≤50kg时，Kymriah的给药剂量基于患者的体重，超过50kg时，Kymriah的给药剂量则为固定剂量。
给药剂量(图片来源 novartis) Forpatients 50 kg or less: administer 0.2 to 5.0 x 10^6 CAR-positive viable Tcells per kg body weight Forpatients above 50 kg: administer 0.1 to 2.5 x 10^ 8 CAR-positive viable T cells 副作用管理策略 黑框警告(图片来源 novartis)
除此之外，FDA将细胞因子释放综合症(CRS)列为 Kymriah的黑框警告，提供了风险评估与减轻策略，同时还提供了一种对抗CRS的有效解决方案—罗氏的Actemra（tocilizumab，IL-6R单抗）。
副作用应对(图片来源 novartis)
为此，FDA甚至还直接扩大批准了tocilizumab的适应症，用于对抗2岁以上患者接受CAR-T治疗后产生的严重或威胁生命的细胞因子释放综合症(CRS)。在用CAR-T细胞治疗的患者的临床试验中，69％的患者CRS在一个或两个剂量的Actemra后两周内完全消除。
定价47.5万美元 在获批上市之前，CAR-T疗法的定价问题一直很棘手，而此次诺华公司宣布Kymriah（tisagenlecleucel）的单次治疗费用为47.5万美元，是处于预期的40万到75万美元之间的较低价格。
此外，诺华表示正在与CMS（美国医疗保险与医疗补助服务中心）合作，将采用“按疗效付费”的定价方案，只对治疗有效的ALL患者收费，并且付费时间在治疗后的一个月。同时，诺华还表示Kymriah一个月内将在20个中心内提供，之后会达到35个中心。(不同意按疗效付费，癌症患者致信诺华CEO要求共同讨论CAR-T细胞疗法的合理定价问题丨医麦猛爆料) 受此消息影响，刚刚成功牵手Kite的这家公司的股价也一路飙升!
119亿美元全现金收购Kite Gilead（图片来源 nasdaq）
8月28日正值中国七夕节，Gilead(吉利德)和Kite Pharma联合宣布，双方已经达成最终收购协议，吉利德将以每股180美元的现金价格收购Kite，总计119亿美元，相比Kite Pharma上周五的收盘价溢价29%。
值得一提的是，此次收购采用的是全现金收购，该交易得到了吉利德公司董事会和风筝医药公司董事会的一致批准，预计将在2017年第四季度完成。同时，本次交易也标志着Gilead正式入主细胞治疗领域。
John Milligan(图片来源 bizjournals.com) 对此，Gilead公司的CEO John Milligan表示：“收购Kite Pharma将使得Gilead成为细胞治疗领域的领导者，并为推动惠及晚期癌症患者的持续创新提供坚实的基础，细胞治疗领域发展很快，科学技术已开辟了一条明确的可以为患者提供治疗方案的途径，我们对Kite Pharma团队和他们所取得的成就印象深刻，相信细胞治疗将成为治疗癌症的基石，未来，细胞治疗将转型成为我们的主要战略之一。”
众所周知，Kite Pharma作为CAR-T领域的领导者之一，足以与诺华并驾齐驱。这也就是Gilead为何如此钟情Kite，创下最壕收购记录。
2017年8月，FDA已经完成了对Kite Pharma公司的CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel（axi-cel，KTE-C19）的制造基地以及治疗中心的严格审查，并表示其公司的重磅CAR-T疗法不需要再经过专家委员会评审了。(Kite公司公布CAR-T细胞制备过程最新视频，非常震撼)
基于此，Kite公司的高层领导也表示他们已经为axi-cel提前上市做好了充分的准备，其CAR-T疗法的制造与物流管理工作在9月份将完全准备好，随时待命。
可见第二款CAR-T细胞药物获批上市在即，Kite和Juno的专利纷争也是时候完结了。(Kite和Juno CAR-T专利之争愈演愈烈，能否顺利上市就看FDA了) 总而言之，“细胞免疫疗法是一个极其疯狂的领域，竞争激烈，未来发展值得期待”，这句话并没有丝毫夸张，细胞免疫疗法这个新兴的癌症克星正得到前所未有的关注。 |
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