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Nature重磅!人类多能干细胞改善帕金森猴症状,明年开启临床实验

 goodluckchao 2017-09-01


图片来源:yahoo


帕金森病(Parkinson’s disease,PD)是一种常见的神经退行性疾病,其最主要的病理改变是黑质纹状体多巴胺(dopamine, DA)能神经元死亡, DA分泌显著减少进而导致患者运动能力损伤。目前的治疗方法只能改善疾病症状,无法消除病因。8月30日,日本科学家报告的一项疗法为患者带来了新希望。在这项发表于Nature期刊上的研究中,科学家将由人类诱导多能干细胞(iPS)制成的神经元移植到帕金森病猴子中,使它们在两年内症状得到显著改善,并且没有产生任何危险的副作用。日本京都大学的干细胞科学家Jun Takahashi领导了这项研究,他的团队计划在不久后开展临床实验。




多能干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能。由于帕金森病患者多巴胺能神经元死亡,研究人员一直试图让多能干细胞补充缺失的多巴胺神经元,从而阻止甚至逆转疾病进展。此前的研究表明,人类胚胎干细胞具有这种功能,但是使用胎儿组织治疗存在伦理问题。而通过诱导多能干细胞(iPS),能够诱导成年细胞进入于胚胎样的状态,不仅具有相同的多能性,同时也避免了伦理问题。


1人类iPS细胞成功减轻了帕金森猴的症状


在这项研究中,Takahashi的团队将健康人群和帕金森患者的iPS细胞转化为能产生多巴胺的神经元。然后将这些细胞移植到猕猴帕金森模型中。移植的脑细胞存活了至少两年,并与猴子的脑细胞形成了连接,被细胞治疗的猴子运动能力得到显著改善。



猴子的行为分析。图片来源:Nature

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