孤儿药市场综述

昵称nujb1wWk 2017-09-03

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根据EvaluatePharma的权威预测，未来5年，全球处方药市场将以6.5%的复合增长率稳步增长，2022年可达1.06万亿美元。其中32%的销售额增长将来自孤儿药产品。孤儿药的销售在2016-2022年将快速翻倍，将在2022年达到销售顶峰2090亿美金，占全球处方药销售额的21.4%（不含仿制药）。全球孤儿药复合增长率为11.1%（2017-2022），将近是整体处方药市场增长的两倍。

孤儿药市场的快速发展一是归功于审批部门的“绿色通道”，缩短了药物开发时间和成本。如Figure 1所示，仅在美国，被批准的孤儿药物数量从2001年的5个增加到2015年的33个。发展转向罕见疾病的另一个因素是临床研究和诊断的重大进展，允许制药企业更准确地识别和解决疾病。EURORDIS指出，大约80％的罕见疾病是遗传病，因此能够识别这些缺陷一直是开发新疗法的关键因素。而孤儿药的高价格高利润更是促进这一市场蓬勃发展的重要动力。如Figure 3所示，2016年，孤儿药患者人均消费USD 140,443，是非孤儿药患者人均USD 27,756的5倍之多。所以纵使面向较少使用人群，孤儿药市场潜力与容量依然不可小觑。

2022年孤儿药销售十强

根据EvaluatePharma的权威预测，在2022年，Celgene将会以USD 169亿的销售额位列孤儿药销售榜首。而其拳头产品Revlimid则贡献了USD135亿的销售额，占80%，其复合增长率CAGR为12%（2016-2022）。Bristol-MyersSquibb和Johnson & Johnson则分别有两个产品荣登前十，让他们分别夺下第二和第五的宝座。前十的产品里只有Roche的Rituxan呈现负增长。这主要是由于该产品的专利将在2018年的12月到期。仿制药的涌入很大程度上影响了原研药的销量。

2022年最有价值的孤儿药R&D项目

根据EvaluatePharma的权威预测，在2022年，Kite Pharma的Anti-CD19CAR-T细胞疗法AxicabtageneCiloleucel将会以USD 79亿的NVP值成为最有价值的孤儿药R&D项目。而Shire在2016年1月收购的Lanadelumab则以USD 74亿的NVP值位居第二. 位列前三的R&D项目占所有孤儿药项目NVP值的19%。

流行病数据在孤儿药市场应用

孤儿药市场潜力庞大，那么如何寻找一个好的孤儿药项目呢？EvaluatePharma全新推出流行病学板块可以帮您寻找合适的罕见病市场。以罕见代谢混乱为例

根据EvaluatePharma独家分析可见，按发病率排序，粘多糖病III型，尼曼-匹克病，泰萨病及莱施-尼汉综合征这几个治疗领域还存在不小的市场机会与潜力。以粘多糖病III型为例，EvaluatePharma的Epi Analyzer的流行病学数据显示，该病有很大的地域区别性。由数据可知50% 的粘多糖病III型病人集中在印度。细分到AB亚型，可以看出亚洲病人以B型为主（占所有病人的85%），而欧美国家以A型粘多糖病III型病人为主（占53%）。