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CART:治愈癌症的终极疗法?

 万仁甫 2017-09-05
作者:福布斯 来源:福布斯 2014-5-15 14:39:2

诺华收购了Dendreon旗下多家工厂中的一家,但朱诺招募了建立这些工厂的那个人:50岁的Dendreon前CEO汉斯?毕晓普(Hans Bishop)。“我从未见过像这样的早期临床数据。”他说,“我在这个行业里摸爬滚打了很长时间,长期参与临床开发,但我们现在看到的东西大为不同,就像是白天与黑夜的差别。”

今年2月,纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering)的联合创始人迈克尔?萨德莱恩(Michel Sadelain)公布了急性白血病的治疗数据,与诺华的数据展开竞争:他的CART使21名成人中的18人得到了完全治愈。还有朱诺公司在西雅图创造的其他CART,导演了像米尔顿?莱特三世(Milton Wright III)这样的奇迹故事。现年20岁的莱特在8岁时患上急性淋巴细胞白血病,病情两度复发,时间相隔5年。他长相俊美,只不过因为化疗的缘故心脏不好,使他失去了一所社区大学的橄榄球奖学金。第三次病发时,他接受了CART治疗,出现高烧和低血压症状,但癌细胞消失无踪,于是取消了骨髓移植手术。

朱诺正在弗雷德.哈钦森癌症研究中心开发的下一代CART疗法似乎只会导致更为轻微的高烧症状。到目前为止,患者只需要服用泰诺(Tylenol)。朱诺甚至拥有另一个选择:一种使用自然而非人造受体来探测癌细胞的T细胞。朱诺将进行混搭以创造出更好的CART。

关于这种疗法的伦理之争已然山雨欲来。朱诺和其他的CART研究机构表示,从道义上讲,他们应该向患者提供骨髓移植手术,因为该手术虽然常常致命,但却是经过验证的治愈方法。到目前为止,参与诺华和朱诺研究工作的很多患者都没有做这种手术。宾夕法尼亚大学的研究人员说,他们的很多患者不适合接受骨髓移植手术,而他们的CART疗法在有些患者身上似乎能多年有效。

其他竞争对手包括MD安德森癌症中心(MD Anderson Cancer Center)独力进行的CART项目,凯德药业(Kite Pharma)与美国国家癌症研究所免疫学先驱史蒂文?罗森伯格(Steven Rosenberg)搭档开展的项目,以及生物科技巨头赛尔基因(Celgene)与小企业蓝鸟生物(Bluebird Bio)合作进行的项目。

“看看像赛尔基因这样的公司,你知道他们能搞定。”希门尼斯说,“他们应该搞定。这对患者有好处。我们希望打败竞争对手,但实际上我们正在利用竞争对手来促使我们为患者解决问题。”

希门尼斯说,尽管CART疗法具有重大的历史意义,但开发癌症新疗法的最大障碍可能是经济而不是科学。“以现在的价格推出重复的疗法并期望人们买单,大家都知道这种事情不会发生。”他说,“需要对癌症治疗的整个定价体系进行反思,因为现在的价格水平无法长期维持下去。”

实际上这就是他扩大公司癌症部门(以便于竞争),同时押注于最大胆技术的原因。他认为,在今后10年,由于人口老化和疾病的缘故,世界各国将被迫加倍提高医疗支出,医疗保健公司将迎来“残酷的新世界”。矛盾之处在于,支出的迅速提高将导致政府试图削减支出,使医院、医生和制药公司之间的竞争变得更加激烈。

“尽管医疗支出将提高近一倍,但你将看到那些公司被这种新的环境压垮。”希门尼斯说。他的一支团队正在积极探索癌症药物定价的新方法,几种药物以统一价出售,或者医疗系统和保险商根据有多少患者得到治愈来付款。

当研究人员说起CART时,他们常常谈到骨髓移植手术的费用(一个疗程需要35万美元)。为什么不呢?用于治疗罕见病的生物科技药物每年需花费40万美元甚至更多。但希门尼斯说,这个价格太高了,即使是突破性药物,费用也必须降下来。

今年早些时候,诺华以未公开的价格收购了CoStim公司,藉此进入癌症免疫治疗药物领域,因为诺华觉得自己需要将这类药物与其靶向药物和CART结合起来。这也是他与葛兰素史克达成那个协议的原因。这宗交易不仅让他摆脱了未实现盈利的部门,还使他拥有了与未来的药物买家——政府和保险公司——进行谈判的砝码。

他与葛兰素史克CEO安德鲁?维迪(Andrew Witty)在欧洲制药行业组织的会议上见面。他们开始说起疫苗,很快发现两家公司都拥有对方想要的业务。他们努力推动这宗复杂的交易在公司里获得通过,每周都要交谈数次,包括复活节那天,以便尽快完成交易。最困难的时刻是确保在事情进展不顺的情况下,诺华有权退出两家公司合资建立的消费者保健公司。该公司将由葛兰素史克掌控。

诺华能否成功?在新药方面,10年前该公司是领头羊。现在,调研公司Sector & Sovereign Research的新调查显示,诺华在22家企业中仅排名第18位。这份调查根据研发投入的经济回报来对制药企业进行排名。但情况正在发生变化,CART和两种心脏药物可能大受欢迎。正如格列卫所示,只需要一种药物就能改变一家公司的命运。

CART挽救的首位患者道格拉斯?奥尔森是CART的信徒。“就我而言,我被治好了。”他说,“我甚至没想过病情会复发。我没有这样想过。这就像是你突然之间能够自由呼吸了。”(生物谷Bioon.com)


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