解密AZ新药研发的10个步骤

2014年的阿斯利康，

118个项目处于临床开发阶段，

13个新分子实体处于后期临床开发或审核阶段

一颗新药的诞生，

究竟经历了怎样漫长而复杂的过程？

探索

Discovery Phase

第1-4年

1

寻找潜在药物

发掘未满足的疾病需求和市场机遇，通过实验研究，寻找一种有效的、特定的、可被人体吸收并且安全的潜在药物

为潜在药物寻求专利保护

与外部专家学者和临床医生合作，获得来自第三方的科学及医学观点，这些第三方可能会参与药物生命周期的各个阶段

2

安全性和初步的有效性研究

通过实验室研究和动物研究，确定潜在药物对人体是否安全，以及安全的剂量范围

了解潜在药物的大致疗效、不良反应和人体可承受最大剂量

为确保患者的安全，监管部门将审核并决定是否可以对潜在药物开展临床试验

研发

Development Phase

第4-11年

3

I 期临床试验

针对健康成年志愿者进行小规模的临床试验（可能在I期临床试验的后期阶段加入患者），了解潜在药物在人体的吸收、分布和排出机制，并确定其安全剂量和副作用

开始设计生产流程，确保生产过程稳定，并尽可能降低成本

外部的临床医生和组织也会参与临床试验的设计和执行，通常这些第三方会参与到所有研究阶段

4

II 期临床试验

针对患者进行小规模临床试验，评估潜在药物的有效性

在II期临床试验期间设计III期试验，为全球市场的药物审批、定价和报销提供参考数据

第三方专家团队参与设计临床试验的测验项目，评估潜在药物是否有别于现有的标准治疗方法

5

III 期临床试验

针对患者进行大规模的临床试验，积累关于药物有效性和安全性的信息，评估药物的总体获益和风险

为新药上市打造品牌

在新药研发的过程中，该药物可能会被出售给合作的公司，而原先的研发公司也可继续参与该药物的后续研发和商业化进程

6

递交新药上市申请

向监管部门申请新药的上市和销售许可

向监管部门递交临床数据，证明药物的安全性和有效性

监管部门确认药物的安全性和有效性后批准新药上市。国家、区域和当地层级的支付方批准新药的定价和报销机制

上市

Post-launch Phase

第11-20年

7

新药上市

提升患者受益和药物使用的正确认知

推广和销售药物，对上报的不良反应进行持续的监测、记录和分析。评估是否需要更新药物副作用的说明，确保患者的用药安全

医生开具处方，新药为患者带来获益

8

上市后临床安全性研究

深入了解新药在更大规模人群中使用的安全性

在必要或有需求的情况下，展开新药上市后的跟进临床试验

在进一步了解新药的安全性后，监管部门对药物的处方信息提出修改意见

9

药物生命周期管理

拓展对药物潜在疗效的研究

与第三方专家团队及监管部门合作，探索药物治疗其它疾病的可能性，或服用药物的更好方法

监管部门批准药物是否可以应用于其他患者群体

10

专利到期

一般而言，药物专利保护到期，该药物的仿制药即可上市