澳洲医学又一重大突破！基因治疗或将彻底治愈血友病！

已经数不清是第几次写关于澳洲医学突破的推送了，

就算你们没看腻我也快要写腻了哈哈哈

然而人家真的太厉害了，

忍不住一直夸！

据澳洲9号新闻台报道，

澳洲医学研究人员又取得了一项医学界重大突破

——研制出了基因疗法来治血友病！

血友病是一种遗传性的出血疾病，

主要遗传方向为男性，

患者因缺少凝血因子会血流不止，

每隔几天就需要给自己注射凝血药物。

试验参与者Mark Lee原本还有两个兄弟，

但他们在小时候就因B型血友病并发症去世了，

而Mark自出生起，

每周就要注射三次凝血药物。

不过自从接受了基因疗法之后，

这位38岁的患者再也没有出血过了。

Mark激动地说到，

“这可以说是改变了我的一生！

我的童年充斥着止血用的棉花团，

我没法踢足球也没法做任何我朋友能做的事。

我妈再也不用担心她唯一的儿子会因为血友病而死了。”

患有B型血友病的人有一种突变基因，

会组织身体产生一种叫做IX的凝血蛋白，

从而使患者无法凝血。

这项研究是由Royal Prince Alfred医院的John Rasko领导的国际研究小组进行的，

他们将健康的基因注入患者身体，

从根本上治疗血友病。

这个基因疗法叫做SPK-9001，

被证明是安全有效的，

几乎完全不再需要持续的注射治疗。

试验结果被发表在《新英格兰医学杂志（The New England Journal of Medicine）》上。

Rasko教授表示这将是终结此种终身性出血疾病的开始。

“我们对试验结果感到非常激动，

参加我们试验的患者之前每天都要生活在随时会出血的风险中，

不过我们现在知道如何应对了，

这或许会是能够永久治愈血友病的方法。”

这项试验目前针对的是B型血友病，

能使近500名澳洲患者受益；

不过研究小组现在正打算研究更为常见的A型血友病的治疗方法，

如若成功，

将能使2300名患者受益。

这项研究也为其他数千种遗传疾病的治疗打开了大门，

包括先天性失明、囊性纤维化和地中海贫血等疾病。

一家隶属于费城儿童医院的生物技术公司正在为此项治疗提供资金，

希望能成功将其带上市面。

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