哈佛大学新物质：可击败肾病！人类终于等到攻克尿毒症的这一天

近40年来，慢性肾病在新药开发方面几乎没有任何进展。全世界肾病患者数量有7亿之巨，但医学界能做的，只是延缓其恶化到尿毒症的时间。我们所有人，都期盼着出现一种新药物：彻底击败肾病！

为了这个领域的胜利，我们已经钻研了太长时间，也苦等了太长时间！

现在，受基因机制的启发，很高兴我们在持续不断地付出努力之后，终于接近胜利的现实。

世界顶级学术期刊《Science》（科学）发布了这项研究成果，该成果由哈佛大学、麻省理工学院、布里格姆妇女医院、哈佛医学院的科学家共同完成。

AC1903——阻断肾脏细胞受损、坏死的小分子

我们知道，肾病之所以会进展到尿毒症，之所以无法治愈，是因为肾脏细胞坏死的进程难以阻断，并且肾脏细胞一旦坏死，便永远不可再生。

而现在，哈佛医学院高级研究员Anna Greka和他的同事找到了一种防止足细胞坏死的小分子——AC1903（首字母A便是指研究成员Anna Greka）。

“我们从遗传学中找到了通路，然后针对细胞生物学”Anna Greka说：“实际上，我们已经找到了尿毒症发生的共同途径，这标志着治疗方法的诞生。”

AC1903击败肾病的机制

蛋白尿的产生，是因为过滤细胞或“足细胞”的丧失，导致了肾脏血管破损。AC1903治疗的成功，正是阻止了足细胞被破坏。无论肾脏病是早期还是晚期，它都可以起到这种作用。

该分子是从一种肾病的遗传机制的调查中一步步发现的。

在大鼠模型中，这种疾病的基因突变，会激活一种叫做Rac1的蛋白质，进而激活了一种名为TRPC5的蛋白质，TRPC5蛋白质会破坏肾脏细胞。

测试了多种物质之后，研究人员确定了AC1903可以阻断这一破坏过程。

然后，研究人员将AC1903应用于高血压引起的肾病中，获得了同样的结果：即使在晚期肾病中，它仍然能够成功将肾脏细胞保护起来，阻止肾衰竭。

临床试验即将展开

目前，美国的尿毒症透析治疗费用是每年500亿美元。

即使是世界第一大经济体，美国国立卫生研究院的预算仍然相形见绌。对于能彻底击败慢性肾脏病的新药物的需求，任何国家都非常迫切。

Anna Greka说：“我们现在要在肾病患者的临床试验中测试该物质，结果是非常令人兴奋的。”

笔者言

首先，这是肾病界一项伟大而又成功的尝试，感谢这几家机构的科研工作者。

其次，肾友们需要知道：足细胞是肾脏细胞的其中一种，如果足细胞得到保护，微小病变肾病、膜性肾病、局灶节段硬化肾病（FSGS）的治疗现状将得到彻底改善，30%—50%的肾病患者或能避免尿毒症的命运，甚至彻底摆脱疾病之苦。但是，其他肾病患者能否获救，仍需要更多证据。

大家可以关注此号，我们将持续跟踪报道这一领域的新进展。

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