亦弘研究之六 | 我国橙皮书制度构建的关键要素及实施路径问卷调研（一）

‍导读

受国家药典委员会委托，沈阳药科大学亦弘商学院于2016年12月开展了“我国橙皮书制度构建与实施路径研究”课题，旨在立足未来发展，为我国橙皮书制度的构建和实施路径提供参考。本研究在对美国、日本橙皮书制度研究的基础上，通过提炼我国橙皮书制度构建的关键要素，设计问卷，开展调研。从本期开始，小编将分三期为您带来调研结果的呈现。

我国橙皮书制度构建关键要素的确定

在对美国橙皮书制度和日本橙皮书研究的基础上，课题组初步抽提了我国橙皮书制度构建的关键要素；通过专家会议和专家咨询，对初步抽提的我国橙皮书制度构建和实施路径的关键要素进行了研讨。经研讨确定我国橙皮书制度构建的关键要素，具体包括：

（1）我国橙皮书制度的定位及作用

（2）我国橙皮书制度需要的法律支持

（3）我国橙皮书收录药品的基本原则

（4）我国橙皮书参比制剂的收录原则

（5）我国橙皮书药品标识的基本考虑

（6）我国橙皮书收录药品信息的基本内容

（7）我国橙皮书制度实施的组织机构及工作机制

问卷调研结果及分析

问卷共设计15题，包含26个小问题：1-7题为被调研者的基本信息，1-5题主要了解被调研者的行业背景，6-7题主要了解被调研者对美国及日本橙皮书的认知程度；8-14题为本次问卷的主要问题，旨在从我国橙皮书制度构建的七大关键要素了解我国行业从业人员的观点。第15题为关于我国橙皮书制度构建建议的开放性问题。本次调研问卷主要通过电子问卷的形式进行发放，共回收有效问卷472份。

1.被调研者的基本信息

472位参与调查人员中， 89%拥有5年以上医药行业经验（5-10年占15%，10-15年占18%，15年以上占56%），92%来自药品生产企业、药品研发机构、药品监管机构及学术机构（比例分别为：43%、24%、16%、9%），72%来自于国内企业（民营企业占44%、国有企业占28%）。反映出本次问卷被调研者的行业经验是十分丰富的。

472位参与调研人员中，83%了解美国橙皮书制度（有深入研究占11%，有一定了解占72%）；64%了解日本橙皮书制度（有深入研究占5%，有一定了解占59%）。参与调研人员对美国橙皮书制度的认知程度更高。

综上所述，参与调研人员大多具有丰富的行业经验，大多数对美国日本橙皮书有一定了解。因此本次调研结果的可信度较高，调研结果对我国橙皮书制度的构建有较高的参考价值。

2.结果与分析

（1）关于我国橙皮书制度的基本定位及作用

①多选题“从促进我国医药行业长远发展的角度，您认为我国橙皮书制度应该承载以下哪些作用？”的调研结果见下表。

调研结果显示，从立足我国医药行业长远发展角度，参与调研人员认为我国橙皮书应承载的作用当与美国橙皮书别无二致，收录仿制药参比制剂、标识治疗等效性编码服务于仿制药与原研药的替代、批准药品信息的权威发布以及体现专利和市场独占信息服务于专利链接和数据保护制度的支持比例分别为：96%、90%、89%、80%。4项作用的支持率均在80%以上，得到调研人员的一致认同。

②多选题 “从我国医药发展的现阶段来看,您认为我国橙皮书制度初建阶段应该承载以下哪些作用？”的调研结果见下表。

调研结果显示，从我国医药发展的现阶段来看，随着仿制药审评要求的不断提升，仿制药一致性评价工作的开展，使得业界对于仿制药参比制剂的需求最为迫切，由橙皮书来发挥收录仿制药参比制剂作用的选项比例高达93%。

现阶段我国批准药品信息公开的完整性、准确性和及时性均有所欠缺，业界渴望权威批准信息的公开发布，希望橙皮书制度承载批准药品信息权威发布的支持率高达82%。

体现治疗等效性标识服务于仿制药与原研药的替代、发布新药专利和数据保护信息服务于专利链接制度和数据保护制度等两选项的支持比例分别为62%和50%，反映出业界当前对于这两项作用的迫切性尚不强烈。但因选项的比例也达半数以上，提示我们当下就要着手开展发挥这两项作用所需要的相关制度及技术标准研究。

（2）关于我国橙皮书制度需要的法律支持

多选题“如要全面发挥橙皮书的作用，您认为我国还应建立或完善哪些制度？”的调研结果见下表。

调研结果显示，各选项的比例都相对较高，参与调研人员比较一致地认为要全面发挥橙皮书制度的作用，上述制度的建立和完善都是十分必要的，但是建立和完善上述所有制度是一个复杂和长期的过程，需要进行详实的研究作为技术支持。结合关于我国橙皮书制度基本定位和作用的调研结果，在当前阶段，橙皮书可首先承载起行业发展最迫切需求的功能，即仿制药参比制剂的收录和药品批准信息的权威发布两项作用。橙皮书制度起步和建立后，随着仿制药替代原研药使用制度和相关技术标准、专利链接和数据保护制度的逐步建立和完善，橙皮书制度将最终全面发挥其制度优势。

（3）关于我国橙皮书收录药品的基本原则

①药品类型的基本考虑

单选题“结合我国橙皮书制度的定位及作用，您对我国橙皮书收录药品类型的基本考虑”的调研结果见下表。

调研结果显示，66%的调研人员认为，在制度实施初期，我国橙皮书应先收录化学药品，随着制度的不断完善再逐步收录生物制品及中药；约14%的调研人员认为化学药品、生物制品及中药应该一并收录；约9%的调研人员认为，橙皮书应该只收录化学药品，而不应包含生物制品和中药。

从我国现阶段需求来看，收录化学药品、指定化学仿制药参比制剂是橙皮书制度起步的最佳切入点。橙皮书收录化学药品可参考的国际经验相对较多，业界对于化学药品橙皮书的认知相对深入，由于我国橙皮书制度的建立刚刚起步，以化药为试点，待积累经验完善相关制度后，再对生物制品和中药进行逐渐收录，从而使得橙皮书制度的推进更为顺畅。

长远来看，我国橙皮书应收录我国监管机构批准的所有药品，包括化学药、生物制品和中药。FDA橙皮书收录的是根据《联邦食品药品化妆品法案》批准的具有安全性有效性的药品，主要是化学药品，包含一部分根据505法案批准的生物制品。

②化学药品收录种类的基本考虑

多选题“对于化学药品，您认为下列哪些药品应收录到橙皮书中”的调研结果见下表。

调研结果显示，总体来看，调研人员对于药品收录持谨慎态度，进入橙皮书的药品应是安全性和有效性确切的药品。认为应收录经我国药品监管机构批准上市的所有原研药品（创新药和改良型新药）的比例最高，约75%；对于化学药品新注册分类颁布后批准上市的药品、通过质量与疗效一致性评价的仿制药的收录支持率分别为62%、73%。

综合分析，经我国药品监管机构批准上市的所有原研药品（创新药和改良型新药）、通过质量与疗效一致性评价的仿制药和化学药品新注册分类颁布后批准上市的所有药品，都可在橙皮书建立之初进行收录。

③已上市药品全部收录的利与弊

单选题“如果将经我国药品监管机构批准上市的所有药品全部收录到橙皮书中，您认为其利弊如何”的调研结果见下表。

调研结果显示，472名参与调研人员中，约61%的人员认为将经我国药品监管机构批准上市的所有药品全部收录到橙皮书中的利大于弊，39%的调研人员认为弊大于利。课题组进一步进行了分层统计，单独对美国橙皮书制度有深入研究的54位调研人员的问卷进行分析，认为我国药品监管机构批准上市的所有药品全部收录到橙皮书中利大于弊的比例为57%，两组数据显示在药品收录问题上存在争议。

综合分析来看，橙皮书收录药品关注度高，存在争议。提示我们应处理好此问题，要充分认识到我国橙皮书的建立是逐步推进的动态过程，药品的收录也应是逐步推进的动态过程。

结合关于化学药品收录类型的调研结果，经我国药品监管机构批准上市的所有原研药品（创新药和改良型新药）、通过质量与疗效一致性评价的仿制药和化学药品新注册分类颁布后批准上市的所有药品可在橙皮书建立之初进行收录。对除上述3类之外经我国药品监管机构批准上市的药品，应另行建立药品数据库与橙皮书数据库并存，允许一定期限的过渡期。同时，由国家食品药品监督管理总局（CFDA）建立橙皮书数据库的转入机制和途径，随着仿制药一致性评价等工作的持续开展，符合条件的药品可陆续收录进入到橙皮书中。

致谢

受国家药典委员会委托，亦弘商学院开展了“我国橙皮书制度构建与实施路径研究”课题，课题研究期间，得到了国家药典委员会以及有关专家的大力支持！