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Celgene公司和bluebird bio公司今天宣布，靶向B-细胞成熟抗原（BCMA）的多发性骨髓瘤嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法bb2121，获得了FDA颁发的突破性疗法认定（BTD）以及欧洲药品管理局（EMA）颁发的PRIME资格。 多发性骨髓瘤是第二常见的血癌类疾病，每年全世界有大约11.4万个新增病例，导致超过8万例死亡。多发性骨髓瘤形成于骨髓中的浆细胞，此类疾病通常表现为溶骨性损伤和肾衰竭。 目前的CAR-T疗法从患者体内分离出T细胞，并使用工程化的手段，让这些细胞表达靶向抗原的嵌合抗原受体（CAR）。这些CAR会引导T细胞，对癌细胞进行杀伤。 bb2121的BTD认定和PRIME资格基于正在进行的1期临床研究CRB-401的初步数据。CRB-401（NCT02658929）是一项非随机，开放标签，多中心研究，评估抗BCMA CAR-T细胞疗法bb2121治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。CRB-401的最新数据将于12月11日在亚特兰大举办的美国血液学会（American Society of Hematology）第59届年会上公开。 “突破性疗法认定和PRIME资格进一步强调了bb2121作为治疗多发性骨髓瘤新免疫细胞疗法的潜力。”Celgene首席医学官兼全球监管事务主管Jay Backstrom博士表示：“我们将与这些机构密切合作，加速开发治疗多发性骨髓瘤患者的新技术bb2121。” |
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