以一当十，高效抗癌：这样的“神药”，有2个

昨天，全球最顶尖医学学术杂志《NEJM》正式报道了去年红极一时的小分子靶向药Larotrectinib的一期临床试验结果。虽然该临床试验的数据，绝大部分已经公开报道过，但是一个小分子靶向药在肿瘤免疫治疗方兴未艾的当下，依然能凭借一个55人的一期临床试验数据，登顶医学最顶尖杂志，不得不令人击节赞叹。

先来说说这个Larotrectinib嘛，这个靶向药作用的靶点是TRK融合突变。TRK融合突变在几乎各种癌症中都有可能发生，但发生的概率通常并不高，大约徘徊在1%左右。因此这次入组的55人，癌种分布非常杂，一共包含了17种癌症类型：唾液腺癌12人、婴儿型纤维肉瘤7人、甲状腺癌4人、肠癌4人、肺癌4人、恶性黑色瘤4人、胃肠间质肉瘤3人、胆管癌2人、阑尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周细胞瘤2人、非特殊类型肉瘤2人、外周神经鞘瘤2人、梭形细胞瘤3人、婴儿肌纤维瘤病1人、肾脏炎性肌纤维母细胞瘤1人。

55位患者，最小的4个月，最大的76岁。对于体表面积大于1m²的患者，接受Larotrectinib 100mg 每天2次治疗；对于体表面积小于1m²的儿童和婴儿患者，剂量是100mg/m²，每天2次。53位患者疗效可评价，研究者评估的客观有效率为80%，而独立第三方机构评估的客观有效率为75%（13%的患者肿瘤完全消失，62%的患者肿瘤明显缩小），此外还有13%的患者肿瘤稳定——总的疾病控制率高达90%左右。中位起效时间为1.8个月。1年时，71%的患者疗效依然维持，疗效维持时间最长的患者已经超过27个月。而且该药物的副作用很小，所出现的不良反应均为1-2级轻微的副作用，未发生与该药物明确相关的3-4级不良反应——高效而低毒，广谱而惊艳！

        和这个Larotrectinib有的一拼的抗癌药，还有一个：那就是，PD-1抗体K药。2017年6月，《科学》杂志发表了K药治疗MSI高度不稳定的晚期癌症患者的I/II期临床试验的结果。该临床试验，入组了86例MSI高度不稳定的、来自12种癌症的志愿者。这12种癌症包括：壶腹癌、胆管癌、大肠癌、子宫内膜癌、胃和食管癌、神经内分泌肿瘤、骨肉瘤、胰腺癌、前列腺癌、小肠癌、甲状腺癌、原发灶不明肿瘤。接受PD-1抗体K药治疗后，78位患者疗效可评价：有效率是53%（中位起效时间为21周），其中21%的患者完全缓解（达到完全缓解的中位时间为42周），77%的患者疾病控制。2年的无疾病进展生存率为53%，2年的总生存率为64%——也正是基于这样的数据，PD-1抗体K药已于去年正式获批用于所有MSI高度不稳定的实体瘤，不论儿童还是成人。

贝塔博士点评：肿瘤治疗已经进入精准医学时代、个性化治疗时代。最理想的治疗模式，就像这两个“神药”所展示的那样——每一位患者都根据肿瘤生长繁殖最要害的特点，来选择最有针对性的药物；而每一种药物，都根据这类药物最本质的作用原理，来选择合适的分子标志物，从而筛选出最合适的病人。最有针对性的药物，用在根据最合适的分子标志物筛选出来的病人身上，从理论上讲，自然会有最高的有效率、最长的生存期和最低的副作用。热切期待，这样的“神药”越来越多，造福更多的肿瘤病友！

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