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今日，美国 FDA 宣布批准 GW Pharmaceuticals 的 Epidiolex（cannabidiol）口服液上市，治疗两类罕见而严重的癫痫。这是首款获美国 FDA 批准上市的含纯化大麻提取物的新药。 Dravet 综合征与 Lennox-Gastaut 综合征是两类罕见的癫痫疾病，前者在患者出生后的第一年发病，会出现伴随有发烧的癫痫发作。随着年龄增长，患者的症状会越发严重，甚至出现需要紧急处理的症状。这些患者往往会出现语言和运动能力的发育障碍；后者同样是一类病发于童年的疾病，会在 3 - 5 岁出现大量癫痫症状。几乎所有的患者都会出现学习和智力上的缺陷，日常生活需要他人照料。 今日获批的 Epidiolex 其主要成分是大麻二醇（CBD），是大麻类植物中的一类物质。它不会带来四氢大麻酚（THC）造成的神经刺激效果。其治疗癫痫的潜力在三项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中得到了验证。这些临床项目招募了 516 名患者，并表明 Epidiolex 与其他药物联合使用，与安慰剂相比，可以有效地降低癫痫发作的频率。先前，出于它的治疗潜力，这款新药曾获得美国 FDA 颁发的快速通道资格（针对 Dravet 综合征）与孤儿药资格（针对两种癫痫）。在上市申请得到接受后，美国 FDA 也曾授予其优先审评资格。今天的获批上市，则是对这款新药治疗潜力的认可。值得一提的是，这也是首款获批治疗 Dravet 综合征的疗法。
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