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提到白血病，你会想到什么？ 不治之症？无药可医？痛苦等死？ 一如电影《我不是药神》中的“吕受益”和“黄毛”这些白血病患者一样吗......
【电影《我不是药神》剧照】
什么是“慢粒”白血病
在被认为是“不治之症”的白血病家族中，有一种慢性髓性白血病(“简称：慢粒”)可以说是“幸运”的白血病，因为他像高血压、糖尿病一样，是一种可控、可治的“慢性疾病”，甚至通过规范治疗能够实现停药达到功能性治愈。
慢粒白血病是血液系统恶性肿瘤的一种，是慢性白血病中最常见的一种类型，约占白血病患者总数的15%。它的早期一般没有特异性的症状，常常表现就是头晕、乏力、腹胀、体重减轻等，甚至有些人并没有明显症状，因此这种病很容易被忽视。
【“慢粒”细胞图】
现今，还没有找到它的发病机制，在我国的年发病率约0.39—0.55/10万，主要发病年龄在45到50岁（在欧美发病年龄在67岁左右）。
本文节选编译自UpToDate临床顾问 “慢性髓系白血病的治疗概述” 专题，描述如下：
慢性髓系白血病（CML） 连同真性红细胞增多症、特发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化，一起归类为骨髓增生性疾病。 这组疾病共有一些独特的特征： ●是出现在造血干细胞或早期造血祖细胞的血细胞生成的克隆性疾病。 ●其特征为分化相当正常的某一特殊谱系的成熟髓系细胞的生成失调。 ●他们向急性白血病进展的趋势各不相同。
CML与导致BCR-ABL融合基因的费城染色体t(9;22)(q34;q11)相关。这一遗传学异常导致形成一个独特的基因产物(BCR-ABL)，该产物为组成性活化的酪氨酸激酶。CML的发生涉及到这一失去控制的酪氨酸激酶，且已成为治疗该疾病的一个主要靶点。
● 慢性髓系白血病(CML)患者可表现为下列3个大体的疾病阶段之一：慢性期、加速期或急性期。此外，治疗有效或无效的患者都可以从一个阶段进展到另一个阶段。
● 慢性髓系白血病(CML)患者的治疗选择是多种多样的，包括：具有潜在治愈性的异基因造血细胞移植(HCT)；可控制病情但不能治愈的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)；或采用细胞毒性药物的姑息治疗。影响治疗选择的因素包括：慢性髓系白血病(CML)的疾病分期；是否有异基因造血细胞移植(HCT)供体；患者年龄；是否存在影响患者异基因造血细胞移植(HCT)适宜性的医学共病；以及处于慢性髓系白血病(CML)较早分期的患者对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的反应。
● 对于大多数慢性髓系白血病(CML)慢性期患者，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是首选的初始治疗。在可用的药物中进行选择时应该考虑药物副作用和患者的共病。
● 应用血细胞计数、骨髓活检和外周血聚合酶链反应(PCR)定期监测对治疗的缓解。然后确定血液学的、细胞遗传学的和分子生物学的缓解。欧洲白血病网(ELN)已建立了在酪氨酸激酶抑制剂(TKI)作为一线治疗后以及伊马替尼治疗失败的情况下使用二线治疗后，治疗失败、最佳缓解和警示征兆的定义。这些对缓解的共识定义有助于指导治疗，也利于更好地对试验进行对比。
● 小部分以前未接受过治疗的慢性期慢性髓系白血病(CML)患者对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不能耐受。此外，许多开始时对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗获得缓解的患者最终会失去其所获缓解。这类患者的治疗选择包括备选酪氨酸激酶抑制剂(TKI)和异基因造血细胞移植(HCT)。
● 加速期或急变期的慢性髓系白血病(CML)难以控制得多。虽然许多患者对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗可有初始缓解，但这样的缓解往往是短暂的。就这一点而论，一个合理的方案是应用一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)尝试让患者回到又一个慢性期，合适的候选患者随后进行异基因造血细胞移植(HCT)。 为什么说慢粒是种“幸运病”？
对于“慢粒”这种疾病来说，格列卫一类药物的出现，不仅使慢粒患者免于移植、化疗等，还可以控制像高血压、糖尿病患者一样，服药治疗，其效果比骨髓移植效果更好、更稳定。
【原研药：格列卫】
据相关数据统计： 慢粒患者如果能够规范地应用格列卫 、达希纳等药物，90%左右的患者可以长期存活，从而已经让慢粒从一个恶性肿瘤性疾病，变成一个类似于高血压、糖尿病一样普通的、进程可控的慢性病。
虽然“慢粒”已经成了慢病，但依然有患者缺乏严格治病的意识，规范治疗，定期做好随访，不能擅自停药，否则有可能“慢粒”会从慢性期一下子转到加速期，加速病情恶化。
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