▎药明康德/报道 今年第三季度,美国FDA批准的新药数迎来井喷。在短短的3个月时间里,有21款新药获批,平均每周获批1.5款。来到第四季度,这一步伐丝毫没有放缓的迹象。在10月的前3天,又有两款新药获批。这也让2018年的新药获批数达到了43款,距离2017年的数字只差3款。 去年我们提到,2017年的新药获批数是20年来的新高。而这一纪录仅用一年,就有望被刷新。根据公开信息,药明康德微信团队在今天的这篇文章中,将为各位读者整理今年有望获批的多款新药。如果这些它们能顺利问世,今年的新药获批数将突破50大关,有望追平,甚至超越1996年的历史最高纪录。那一年,美国FDA共批准了53款新药。 ▲今年获批的新药总数,能超过1996年吗? 新药名称:inotersen 治疗疾病:遗传性TTR淀粉样变性(hATTR) 研发公司:Ionis / Akcea 预计获批:2018年10月 Inotersen是Ionis与Akcea合作研发的一种反义核苷酸药物,有望治疗遗传性TTR淀粉样变性。作为一种严重的罕见病,hATTR会导致患者体内的转甲状腺素蛋白出现折叠异常,对心脏、神经、肾脏等部位带来持久损伤。 Inotersen则能抑制所有TTR蛋白(包括突变型和野生型)的生成,防止突变蛋白的产生。在3期临床中,这款新药显著改善了患者的生存质量。目前,这款新药已在欧盟获批。今年1月,这款新药也获得了美国FDA的优先审评资格。今年5月,FDA宣布预计在10月6日决定是否批准这款新药上市。 新药名称:larotrectinib 治疗疾病:NTRK基因融合变异的实体瘤 研发公司:拜耳(Bayer)/ Loxo Oncology 预计获批:2018年11月 ▲Larotrectinib分子结构(图片来源:By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons) 由拜耳与Loxo Oncology合作带来的larotrectinib可谓是一款“明星药物”。这是一种具有高度选择性的TRK抑制剂,能用于治疗带有NTRK基因融合变异的多种癌症。 临床试验结果表明,无论患者的年龄或肿瘤类型如何,针对带有NTRK基因融合变异的不同实体瘤,larotrectinib的总体缓解率(ORR)分别达75%(中心评估)和80%(研究者评估),且安全性较好。今年5月,它也获得了美国FDA的优先审评资格,PDUFA为11月26日。 新药名称:gilteritinib 治疗疾病:急性骨髓性白血病 研发公司:安斯泰来(Astellas) 预计获批:2018年11月 Gilteritinib是安斯泰来开发的下一代FLT3-TKI,它能够持续对几类FLT3基因变异产生抑制作用,其中包括了对其它TKIs产生抗性的FLT3-TKD基因突变。目前,评估其疗效的3期临床试验ADMIRAL尚在进行中。今年9月,这款新药已于日本上市,治疗急性骨髓性白血病。在美国,这款新药也于今年5月获得美国FDA的优先审评资格,有望在11月29日之前获批。 新药名称:lorlatinib 治疗疾病:ALK阳性小细胞肺癌 研发公司:辉瑞(Pfizer) 预计获批:2018年11月 ▲Lorlatinib分子结构(图片来源:By Rmurphy138 [CC BY-SA 4.0 (https:///licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons) Lorlatinib是第三代ALK抑制剂,有望治疗对其他ALK抑制剂产生耐药性的肿瘤。在这些已接受过第一代或第二代ALK抑制剂治疗的患者群体中,lorlatinib能显著提高缓解率。今年2月,辉瑞已递交了这款新药的上市申请,并获得了FDA的优先审评资格。今年7月,辉瑞宣布FDA将延后3月作出决定,潜在获批日期在今年11月。 新药名称:talazoparib 治疗疾病:BRCA突变乳腺癌 研发公司:辉瑞 预计获批:2018年12月 ▲Talazoparib分子结构(图篇来源:By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons) 这又是一款来自辉瑞的抗癌药物。Talazoparib隶属于PARP抑制剂,能高效阻断PARP的活性。在带有BRCA突变的乳腺癌患者中,这种药物能起到“合成致死”的效果。在EMBRACA试验中,这款新药相比化疗,彰显出了更为优越的无进展生存期(PFS)。基于这些结果,美国FDA在今年6月授予它优先审评资格,预计于今年12月获批。 新药名称:brexanolone 治疗疾病:产后抑郁症 研发公司:Sage Therapeutics 预计获批:2018年12月 Brexanolone是Sage研发的一种创新GABAA受体的别构调节剂,能够调节位于神经突触内和突触外的GABAA受体的功能,恢复大脑抑制性受体和兴奋性受体之间的平衡。在3期临床试验中,这款新药能显著改善患者的抑郁症状。基于这些数据,这款新药也于今年5月获得优先审评资格,有望在12月19日获批。 新药名称:solriamfetol 治疗疾病:嗜睡 研发公司:Jazz Pharmaceuticals 预计获批:2018年12月 Solriamfetol是一种多巴胺和去甲肾上腺素再吸收抑制剂,具有高度选择性。对于嗜睡症、阻塞性睡眠呼吸暂停、以及帕金森病患者来说,他们会出现嗜睡现象,而solriamfetol有望对其进行治疗。今年3月,美国FDA接受了其新药的上市申请,预计做出批复的日期是12月20日。 新药名称:baloxavir marboxil 治疗疾病:流感 研发公司:基因泰克(Genentech) / 塩野义制药(Shionogi) 预计获批:2018年12月 ▲Baloxavir marboxil分子结构(图片来源:By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons) 今年早些时候,一篇名为《流感下的北京中年》的文章在朋友圈刷屏,让许多人对流感有了全新的认识。流感不是什么小毛小病。相反,作为一种潜在的重大公共卫生问题,每年流感都能带来约300-500万例严重病例,造成约25-50万人死亡。 基因泰克与日本塩野义制药(Shionogi)带来的baloxavir marboxil是一款突破性的抗流感新药。它通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶(cap-dependent endonuclease)起到抑制病毒复制的作用,这是一种全新的作用机制,有望做到一次口服,长期起效。今年2月,这款新药已于日本获批。6月,它又获得了美国FDA的优先审评资格,预计获批日期是12月24日。倘若获批,这将是美国近20年来第一例具备创新作用机制的抗流感药物。 新药名称:glasdegib 治疗疾病:急性骨髓性白血病 研发公司:辉瑞 预计获批:2018年12月 ▲Glasdegib分子结构(图片来源:By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons) |
|