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▎药明康德/报道 近日，专注于开发蛋白质免疫疗法药物的美国生物技术公司Prothena宣布，其与罗氏（Roche）合作研发的针对帕金森病的单抗药物PRX002将进入2期临床试验。 帕金森病是一种主要影响患者运动功能的神经退行性疾病，它是仅次于阿兹海默病的第二大神经退行性疾病，在中国有一百多万患者。目前针对帕金森病的药物只能改善症状以及延缓病情发展，并不能从根本上治愈疾病。 与阿兹海默病类似，引起帕金森病的罪魁祸首也是一种非正常折叠蛋白的沉积。这种叫做α-synuclein的蛋白沉积影响了大脑中主管运动功能区域的神经细胞，造成患者出现四肢震颤和躯体僵硬等症状。Prothena公司的PRX002正是一种针对α-synuclein的单抗药物，它可以阻止非正常折叠的α-synuclein蛋白在大脑中的传播，并将其清除出大脑，有望从根本上解决帕金森病。
▲α-synuclein引起帕金森病机理（图片来源：Parkinson’s Disease Foundation） Prothena已经完成了在帕金森病患者中的1b期临床试验，这项试验的主要数据于去年11月公布，而具体数据在近期进行的国际阿兹海默病和帕金森病会议（Alzheimer's & Parkinson's Diseases Congress）上展示。这也是帕金森病免疫疗法研发中第一次公布的临床数据。试验发现PRX002能够迅速进入患者脑部，并减少α-synuclein，尤其是聚积的α-synuclein蛋白水平。患者血清中α-synuclein浓度下降了多达97%。此外，这个药物也展示了良好的安全性和耐受性数据。 罗氏在2013年与Prothena达成协议，共同开发PRX002（罗氏的代号为RG7935）。在1b期积极数据的基础上，双方共同决定将在2017年第二季度开始2期临床试验，试验将测试多个剂量的PRX002每个月注射一次能否改善患者的症状。 主持了1b期临床试验的美国贝勒医学院（Baylor College of Medicine）教授Joseph Jankovic博士表示：“我的病人经常问我怎样才能阻止帕金森病的发展，我想这是第一次不仅仅治疗症状，而是彻底改变疾病进程的尝试。”
▲Prothena的研发管线（图片来源：Prothena公司官网） Prothena并不是唯一一家开发α-synuclein靶向免疫疗法的公司，此次会议专门有一项议程讨论免疫疗法的研发。包括Affiris、Biogen、AC Immune、Proclara、NeuroPore和BioArctic在内的多家生物技术公司都在开发这类药物。 我们希望Prothena和罗氏的临床试验顺利进行，早日为帕金森病患者带来可以真正治愈疾病的新药。 参考资料： [1] Prothena pushes Roche-partnered Parkinson's drug into phase 2 after initial trial success [2] Prothena官方网站 |
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