瑞戈非尼可提高复发性胶质母细胞瘤患者总体存活率

 背景 

胶质母细胞瘤是一种高度血管化的肿瘤，复发后几乎没有治疗方法。瑞戈非尼是一种口服的血管生成、基质和致瘤受体酪氨酸激酶的多激酶抑制剂。现对瑞戈非尼用于复发性胶质母细胞瘤的疗效和安全性进行评估。

 方法 

研究人员在意大利的10个中心开展一随机的开放的II期试验，招募年满18岁的组织学确诊的胶质母细胞瘤患者，且要求ECOG表现状态0或1分、手术加上放化疗（替莫唑胺）后病程进展。受试患者被随机（1：1）分至瑞戈非尼组（瑞戈非尼160mg/日，连用3周，4周一疗程）或洛莫司汀组（110mg/m2·6周），用药至病程进展、死亡、不可耐受的毒性或自主撤出。主要结点是总体存活率。

 

 结果 

2015年11月27日-2017年2月23日，共招募到119位符合要求的患者，随机分至瑞戈非尼组（59人）和洛莫司汀组（60人）。中位随访15.4个月（IQR 13.8-18.1）。截止分析日期，99位患者死亡：瑞戈非尼组42位（71%）、洛莫司汀组57位（95%）。与洛莫司汀组相比，瑞戈非尼组的总体存活期显着延长，瑞戈非尼组和洛莫司汀组的中位总体存活期分别是7.4个月（95% CI 5.8-12.0）和5.6个月（4.7-7.3；风险比0.50，95% CI 0.33-0.75，p=0.0009）。瑞戈非尼组和洛莫司汀组3-4级治疗相关副反应的发生率分别为56%和40%。与瑞戈非尼相关的最常见的3-4级副反应是手足皮肤反应、脂肪酶升高和血胆红素升高（均为10%）。洛莫司汀组最常见的3-4级副反应是血小板计数减少（13%）、淋巴细胞计数减少（13%）和中性粒细胞减少（12%）。无药物相关死亡。

 

 结论 

瑞戈非尼治疗复发性胶质母细胞瘤可提高患者的总体存活效益，应进行3期临床试验探究瑞戈非尼在胶质母细胞瘤中的治疗潜能。