如何开启临床研究之横断面理论研究

根据流行病学的理论可以将流行病学分为描述性研究、分析性研究、实验性研究和理论性研究，在临床研究中主要以分析性研究为主。在开始分析性研究之前，我们先阐述眠属性研究的情况，是根据日常记录资料或通过特殊调查所得到的资料（包括实验室检查结果），按照不同地区、不同时间及不同人群特征分组，对一个社区人群疾病或健康状态的分布情况进行简单描述。在实际工作中，横断面研究、个案调查、病理报告和生态学研究，甚至暴发调查都归属于描述性研究的范畴。

描述性研究常用的基础资料

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人口统计学资料

人口统计学资料是描述性研究中最长应用的资料。主要包括性别、年龄、性别、种族、职业、教育程度、经济收入和地址等。

2

死亡资料

死亡是最严重的公共卫生事件，人类开展死亡统计的时间最早，对死因分类的研究也最充分。开展死亡统计并在此基础上做死因分析，是流行病学研究的重要内容。对于临床研究，收集患者死亡以及死因数据对于诊断和治疗均有非常大的意义。1980年，中国医学科学院流行病学微生物学研究所（现属于中国疾病预防控制中心），在我国简历了自愿组成的疾病监测系统，开始了死因分类统计工作；1990年开始，通过分层抽样方式牵头组建了145个市县监测点参加的疾病监测点系统，并采用ICD-9疾病分类进行死因分类。

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疾病资料

患者发生某一疾病，通过国际通过的疾病分类法进行疾病分类，我们建立监测系统，以了解该疾病的发病率和患病率，同时可以进一步展开更深入的调查。

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其他资料

比如与病因有关的自然因素和社会因素，与宿主有关的易感性以及与环境有关的自然环境和社会环境，都是重要的描述性研究基础资料。举例来说，气温或者气压的变化与脑卒中发病的相关资料，为脑卒中发病研究提供基础资料。

接下来我们重点讨论横断面研究（cross-sectional study）的设计与实施。横断面研究是在一个特定的时间内，即在某一时点或短时间内，通过普查或抽样调查的方法，对特定人群中有关因素与疾病或者健康状况的关系进行调查，从而描述这一时间段内的疾病分布以及观察某些因素与疾病之间的关系。由于所收集的资料既不是历史记录，又不是随访研究所得，而是调查当时所获得的资料，故又称之为现况研究。

横断面研究的特点

1. 是观察性研究
2. 横断面，没有事先设立对照组
3. 只反映某一特定时间某一人群的疾病与暴露情况
4. 疾病和暴露同时存在，无法区分暴露和疾病的时间先后顺序，无法确定因果关系
5. 对于不会发生改变的暴露因素，可提供相对真实的暴露特征与疾病的时间先后顺序的联系
6. 用现在的暴露特征替代或估计过去情况的条件
7. 定期重复进行可以获得发病率资料

横断面研究的目的与用途

1. 面熟疾病的三间分布情况（时间、空间、人间，即某种疾病在某地区、某时间和人群中的分布），发现高危人群，为疾病的防治提供依据。
2. 描述某些因素与疾病的潜在关联，以初步建立病因假设。

注意：在病因分析中只能对病因提出初步线索，而不能得出有关病因因果关系的结论。

1. 评价疾病监测或防治措施（如筛查和预防接种）的效果，例如：对某病干预措施实施前后，对该病的患病率或者发病率进行比较，从而评价该措施的防治效果。
2. 早期发现和及时治疗病例，查出某地区患有某种疾病的所有患者，从而达到早发现、早诊断和早治疗的目的。乳腺癌的普查是我国实施二级预防的典型实例。
3. 确定某些生理指标的参考值范围

横断面研究设计的主要内容和步骤

（以抽样调查为例）

01

研究目的

研究设计时需要明确：此项研究解决什么问题？研究的意义是什么？

02

研究方法

研究方法是研究设计中非常重要的环节之一，我们有普查和抽样调查两种方法。

抽样调查（Sampling survey）的定义与特点

随机抽取某研究人群中有代表性的一部分人（样本），以样本信息估计总体特征（该人群的患病率或某些特征）的调查方法。

原则：随机化、样本量适当

优点：

（1）省时间、省人力、物力

（2）调查范围小，调查工作易做得细致

缺点：

（1）设计、实施和资料分析都比较复杂

（2）重复和遗漏不易发现

（2）不适用调查变异过大的资料

（4）患病率很低的疾病，小样本不能提供足够的信息

抽样调查较常使用，主要包括：

（1）单纯随机抽样（simple random sampling）

• 是最基本的抽样的方法，是其他抽样方法的基础。
• 具体方法：抽签法、随机数字表法
• 即先将被研究对象编号，再用随机数字表或抽签、摸球、电子计算机抽取等进行抽样。
• 优点:简便易行。
• 缺点:在抽样范围较大时，工作量太大难以采用；抽样比例较小而样本含量较小时，所得样本代表性差

（2）系统抽样（systematic sampling）

• 机械地每隔若干单位抽取一个单位
• 例如，拟选一个5％的样本（即抽样比为1/20），可先从1～20间随机选一个数，设为14，这就是选出的起点，再加上20，得34，34加20得54，……。这样，14，34，54，74，94就是第一个100号中入选的数字，以后依次类推。
• 注意：系统抽样代表性较好，但必须事先对总体的结构有所了解才能恰当地应用，
• 适用现成编号的资料，不适用于有周期性或规律性的资料

（3）分层抽样（stratified sampling）

• 按某种特征把调查对象分为若干“层”后再单纯抽样

（4）整群抽样（cluster sampling）

• 将总体分成若干群组，抽取其中部分群组作为观察单位
• 注意：
• 抽样单位不是个体而是群体，如居民区、班级、连队、乡、村、县、工厂、学校
• 抽到的样本包括若干个群体，对群体内所有个体均给以调查。
• 群内个体数可以相等，也可以不等。

（5）多级抽样（multiphase sampling）

又称多阶段抽样。这是大型调查时常用的一种抽样方法。是上述各种方法的结合。抽样方法：

• 从总体中抽取范围较大的单元，如省（一级抽样）
• 从一级单元中抽取范围较小的单元如市、县（二级抽样）
• 依此类推…

抽样调查样本量的决定因素：

1）预期现患率（P越大，所需样本量越小）

2）调查结果的精确度：容许误差 d（d越大，所需样本量越小）

3）假阳性错误（一类错误α，α越小，显著性水平要求越高，样本量越大）

具体抽样的样本量计算我们将会用1-2篇推文详细进行阐述。

03

研究对象

根据研究目的选定目标人群

建立研究对象的入选标准和排除标准

举例：

04

确定研究内容和资料收集方法

根据研究目的，确定研究内容：

人口学特征（性别、年龄、教育程度、职业、民族…）

各种暴露资料和疾病患病资料（身高体重、血压、吸烟饮酒史、疾病史、服药状况、检查情况…）

资料收集的方法：

现况调查常用的方法有面访、信访、电话访问、自填式问卷调查、体格检查和实验室检查等，近年来随着网络的普及还出现了网上调查等新的调查方法。

05

资料整理与数据分析

（1） 检查与核对原始资料的准确性与完整性，填补缺漏，删去重复，纠正错误。

（2） 对疾病或健康状态按已明确规定好的标准，将全部调查对象分组归类。

（3） 将疾病的现况研究资料按人群、时间、地区分布整理，计算相应指标值，比较其差异，并进行统计学检验以及因素与疾病之间的关联强度

具体的数据处理与分析方法和案例将在后续的章节中为大家详细阐述。个案调查和病理报告等我们将不在此《如何开启临床研究》系列推文中赘述。可以推荐相关文献供大家阅读和借鉴。