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· 最近与监管部门会晤后确定了临床监管路径 · 确定关键3期临床试验设计以支持向美国和欧洲递交监管申请 · 为更快获得治疗Alström综合征的监管批准提供可能 · 为PBI-4050上市开辟高效途径，并为Prometic公司货币化第二张优先审查券提供可能 在最近与管理部门进行会晤并获得积极反馈后，Prometic生命科学公司（Prometic Life Sciences Inc.）宣布确认其决定，正式追求将Alström综合征（Alström syndrome，AS）作为PBI-4050的临床适应证。之前的会晤为Prometic公司提供了明确的临床和监管指导，从而完成一项关键安慰剂对照3期临床试验的设计，包括就肝脏和心脏纤维化等多个终点达成一致。 Prometic公司首席医疗官John Moran博士评论道：“AS可能成为我们领先抗纤维化候选药物PBI-4050的首个获批临床适应证，这让我们非常激动。我们正在英国进行的2期试验持续产生令人鼓舞的安全性和临床活性数据，参试患者平均暴露于该药物超过一年。我们相信PBI-4050能够在关键安慰剂对照3期研究中的特定关键纤维化临床终点方面复制类似的积极临床活性。” 该3期临床试验方案设计将满足美国和欧盟监管机构的期望。公司预计2019年二季度开始对AS患者给药。该试验将在几个国家招募大约40名AS受试者，并随机分成3个研究组，一组接受安慰剂，两组接受PBI-4050（800mg和1200mg），为期36周。然后，安慰剂组受试者将与一个PBI-4050组进行交叉，接受额外16周的治疗。终点将包括由磁共振成像脂肪部分评估（MRI-PDFF）测量的肝脂肪变性、由磁共振弹性成像（MRE）测量的肝纤维化以及由MRI测量的心脏纤维化。 在评论该试验的费用时，Prometic公司总裁兼首席执行官Pierre Laurin表示：“这将是一个相对小而迅速的试验，在我们的财力承受范围内，更重要的是在我们第三季度财报电话会议中提供的研发支出指导范围内。”他补充道，“AS仍然是可能使得PBI-4050迅速得到批准的非常高效的途径，为我们开辟了有吸引力的商业机会和货币化另一张优先审查券（PRV）的潜力。” FDA已经授予PBI-4050治疗AS的儿科罕见病资格认定，使它具有基于监管批准而获得PRV的潜在资格。除了儿科罕见病资格认定外，PBI-4050还获得了FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗AS和特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格认定，以及英国药物和健康产品管理局（MHRA）授予治疗IPF和AS的有前途的创新药资格认定（Promising Innovative Medicine，PIM）。 | 关于Alström综合征 Alström syndrome，（AS）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，特征是儿童期或青少年期肥胖、常伴有严重胰岛素抵抗的2型糖尿病、血脂失调、高血压，以及累及肝肾和心脏的多器官严重纤维化。该病还伴有视力和听力的进行性衰退、扩张型心肌病（一种使心肌无力的心脏病）和矮小症。该病还会引起严重或威胁生命的肝、肾、膀胱和肺部健康问题。该病的严重程度不同而临床表现各异，并非所有患者都有上述所有相关症状。 | 关于PBI-4050 PBI-4050是一种口服具有活性的领先候选药物，在大量不同器官（包括肺、肝、心脏、肾和胰腺）遭受纤维化影响的动物模型中显示出卓越的安全性和有效性。在治疗IPF、代谢综合征伴2型糖尿病和AS的2期临床试验中，PBI-4050复制了在动物模型中的效果。该药治疗IPF关键安慰剂对照3期临床试验的新药临床研究申请（IND）已经获得FDA许可。 原文标题： Prometic to initiate PBI-4050 pivotal phase 3 clinical trial in Alström Syndrome译：饶娆 校：曹文东 |
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