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Silence Therapeutics公司是一家为治疗严重疾病而发现、开发和提供新型RNA疗法的领先企业，该公司近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予其候选药物SLN124治疗β-地中海贫血（β-Thalassemia）的孤儿药资格认定。 Silence公司去年提交申请后，EMA孤儿药产品委员会（COMP）得出结论：SLN124有望为罹患这种慢性和潜在威胁生命的疾病患者提供重大益处。孤儿药资格认定将为SLN124提供开发激励，比如上市后10年的市场独占权。 已经在β-地中海贫血和遗传性血色素沉着症啮齿动物模型中证实SLN124能够降低血清铁水平并调节组织铁分布，提示SLN124是一种有前景的铁过载疾病候选疗法，包括β-地中海贫血、骨髓增生异常综合征（MDS）和遗传性血色素沉着症。 Silence公司首席执行官David Horn Solomon博士评论道：“我们非常高兴铁超载疾病候选药物SLN124获得了孤儿药资格认定，在我们计划于2019年2月开始1b期试验的过程中，这将有助于加快其临床开发。” 原文链接： https://www./media/1874/190115-silence-sln124-orphan-drug-status-rns.pdf 翻译：曹文东 |
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