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上周，美国FDA宣布了对未来细胞治疗的发展计划。FDA预测，到2025年这一领域每年将有10-20款新药获得批准。（囊括细胞和基因疗法产品） 对于这类疗法，目前FDA已经在审评800个有效的新药临床试验申请（IND），预计到2020年每年将接收超过200个新药IND。 细胞治疗的多样化与抗体或其他治疗方法不同，细胞治疗产品比较容易调整以适应其他疾病，这可能更容易增加新药数量。 目前，免疫细胞疗法诸如CAR-T已经给一些肿瘤的治疗带来了新选择。不过，细胞技术的发展以及不同干细胞的应用——如脂肪干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞，将为肿瘤之外的疾病如神经系统、肌肉骨骼和皮肤病等提供更好的选择。 评审部门发力 细胞治疗产品上市道路将更通畅 当前，全球范围内为加快创新新药的审评审批采取不同的措施。 FDA承认细胞疗法的巨大前景，不过他们也始终保持着谨慎。他们在努力帮助创新者应对潜在风险，同时也在努力为这类创新新药的发展勾勒一条现代化、有效的道路。为了推动这一领域的发展，FDA计划从4个方面着手： 加速审批路径：FDA内部已经有多个加速审批的路径，例如再生医学先进疗法资格（RMAT），快速通道资格（Fast Track）等。FDA表示未来将与产品开发者加强沟通合作，以最大限度地利用这些途径。 增加审评员：FDA计划招募50名临床审评员，以监督新产品的临床研究、开发和审查。 制定新指导文件：FDA计划就这一类产品的开发制定更专业的指导文件，集中于加速审批指定、加速审批流程本身以及产品开发领域的具体变更。 对违规行为采取行动：加强对违规的公司采取行动，这将有利于整个行业的发展。FDA将为产品开发者制定更有效的准入途径，使其符合法规要求，以及获得生物制剂许可申请（BLA）的批准。 在我国，国家正在优化程序，加快临床急需药审评上市。2017年底颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》指出，可以有条件地免除非临床试验以及接受非注册临床试验数据，并且可根据拟申请产品的具体特性自行拟定临床研究分期和研究设计，这将缩短细胞治疗产品的临床试验时间，加快审批步伐。 此外，在2018年11月，我国新药临床试验正式由过去的审批制度转变为默示许可，由“点头制”批准正式转入 “摇头制”批准时代，意味着我国新药临床试验行政许可将进入更加高效的审评模式。 全球细胞治疗产品进入市场的机会增多 近年来，大型药企加大了对细胞治疗产品的投资，给这类疗法的市场发展带来了更多的可能性。 未来，随着更多的细胞治疗产品进入市场，合理的付费方式就显得格外重要了。 不过，当前药企除了在细胞治疗领域加大投资合作之外，也在尝试采用创新付费模式，例如，拥有上市CAR-T细胞治疗产品的诺华公司采用了按疗效付费的模式，让付款人能够根据治疗的结果付费。 此外，药企还表现出对风险分担和快速上市模式的偏好，这都有助于这类创新疗法的发展。 另一方面，自动化技术已经开始越来越多地被应用于细胞制造领域，包括诺华和吉利德等拥有上市疗法的巨头企业也正在追求细胞制造自动化。通过自动化技术优化细胞制造，将大大缩短这类产品的上市进程，以及提高病人对这类疗法的可及性。 展望 在过去的2018年里，美国、澳大利亚、欧盟等地区均有批准新的细胞治疗产品上市，这其中有免疫细胞治疗产品，也有干细胞治疗产品，涉及的疾病包括肿瘤和非肿瘤。在未来，随着监管、审批以及支付方式的逐步完善，这类产品的发布将会更加快速，市场渗透率也会更加大。也就意味着，会有更多的病人使用得上细胞治疗产品。 参考资料： [1] Gottlieb, Marks Detail Plans to Advance Development of Cell and Gene Therapies（Michael Mezher， 2019-01-15） [2] Gene and cell therapy gets FDA attention [3] Cell Therapy Market to Grow Beyond Oncology As Big Pharma Expands Investments 声明 |
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