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A-to-I 的 RNA 编辑广泛存在于各种 内源机制中，同时利用靶向的序列，可以进一步实现被称为 site-directed RNA 编辑。包括 CRISPR 效应蛋白 Cas13与 RNA 编辑结构域融合，从而实现RNA 特异位置的 A 到 I 的突变，从而治疗遗传疾病。不同于 DNA 编辑，RNA 编辑具备可逆性和剂量依赖性等特点，有着不一样的用途。 近期来自德国的科学团队在 NBT 发文，借助于细胞内源的 RNA 编辑酶 ADAR，从而实现只需要导入很短的一段 RNA，从而实现位置特异的 RNA 编辑的新方法。 从原理上讲，导入到 RNA 分为两部分，一部分是特异区域，一部分是 ADAR 募集区域，ADAR 结合的发卡结构来源于GluR2的 mRNA，科学家们猜想，通过募集细胞内源的 ADAR 从而实现位置特异的编辑。 当加入 IFN-alpha 时候，可以刺激细胞内源 ADAR 的表达，从而可以发现相应编辑效率得到进一步提升。 不仅如此，在多种原代细胞中也可以看到相应的编辑效果。 可以看到，这种编辑方法，非常简单，不需要外源导入蛋白，只需要一段非常简单的 RNA，因此具有广阔的应用前景。 |
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