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创鉴汇 / 报道 4月1日，一家处于临床阶段的医药公司SpringWorks Therapeutics宣布，完成1.25亿美元的B轮融资。SpringWorks Therapeutics成立于2017年9月，专注于为缺乏治疗的罕见病和肿瘤患者群体探索和开发创新型疗法。本轮融资资金将用于推进其研发管线内两款新药nirogacestat和PD-0325901的进一步开发。 SpringWorks Therapeutics可谓是新药研发领域中一颗耀眼的明星，在研发管线、投资机构、合作伙伴等方面均是亮点满满。 在研发方面，SpringWorks Therapeutics管线内的四款研发新药均来自于辉瑞，其领先的候选药物nirogacestat是一种γ-分泌酶抑制剂，已在美国获得针对硬纤维瘤的孤儿药资格，硬纤维瘤是一种罕见的结缔组织细胞非转移性肿瘤，会导致儿童和成人严重发病、疼痛及功能丧失。 另一款候选药物PD-0325901是一种MEK抑制剂，为细胞存活和增殖的关键信号传导蛋白。在临床活检中，PD-0325901表现出阻断MEK磷酸化的活性，从而阻止细胞生长，造成细胞死亡。 2018年9月，SpringWorks Therapeutics与百济神州达成全球临床合作，评估PD-0325901与百济神州在研RAF二聚体抑制剂lifirafenib（BGB-283）的组合疗法在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。通过垂直抑制MAPK信号通路，PD-0325901与lifirafenib联合疗法有望克服阻碍RAS突变实体瘤治疗开发的反馈回路。 其余两款处于临床开发早期阶段的临床候选物包括应用于中枢神经系统疾病的脂肪酸酰胺水解酶（FAAH）抑制剂（PF-04457845）和治疗血液病的Gardos通道抑制剂senicapoc。 ▲产品研发管线（图片来源：SpringWorks Therapeutics公司官网） |
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