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从2018年底至今，4款PD-1治疗药物先后在中国扎堆上市，为肿瘤患者们带来了更多的希望。不过，这四款药物批准治疗的癌种非常有限，按照在中国获批的适应症，很多中国患者是无法使用这些药物的。  有些患者疑惑：“K药和O药在国外获批的适应症多达十余种，为什么在国外获批、国内没获批的适应症不能在国内用呢？”今天，我们就来聊一聊，肿瘤患者是否能超适应症使用PD-1等新型抗肿瘤药物。  不可随意超适应症使用 在2018年发布的《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2018年版）》中，对于中国上市的新型抗肿瘤药物的临床用药原则进行了明确。 新型抗肿瘤药物，包括小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物，通俗来说是包括靶向药物和PD-1免疫治疗药物。 不可随意超适应症使用 《原则》中明确提出： 抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书， 不能随意超适应证使用。 抗肿瘤药物的药品说明书是抗肿瘤药物临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准。 为什么要在适应症内使用？ 从药物的疗效来看。一开始，人们认为既然PD-1/PD-L1药物的作用机理都一样，那不同PD-1/PD-L1药物的治疗效果应该都是差不多的。但随着研究的深入，人们发现，事实并非如此。比如，PD-1 药物O药和K药都获批治疗非小细胞肺癌，但JAVELIN Lung 200研究显示：相比化疗，PD-L1药物avelumab未能显著改善PD-L1阳性表达（≥1%）晚期非小细胞肺癌患者的总生存期。 所以这就提醒我们，虽然都是PD-1/PD-L1药物，但最好在适应症内使用，适应症背后有坚实的临床数据支持，对患者来说更是一种保障。 从经济角度来看。医保报销、慈善赠药计划都要求，患者使用PD-1药物必须在中国批准的适应症内使用。 超适应症使用也可以，但有条件 如果一位肿瘤患者面临着没有更好的治疗手段，但一些具有高级别循证医学的用法没有在中国被批准，难道，就眼睁睁的放弃治疗吗？这似乎太不近乎人情。 事实上，由于临床实践的快速发展，药品说明书的更新确实往往跟不上临床实践的步伐。于是《原则》中对超适应症使用抗癌药物这一特殊情况也进行了明确。 患者想超适应症使用新型抗肿瘤药物，该找哪类医生？ 仅限于三级医院授权的具有高级专业技术职称的医师。 患者超适应症用药要注意什么？
医生帮助患者超适应症使用新型抗肿瘤药物，应该依据什么？ 药物能够获批上市，是基于大量的临床试验结果的。在超适应症用药时，也必须有用药依据。《原则》中提出了3个用药依据： 一，其他国家或地区药品说明书中已注明的用法 FDA批准的O药和K药的适应症如下：  二，国际权威学（协）会或组织发布的诊疗规范、指南。 例如：NCCN指南 、ESMO指南、ASCO指南等国际权威指南。 三，国家级学（协）会发布的经国家卫生健康委员会认可的诊疗规范、指南。  肿瘤患者该如何使用PD-1药物 很多患者听说PD-1药物的疗效很好，就迫不及待想要尝试。事实上，PD-1药物不是神药，有人使用效果好，有人效果却不好。要使用它，一定要遵循使用原则。 PD-1药物不是神药 面对铺天盖地的PD-1报道，我们应该以更严谨的态度认识它。既往一些研究表明了PD-1药物在何种情况下疗效更好/不理想 这些情况下，PD-1疗效更好：
这些情况下，PD-1疗效不理想：
以上结论是基于临床试验结果总结出的，在具体用药过程中，因为存在个体差异，不一定每个符合上述要求的患者都会获得相应的疗效，必须在专业医生指导下使用。  PD-1药物该这样使用 抗肿瘤药物的应用原则有两点：有无抗肿瘤药物应用指征；选用的品种及给药方案是否适宜。 对于患者和家属来说，要判断这两点是很难的，需要专业的医生来给与意见。因为肿瘤的治疗是综合性治疗，我们建议最好能够通过多学科会诊（MDT），让内科、外科、放疗科、影像科、护理等方面的专家共同为患者的治疗出谋划策，以制定出更优的个性化治疗方案，如果专家有PD-1药物使用经验，那就更好了。 |
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