▎药明康德/报道今日，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准该公司开发的IDH1抑制剂Tibsovo扩展适应症范围，用于一线治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。这些患者超过75岁或者由于其它合并症不能接受强力诱导化疗。根据Agios的新闻稿，对于携带IDH1基因突变并且无法接受强力化疗的新确诊AML患者来说，Tibsovo是第一款也是唯一一款获批疗法。 AML是成人中最常见的急性白血病，疾病进展快速，五年生存率约为27%。化疗是目前的标准治疗，但大部分患者对化疗没有反应，进展为复发/难治性AML。在大约6%~10%的AML病例中，存在IDH1基因突变，造成正常的血液干细胞分化受阻，引起发病。IDH1基因变异通常与AML患者的不良预后相关。 Tibsovo是一款“first-in-class”口服IDH1抑制剂。它已于2018年7月获得FDA批准，治疗携带IDH1基因突变的复发/难治性AML成人患者。 ▲Tibsovo的作用机理（图片来源：Agios官网） 这一批准是基于Tibsovo在一项开放标签、单臂多中心临床试验中的结果。这项试验包括28名新确诊的AML患者，他们携带IDH1基因突变，并且由于年龄超过75岁或者患有其它合并症而无法接受强力诱导化疗。试验结果表明，接受Tibsovo治疗的患者中28.6%达到完全缓解（CR），14.3%达到完全缓解加部分血液学改善（CRh）。达到CR或CRh的患者中58.3%在接受治疗1年后仍处于缓解期。 “即使近两年来多种创新AML疗法获得批准，很多新确诊的患者由于年龄或其它合并症的原因，无法接受已有疗法的治疗，”Agios公司首席医学官Chris Bowden博士说：“今天的批准，为这些携带IDH1基因突变的患者提供了一款口服靶向治疗选择。他们可能没有其它治疗选择。同时，我们将进一步扩展Tibsovo在治疗新确诊AML患者方面的适用范围。” 目前，Tibsovo在3期临床试验中与化疗相结合，作为一线疗法治疗新确诊的AML患者。Tibsovo与阿扎胞苷（azacitidine）构成的组合疗法也获得了FDA授予的突破性疗法认定。我们期待这款创新疗法能够为更多AML患者造福。 参考资料： [1] Agios Announces FDA Approval of Supplemental New Drug Application (sNDA) for TIBSOVO® as Monotherapy for Newly Diagnosed Adult Patients with IDH1 Mutant Acute Myeloid Leukemia (AML) Not Eligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved May 2, 2019, from https://finance.yahoo.com/news/agios-announces-fda-approval-supplemental-171847090.html [2] Agios. Retrieved May 2, 2019, from https://www./ |
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