瑞金研究团队p53靶向药物进入临床试验 有望造福近50%癌症患者

东方网通讯员朱凡、唐文佳5月23日报道：今天上午，上海交通大学医学院附属瑞金医院与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司举行了PANDA项目科研转化签约仪式。标志着由瑞金医院卢敏研究员带领的“p53转化医学团队”潜心研发的抑癌蛋白p53靶向药物PANDA，将正式进入产品开发和临床试验阶段。

p53基因是人体重要的抑癌基因，它可以帮助正常细胞修复基因缺陷从而防止癌症发生，还可以使癌细胞凋亡从而治疗癌症。虽然，p53原本是人体内功能强大的“治癌天使”，但如果发生突变，它就从天使变成了“恶魔”，转而促进肿瘤发生和转移。卢敏创新性地提出，把“致癌恶魔”——突变后的p53驯化成“治癌天使”的“改邪归正”癌症治疗策略。

不同于传统化疗方法，靶向药物可以精准针对癌细胞中的突变基因，而不“误伤”正常细胞，因此具有高效、低毒的特点。然而目前世界上现有的靶向药物可针对的基因突变在肿瘤患者中总体发现概率较低，只有约2-13%的癌症患者有靶向药物可用，而人类癌症中p53突变的发生概率却高达约50%。换言之，p53靶向药物理论上可造福近50%癌症患者。

瑞金医院卢敏研究员于2015年初，创建了p53基础研究转化医学团队。团队逻辑性研发筛选获得高效的p53靶向小分子化合物PANDA，相比于全球十几个竞争团队研发只能恢复p53小于5%的活性的各个复活剂，PANDA可以恢复结构突变型p53大于80%的活性（包括热力学稳定性、蛋白折叠程度、转录活性、靶基因和靶蛋白诱导活性、抗肿瘤功能）。

据悉，PANDA项目目前已申请全球家族专利3项，权利要求约200条，并将进入临床试验。瑞金医院院长瞿介明表示，今后医院不但要注重临床发现问题并通过科研手段来分析解决，更要加快从实验研究到临床转化的步伐，使科研成果能实实在在地造福于人民。