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一支1448万元，史上最贵药在美国上市了，网友纷纷喊话：最无奈的不是没法治，而是没钱治！ 近日，据梨视频消息，一支标价为210万美元，折合人民币为1448万元的史上最贵药在美国上市，用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症。 据悉，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），堪称史上最贵药。 对此，网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。 但医药行业内部人士多数可以明白：新药研发费用往往高昂，而且时间漫长。 据医药公司称，治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。 对于如此高昂的药价，有网友表示：只有患者为正版（原研）药品买单，才能推动更多科学家投身科研，当然贪慕名利的商人除外。 也有读者认为：罕见病就是这样，医药公司不是福利院，前期几十亿美金的研发费用需要均摊到患者头上，如果不赚钱，没有人愿意投资研发。 据悉，诺华公司这种用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法 Zolgensma 可根本性解决 1 型 SMA 的遗传病因，在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。 诺华公司称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，支持分期付款，可以五年内每年支付 425，000 美元直至付清，如果患者死亡或最终使用呼吸机，诺华甚至可以提供药物价格的一小部分补偿。 此前，为解决普通人吃不起天价药的问题，诺华 CEO Vas Narasimhan 博士就曾呼吁改变美国的药物支付系统，为高达数百万美元的天价药物建立新的药物支付模式。Narasimhan 在 CNBC 评论中表示：“我们需要新的经济模型来确定，与长期慢性病治疗所节省的成本和痛苦相比，新的治愈疗法究竟有多少价值。” 对于高昂的定价，诺华公司这样讲到：其实基因疗法自从诞生之日起，便与天价药画上了等号。算上 Zolgensma，至今一共有六种基因疗法获得美国 FDA 或欧洲药品质量管理局（EDQM）的批准，但是这些药物基本都很难到达患者手中。 据悉，脊髓性肌萎缩（SMA）是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。 根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的SMA患者是 1 型，也是最严重的一种类型。 据估计，SMA发病率为 1/6000~1/10000，也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响，其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。 虽然SMA病因明确，但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施，无药可医。 据文汇报报道，2018 年 11 月，诺华旗下 AveXis 总裁 David Lennon 在投资电话会议上表示，“400 万美元是一笔可观的资金，但我们认为这是一个具有成本效益的关键点。我们已经进行过研究，定价在 400 万至 500 万美元，才能够维持成本。” 400万美元的天价消息一出，立即引发了圈内外人士的激烈讨论。 如今，Zolgensma 正式上市，不是500万，也不是400万，而是210万美元，依然天价。 头号遗传病杀手，做好基因筛查和产前诊断 脊髓性肌萎缩症是最常见的常染色体隐性遗传病之一，患者大多在婴儿期起病，患者中60%属于重症一型患者，他们的生命周期往往不超过两岁，因此脊髓性肌萎缩症也被称做婴幼儿的头号遗传病杀手。 据北京晚报消息，北京大学第一医院儿科副主任熊晖介绍说，人群中，脊髓性肌萎缩症致病基因的携带率非常高，大约为2%左右，也就是50个普通人中就有一个是脊髓性肌萎缩症基因携带者。一旦夫妻双方都是携带者，则每一胎生患儿的概率为25%，生无症状携带者的概率为50%，生一个健康孩子的概率为25%。 据介绍，脊髓性肌萎缩症在新生儿中的发病率为1/6000至1/10000，临床上通过科学的携带者基因筛查和产前诊断，可以较有效地实现疾病阻断，减少新发病例。 2019年不考，你一定会后悔！ 如果你想一次性拿下《执业药师证》 那么你可以开始准备复习计划了 杏坛导师班是你不错的选择 2019年执业药师政策改革，复习备考已刻不容缓，杏坛医学网19年招生方案，是你不错的选择！早报名，早学习！赶上政策'末班车”！ |
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