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蓝鸟生物（bluebird bio）公司宣布该公司的基因治疗药物Zynteglo已获欧盟批准上市，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。 全球每年约有790万出生缺陷患儿，其中5种常见疾病占7000种出生缺陷的25％，地中海贫血的发病率位于第三位。地中海贫血可分为α地中海贫血和β地中海贫血，重型α地贫患儿严重水肿不能存活，重型β地贫患儿出生后需要通过去铁、脾脏切除、长期输血等综合治疗，重型β地中海贫血患儿目前还没有根治的办法，因此寿命及生存质量不高。在我国地中海贫血以南方地区多见，尤以广西、广东和海南最多。 TDT是β-地中海贫血最严重的临床表现，由β-珠蛋白基因突变引起，导致血红蛋白减少或缺失。患者需要终身输血才能生存，如果没有得到及时治疗，几年就可导致死亡。而输血虽能挽救生命，但也带来了严重的并发症，例如铁超负荷引起的器官衰竭。 Zynteglo是一种名为LentiGlobin的基因治疗的新名称，Zynteglo属于慢病毒体外基因疗法，通过慢病毒载体，把正常的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能性拷贝导入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些基因修饰的自体造血干细胞回输到患者体内，一旦患者拥有正常的βA-T87Q-珠蛋白基因，他们就有可能产生正常的HbAT87Q蛋白，即可有效降低或消除输血需求。这是一种一次性疗法，旨在取代终身输血和终生药物，适用于12岁及以上的患者。 此次批准遵循3月份达成的EMA 建议。发言人证实，总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司计划在下周末提供有关此疗法的推出计划和定价最新信息。 无论这个数字如何，标价都可能引发关于“所谓的一次性疗法”和“最终完成治疗”定价的一轮争论。首席执行官Nick Leschly此前提出了一项分期付款的计划，并表示Zynteglo的定价低于其“内在价值”（“intrinsic value”）。SVB Leerink分析师此前曾将LentiGlobin的发布价格预估为在美国为120万美元和在欧盟为90万美元。 |
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