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研究将包含基因组精确医学ANAVEX®2-73特异性生物标志物。 Anavex生命科学公司（Anavex Life Sciences Corp.）近日宣布：评估ANAVEX®2-73治疗雷特综合征（Rett syndrome）安全性和有效性的2期、随机、双盲、安慰剂对照AVATAR试验完成首名患者给药。Anavex是一家临床阶段生物制药公司，正在为神经退行性疾病和神经发育疾病开发疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征和其他中枢神经系统（CNS）疾病。 ANAVEX®2-73已经获得FDA授予治疗雷特综合征的孤儿药资格认定。 AVATAR研究首席研究员Terence J. O'Brien博士表示：“对患者及其家庭来说，雷特综合征是一种毁灭性疾病，目前还没有能够改善病程的疗法。患者迫切需要高质量、有据可循的治疗方法。” Anavex公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling博士说：“我们很激动地宣布ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的AVATAR试验完成首名患者给药。我们与雷特综合征患者群体进行了广泛交流，从而开展了此项以患者为中心的临床试验。” 2期AVATAR研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，评估ANAVEX®2-73口服液制剂治疗雷特综合征的安全性和有效性。合格的患者随机分组，每日一次接受ANAVEX®2-73口服液（联合活性组，18名患者）或者安慰剂（12名患者）治疗，时间长达7周（试验对照期），并包括ANAVEX®2-73特异性基因组精确医学生物标志物。该研究将招募约30名18岁及以上患者，并正在澳大利亚维多利亚阿尔弗雷德和皇家墨尔本医院进行。所有参加研究的患者都将有资格根据自愿非盲扩展协议获得ANAVEX®2-73治疗。这项研究是Anavex公司雷特综合征项目的一部分，该项目还包括进一步的ANAVEX®2-73研究，比如正在美国进行的2期试验。 | 关于雷特综合征（Rett Syndrome） 雷特综合征是一种罕见、非遗传的进行性神经发育疾病，几乎只发生在女孩中。所造成的严重损害几乎会影响患儿生活的每个方面，包括说话、行走、进食甚至呼吸。该病一个重要特征是清醒状态近乎持续的重复手部运动。患儿在出生后6-18个月内表现正常，随后会出现发育迟缓、失去手部目的性动作、独特的手部运动、大脑和头部生长缓慢等问题，以及行走困难、癫痫和智力障碍。雷特综合征目前无法治愈，治疗只能缓解症状。症状管理可以通过多学科方法进行，使用药物治疗运动困难、呼吸不规则，并使用抗惊厥药物控制癫痫。该病由MECP2基因突变导致，所有种族人群均可能患病，全球范围内每10000到15000名活产女婴中会有一人患病。 原文标题： Anavex Life Sciences Announces First Patient Dosed in Phase 2 Clinical Trial of ANAVEX®2-73 for the Treatment of Rett Syndrome (AVATAR)译：吴襄仪、张乐晨、马新然 校：马尚、胡凤松、胡佳琦 |
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