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骨髓纤维化（MF）是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性肿瘤，其特征为贫血、脾肿大以及全身虚弱症状和生存期缩短。 FDA的批准是基于一项名为JAKARTA研究的结果。这是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，在289例中危-2或高危MF、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（post-PV MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（post-ET MF）伴有脾肿大的患者中评估了fedratinib的疗效和安全性。 试验结果显示fedratinib 400mg组脾脏应答率为36%（35/96），fedratinib 500mg组为40%（39/97），安慰剂组为1%（1/96）。第24周时fedratinib 400mg，500mg，和安慰剂组分别为36％（33/91），34％（31/91）和7%（6/85）。 需要注意的是，fedratinib的处方信息提出了有关严重和致命性脑病（包括Wernicke脑病）风险的警告，并建议卫生保健专业人员在开始使用fedratinib之前和在治疗期间定期评估所有患者的维生素B1水平作为临床指示。如果怀疑患有脑病，应立即停用fedratinib并开始使用肠外维生素B1。 综上，Fedratinib在中危-2或高危MF患者中表现出显著的临床获益，但是有发展为脑病（其机制和可逆性仍有待确认）的风险。 来源： |
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