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因为好看，“流浪地球”刷了两遍，惊叹大刘敢想、脑洞开得大，后面恶补了原著发现其实电影改动挺大，但不影响我对这部国产科幻大片的支持。影评超多，不赘述，推荐观影。 流浪地球 未来已来，没有离我们很远，基于不断变化的环境和亘古不变的人性，容我想象下未来临床试验的样子该长什么样呢？ 制药研发效率下降以及由此导致的投资回报率下降主要原因是开发周期延长，不断增加的试验复杂性也会导致监管审批的延迟。 这些复杂性和导致的延迟传统临床试验根本没有办法解决。 需要站在宇宙空间往地球看，对整个临床试验过程的全面反思，使用新方法与现有的技术相结合，采用全新的开发架构和流程框架，才有可能真的做到降低新药临床开发的风险和成本。    近十年我们发现细胞毒类的肿瘤治疗药物、广谱抗感染药物的下降大大增加。 随着分子生物学，基因组学等领域基础科学的进步，越来越多新疗法已经转向靶向治疗和孤儿适应症，目标人群越来越“小”。 较小的潜在目标市场意味着研发企业和临床试验设计必须精准找出这部分特定人群患者，同时最大限度地提高安全性和疗效的效率。 在最少的样本量病例中找到最真实的数据，很明显传统的三阶段临床试验不能高效的满足这个需求。  未来临床试验的新统计设计 2018年8月FDA发布了队列扩展试验的指南（Expansion Cohorts: Use in First-In-Human Clinical Trials to Expedite Development of Oncology Drugs and Biologics Guidance for Industry），打破了传统从phase1→phase2→phase3的三个阶段严格界限，未来会有更多的创新统计方法用在Early phase设计中。 篮试验是看一种药物对多种肿瘤类型中的单一突变的治疗效果。伞试验在一次试验中有许多不同的治疗组，但都用于一种疾病的治疗。 适应性试验旨在根据试验期间的结果，改进试验中给予患者的治疗。但它们可以在统计上进行适当的设计和控制。未来的临床设计需要统计师冲到策略、方案开发的最前沿。 新产品会越来越多针对某个或某几个特定的生物标志物，例如单抗、双抗、多抗，也有是针对个体患者，例如CAR-T免疫疗法。 个性化医疗趋势会越来越明显，未来FDA也会批准更多的将移动传感器和设备与药物和递送装置相结合的疗法。 未来临床试验的新技术 能脑补的新技术大概率可以通过以下方式提高临床试验的效率和范围： 以患者为中心的技术：更好，更智能，更小的传感器，来测量临床参数，将患者生命体征等基础监测数据实时上传； 02 5G实现实时视频、图像、影像等远程医疗； 03 电子病历（EMR / EHR）可提高数据收集范围和效率，同时能够降低试验成本，通过提高数据质量，提高患者依从性和保留率； 04 根据电子病历（EMR）自动识别的实际患者数据的试验纳入标准，大大降低招募成本，而数据自动化支持和监控又可以大大降低site启动和site管理成本，同时确保正确收集和验证数据，真正实现RBM； 05 大数据和预测分析，可以快速匹配患者和研究中心，解决世界级招募难题； 06 人工智能（AI）和统计分析，以帮助指导患者管理和方案设计。数据集成、数据管理和洞察，这些可以提高各个层面的试验绩效，从实现RBM到投资组合层面的投资回报建模都可以通过AI算法驱动的数据驱动来实现； 07 还需要一朵“云”，统一的AI驱动的临床数据分析云平台，该平台提供运营数据及临床数据实时可视性；  下次和大家分享我们正在捣鼓些什么，基于未来如何通过数据科学提高新药临床准确性及提升临床运营效率。  2019.02.22 本篇文章已收录在菜单栏“临研林语” 输入编号【L0245】会自动推送哦 临领医药 clinic leader 临研林语 |
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