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14岁女孩Emma Levine曾在2016年8月被诊断出患有未分化的软组织肉瘤。她瘦小的身体经历了痛苦的化疗仍然阻止不了癌症在体内的蔓延，父母本已做好了最坏的打算。在2018年6月22日，让他们毕生难忘的是 艾玛（Emma）肿瘤的基因分析显示她存在NTRK基因融合，可以参加一项抗癌新疗法larotrectinib（Vitrakvi）的临床试验。对她来说这是一种奇迹药。截至2019年7月31日，她的癌症几乎没有了，重新回到了学校。 这种腹部疼痛竟是恶性肿瘤！五年级后的暑假里，本该是享受最快乐的假期时光，艾玛（Emma）却一直感到腹痛，并且体重迅速减轻，并且她的遗传性图雷特综合征又称小儿抽动症（Tourette）症状已经加剧了几个月，她的父母带她看了很多医生，但都无法找出问题所在。 再又一次面见儿科医生时，艾玛进行了超声波检查。医生在她的右肾上发现了一个10厘米的肿瘤，进一步的CT扫描证实了这个灾难性的消息：艾玛得了肿瘤。 几天之内，艾玛迅速接受了手术。因为肿瘤与肾脏交织在一起，所以她的整个右肾与肿瘤都被切除了。 艾玛（Emma）手术后在医院里呆了八个月进行康复，同时，医生苦苦研究她得的究竟是什么肿瘤，预后如何。最终，医生宣布，艾玛得的是一种未分化的软组织肉瘤，目前没有发现转移灶。于是，艾玛（Emma）从本该步入中学的那天开始了七个周期的化疗。同时，腹部还进行了26次放疗，这对于一个13岁的孩子来说是极其残酷的。好在五个月后的检查显示她的病情缓解了。大家都以为最坏的已经过去了，可以开始全新的生活了。 化疗无效，即将面临分别！不幸的是，在2017年11月，艾玛（Emma）的例行检查扫描显示癌症已经复发，并且转移到肺部，她的癌症已经到了IV期，预后很差。 她的父母决定在度过圣诞节后让艾玛重新开始化疗，但是三个周期后，艾玛无法承受化疗带来的巨大副作用，并且化疗并没有阻止癌症的进展。艾玛的主治医生已经跟她的父母说可以进入临终关怀了。 抗癌特药让她获得重生！再无需化疗！但是和所有的父母一样，艾玛的父母也从未放弃希望，哪怕有一线希望，他们也要竭尽一切去尝试。最终，波士顿儿童医院的专家们对艾玛的组织样本进行了全基因组测序，结果显示，艾玛的癌症是由NTRK融合引起的。幸运的是，当时正在研发的一种针对于NTRK基因融合的新型抗癌药正在进行临床试，初步的研究显示，这种新型药物对NTRK融合引起的癌症显示出巨大的临床效果。 再无需化疗！ 艾玛顺利入组了，在开始使用larotrectinib的一个月内，Emma的健康状况开始好转，治疗1个月扫描显示肿瘤缩小了50％。一个月后，肿瘤进一步缩小。 右边是治疗前，左边是治疗后 并且接受拉罗替尼和接受化疗的生活质量完全是天壤之别，艾玛的父母说，接受化疗时，她的身体非常虚弱，而接受拉罗替尼的治疗后，艾玛的体种增加了近30磅，已经重回校园开始初一的生活，并且开始学习跳舞。 Larotrectinib挽救了Emma的性命。 “治愈系”抗癌药--拉罗替尼相信看了艾玛的治疗经历，大家都很好奇他使用的新型抗癌药究竟是何方神圣，是不是只对艾玛的肿瘤有特效？其他的癌症是否适合？这款药物是不是还在临床试验中，患者无法接受治疗？ 可以肯定的告诉大家，艾玛的抗癌成功绝对不是个案，因为权威的数据显示，这款药物的有效率高达75%，并且其中有22%的患者完全缓解，也就是病灶完全消失。下面我们一起来看下这款药物的详细介绍。 Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。 其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。 2018年底，这款“治愈系”抗癌神药拉罗替尼完成临床试验，在万众期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-101,这是上市前的代号），它的数据就震惊了肿瘤界，客观缓解率75%，完全缓解率22%，这个惊艳的结果让人深深的记住了它的大名LOXO-101以及它的特异性靶点NTRK.部分儿童肿瘤患者也迎来了春天，因为这款针对17种实体瘤有效的药物专门在儿童肿瘤种种做了临床试验，进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！ 因此，Larotrectinib在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。 药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-101) 美国上市时间：2018年11月26日 药物功效：有效对抗由单一罕见基因（NTRK）突变驱动的各种癌症 针对人群：患有实体肿瘤的成人和儿童患者 制造企业：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研发 使用剂量： 成年人：Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服100mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受毒性！ 儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是100mg/m2 ,每日口服两次，与或不与食物同服。 不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。 治疗费用堪称天价！虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但是目前仅在美国上市，并且口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（约270多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的。 如果说有什么比“无药可治”更让人绝望的，那就是有特效药，但却买不到！买不起！很多病友迫切的希望国内能尽快开展这款新药的临床试验。 好消息！拉罗替尼将在国内招募成人和儿童实体瘤患者！近日，我们在clinicaltrails的官网上看到，目前“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验即将在国内开始招募患者了，据业内消息，这项国际多中心的试验中，国内负责招募的医院都在进行最后的伦理审查，相信将很快开始正式的招募工作。 这项试验由国内肿瘤领域权威的几家医院率先开展，评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。 试验分类：安全性和有效性 试验范围：国际多中心试验
这项研究是为了验证拉罗替尼对不同类型的肿瘤疗效。这些肿瘤必须存在一种特定的基因变化(NTRK1, NTRK2或NTRK3)。Larotrectinib是一种试验性的药物，可以阻止这些NTRK基因在癌细胞中的作用，因此可以用来治疗肿瘤。 试验分期：II期 主要终点指标：由独立放射学审查委员会测定最佳总缓解率 入组人数：总体140人中国13人
本研究是验证拉罗替尼在儿童肿瘤患者中的安全性。该肿瘤必须存在特定(NTRK)基因改变。拉罗替尼旨在限制肿瘤细胞中NTRK基因的活性而治疗肿瘤。研究的第一部分(I期)验证儿童受试者中，剂量的安全性，药物在体内的吸收和改变，对于肿瘤的作用。第二部分(II期)主要目的是药物治疗的作用及其时长。 主要终点指标：1期：受试者发生不良事件的例数，不良事件持续的时间；II期由独立放射学审查委员会测定最佳总缓解率。 入组人数：国际多中心试验：总体159人中国5人 哪些患者可以免费使用拉罗替尼？相信拉罗替尼在国内临床试验的开展，无疑让山重水复疑无路的晚期患者多了一份希望，但是想使用这款“治愈系”神药有个硬性条件，必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤。注意只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。 如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了通往治愈之路的大门。 然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。 首先是因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中国常见的肺癌，乳腺癌，结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~99%。 其次，NTRK基因融合容易漏检。研究人员发现，即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试，您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限，很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA，又具有RNA的分析的检测，以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的。 所以，如果大家做了基因检测，可以先看看是否有这些可能带来生存奇迹的突变，除此之外，各类癌症的临床入组条件大家请致电全球肿瘤医生网医学部进行初步评估。（ 癌症患者别错过！“治愈系”靶点-NTRK大筛查！由于NTRK融合基因检测难度较大，为了帮助更多的癌症患者能够参加拉罗替尼在国内的临床试验，全球肿瘤医生网开展“治愈系”靶点-NTRK大筛查活动！ 活动时间：2019年9月10日-2019年9月30日 活动名额：50名 适合患者： 局部晚期或转移性恶性肿瘤患者； 分泌型乳腺癌，婴儿纤维肉瘤，脑桥胶质瘤等罕见肿瘤患者。
做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。 申请方式： 1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。 2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生。
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