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干细胞疗法 —— 人类医疗史上的第三次革命

 刘俊波 2019-11-02

“干细胞是人类最重要的生命资源,谁拥有资源谁就拥有未来!

近年来,干细胞作为新兴的医疗技术发展迅速,对多种疾病的干预治疗,效果显著。

被医学界称为“万能细胞”的干细胞,是继药物治疗、手术治疗之后的第三次医疗技术革命,是继生物克隆技术、基因工程之后的最伟大生物科学成就。

 

从干细胞特性来说,干细胞研究具有非常重要的意义。

人类也寄希望于利用干细胞的分离和体外培养,在体外繁育出组织或器官,并最终通过组织或器官移植,实现对临床疾病的调理改善。

很多人经常会问:“干细胞是什么?它能治疗哪些疾病?和其他疗法相比它有什么优势...”为了解答这些问题,今天我们就来聊聊“干细胞疗法”。

干细胞疗法

干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞。它们是人体的原始细胞和形成人体各种组织和器官的原始细胞。

在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞或器官,在医学界称之为“万能细胞”。干细胞疗法是将健康的干细胞移植到患者体内或自身体内,以修复病变细胞或重建正常细胞和组织。

干细胞疗法就像给身体注入新的活力一样,是从根本上治疗许多疾病的有效方法。

简单来讲,它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞,是形成哺乳类动物的各组织器官的原始细胞。

人体细胞,大多数是由脂肪和骨髓而来的。其中的一部分通过血管和淋巴管可以到达受到损伤的组织器官,通过数次的自我分裂产生修复损伤所必要的细胞。

干细胞疗法适应及可能性

● 糖尿病的预防和缓解

对由高血糖引起的全身性损伤(眼睛、末梢神经、肾脏)的修复

● 肾机能的损伤(CKD)

缓解由于炎症等引起的肾脏机能减弱的症状

● 过敏性疾病(哮喘,特应性皮炎)

利用干细胞的抗炎症作用和组织修复作用

● 慢性阻塞性肺疾病

对于慢性支气管炎有抗炎症作用

● 自身免疫疾病

平息抗原抗体反应和炎症部位

● 抑郁症、自闭症、痴呆症

对大脑内减弱的组织机能有修复效果

● 抗衰老

即使没有疾病,也可以利用干细胞可以使身体里机能减弱的组织器官得到修复

● 脊椎损伤、神经机能障碍(小儿麻痹等等)

通过把干细胞(神经)投入髓腔内来改善神经障碍

● 肝机能障碍、肝不全(肝硬变)

平息肝炎等等的炎症的病原、修复组织的血液循环

● 心肌梗塞、心绞痛、动脉硬化

修复血管的炎症等等、使血管组织年轻化

● 神经变性疾病(ALS、帕金森病)

末梢神经机能的改善和骨骼筋等等的增强

● 脑中风(脑梗塞・脑出血)

改善机能退化的脑组织,使其恢复机能

● 炎症性肠疾病(克隆病、溃疡性大肠炎)

有炎症机能的消炎作用和机能恢复效果

干细胞疗法的优点

从理论上讲,干细胞技术的应用可以治疗各种疾病,如神经系统、循环系统、骨骼疾病、心脑血管疾病等,与许多传统疗法相比具有无可比拟的优势

(1)安全性:无毒,无副作用。

(2)在在尚未完全了解疾病发病的确切机理前也能应用。

(3)对于某些症状,干细胞移植效果明显,一次性植入,效果持久。

(4)移植材料来源丰富。

(5)是免疫治疗和基因治疗的最佳载体。

(6)治疗范围广,理论上可以治疗大多数疾病。

(7)对传统疗法认为“不治之症”的疾病,带来新的希望。

(8)组织修复和再生的唯一方法。

干细胞疗法的治疗过程

决定接受干细胞治疗的患者需要先做血液检查,检查结果大概需要1周左右,如有病原体感染,便不能实施干细胞疗法。

若检查结果合格,医生会安排干细胞疗法治疗,将脂肪从体内抽出;然后在实验室进行培养;最后通过注射的方式返回人体内。

干细胞具有归巢性,重新注入人体的干细胞会自动、靶向、快速修复人体受损位置,达到快速治愈的目的。

目前干细胞在某些领域已经也有了非常成熟的应用,例如,造血干细胞移植技术用来治疗白血病,这一技术已经得到全世界的认可。

呼吸道疾病、治疗肾病、治疗脑瘫、治疗自闭症、系统性红斑狼疮、天疱疮、内风湿性关节炎、硬皮病和皮肌炎、性功能障碍、糖尿病足以及美容抗衰方面等,都取得了非常好的效果。

一篇发表在《NEJM》上的综述文献为了我们详细说明了干细胞在皮肤、心脏、眼睛、骨骼肌、神经组织、胰腺以及血液中的重要作用。

1

皮肤方面的应用:大疱性表皮松解症、烧伤

改进后的干细胞治疗现在已经可以治疗一些皮肤遗传病,其中最主要的便是大疱性表皮松解症。

大疱性表皮松解症患者的皮肤在受到轻微摩擦或者碰撞后就会出现水疱和血疱,而这种情况可能发生在四肢和身体任何部分,严重时还会导致指甲脱落等症状。


细胞治疗联合自体角质形成干细胞基因替代治疗修复表皮

2017年时,著名学术期刊《Nature》就曾报道了一例利用转基因干细胞成功治疗一个年仅7岁的大疱性表皮松解症男孩的案例。男孩身上80%的皮肤都植入了经基因工程改造后的干细胞。

不仅如此,目前研究人员们也在对干细胞进行进一步的研究,希望能够改进并治疗烧伤患者的损伤皮肤。

2

血液方面的应用:肿瘤治疗

红细胞、血小板、T细胞以及造血干细胞已经成为从多能干细胞中衍生出的最受欢迎的细胞产物。红细胞和血小板可以解决患者输血时遇到的血液数量不够的问题。而由多能干细胞衍生出的T细胞则在肿瘤治疗领域发挥着重要的作用。


由多能干细胞分化成的各类免疫细胞及红细胞、血小板

目前的癌症免疫疗法中的CAR-T细胞,需要提取患者体内的T细胞,在体外进行改造及扩张再重新回输至患者体内。这种操作既耗费时间,成本又高。

一旦能实现采用干细胞衍生的T细胞来制作CAR-T就可以省去从患者体内提取T细胞这一步骤,形成“现成”的CAR-T产品,成本必将大大降低。

3

心脏方面的应用:心肌梗塞、药物研发

说到心脏方面的疾病,最常见也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌细胞的再生能力非常有限,同时,心脏作为人体最重要的器官之一,移植干细胞到心脏,具有非常大的难度和挑战性。

但是研究人员并没有放弃干细胞在心脏领域的应用,早在2015年时,就有报道称,能够将人体胚胎干细胞移植至其他心肌梗死的动物体内,并重建心肌。但是这类的研究并不是十分顺利,当移植到心肌时,将产生心律失常甚至无法正常工作的风险。


将ESC来源的心肌细胞注射入心肌梗死的动物模型中

总之,利用胚胎干细胞以及诱导多能干细胞移植心肌细胞的技术还不够成熟,但研究人员也一直在致力增强移植细胞的功能。而目前,干细胞在心肌细胞内的主要应用仍是被用于研究心脏疾病的发病机制以及筛选心脏药物。

4

眼睛方面的应用:年龄相关性黄斑病变

人体胚胎干细胞以及多能干细胞的无限增殖能力使得它能够治疗早期与年龄相关的黄斑病变。

在我们的眼睛中,存在着一种视网膜色素上皮细胞,而在年龄相关性的黄斑病变中,视网膜色素上皮细胞将逐渐丧失功能,并导致黄斑中的光感受器死亡,影响视力甚至最终形成失明。


修复视网膜色素上皮细胞

目前,通过利用人体胚胎干细胞分化成视网膜色素上皮细胞来恢复视力的研究已经在美国、中国、以色列、英国、韩国和日本进行了1期临床试验。

除了修复视网膜色素上皮细胞外,干细胞也在角膜和晶状体的修复中取得了显著的进展。


修复受损的角膜

2015年,已有制备的可以修复因物理因素等造成角膜和视力损坏的成人组织特异性角膜缘干细胞获得欧洲药品管理局的上市许可。

5

骨骼肌方面的应用:肌肉萎缩

骨骼肌大约占体重的40%,然而随着年龄的增加,骨骼肌的质量和强度会逐渐下降。除此之外,遗传性的肌肉萎缩症也会使我们行动不便。针对这些,干细胞疗法就可以很好的治疗因衰老或疾病引起的肌肉萎缩。

成人肌肉干细胞具有强大的再生潜能,可以被触发自我更新,并修复损伤。但是对于成人肌肉干细胞的培养却不是那么容易,其次,由于培养的困难,导致肌肉干细胞的供应不足,限制了临床应用。


肌肉组织的修复

为了解决这种问题,研究人员采用了刺激原位组织驻留的肌肉干细胞,省去在体外进行细胞分离、扩增的过程。目前,这种方法已经在小鼠身上进行了试验。

6

胰腺方面的应用:糖尿病

糖尿病已经成为了中老年群体的常见病症,其病因主要是胰岛β细胞的衰竭,从而导致胰岛素的相对缺乏。针对这一点,研究人员尝试使用胚胎干细胞衍生成能够产生胰岛素分泌的β细胞,目前已经开展了动物和体外试验。


一旦成功,糖尿病患者再也不需要每天多次的监测自己的血糖水平。因为由干细胞衍生的β细胞可以自动监测体内血糖水平,将其控制在一个合理的范围内。

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