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最值得关注的重磅新药滇麻多脂,它有何过人之处?

 融亿圆 2019-12-15

2017年5月,GW Pharma在《新英格兰医学杂志》发表了其滇麻多脂(CBD)液体制剂Epidiolex在治疗一种叫做Dravet综合症的罕见癫痫三期临床结果。患者观察4周后使用14周滇麻多脂或安慰剂,结果滇麻多脂组患者每月发病次数从12.4次降到5.9次,而安慰剂组从每月14.9次降到14.1次。43%的滇麻多脂组患者发病次数减半,而只有17%安慰剂组患者发病次数减半。另有5%患者使用滇麻多脂后癫痫消失,而安慰剂组没有彻底控制的病例

滇麻多脂,英文名为 Cannabidiol(简称CBD),是一种淡黄色树脂或结晶,它是药用植物工业大麻中的主要化学成分,提取自雌性大麻植株,是工业大麻中的非成瘾性成分,具有抗痉挛、抗焦虑、抗炎等药理作用。

早在1940年,滇麻多脂就由亚当斯(Adams)和托德(Todd)分别从墨西哥和印度大麻中同时分离得到,由于当时实验条件的限制,在对滇麻多脂结构的确定上出现了错误。直到1963年梅舒朗(Mechoulam)和舒沃(Shvo)才测定了其确切的化学结构。本品在多个适应症领域都比较好的疗效,光在《新英格兰医学杂志》上发表的文章就多达12篇。

Dravet 综合征而频繁发作癫痫

关于滇麻多脂的医疗应用,最为著名的一个故事发生在美国。一个名叫夏洛特的美国女孩因患有先天性 Dravet 综合征而频繁发作癫痫,3岁时她的癫痫发作次数已经严重到每星期300次,相当于每半个小时就会发作一次。Dravet 综合征目前无药可治,2011年,夏洛特的父母冒着坐牢的风险为她尝试了工业大麻提取物滇麻多脂并且效果卓著。一年后,夏洛特的癫痫发作次数已经控制在每个月仅4次,她基本过上了正常女孩的生活。

目前该适应症三期开展顺利,有望上市。

新生儿缺氧缺血性脑病(NHIE)

2015年,GW制药公司使用滇麻多脂开发制成一种静脉注射剂,该药剂已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的罕见病药物资格(又称作孤儿药资格,Orphan Drug Designation),用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病(NHIE)。

Lennox-Gastaut综合征(LGS)

Lennox-Gastaut综合征(LGS)是罕见的癫痫类型,一般发病年龄在3~5岁。LGS患者往有多种发作类型,包括痫性跌落发作,通常是短暂的肌阵挛发作导致头或身体突然倒下。一项3期安慰剂对照研究显示,在抗癫痫药物(AED)治疗中加用滇麻多脂(CBD)可显著减少LGS患者的跌倒发作。

纽约大学的癫痫样本试验

2015年,纽约大学Langone医学中心癫痫综合诊疗中心组织了313例重度癫痫患者通过使用滇麻多脂液体制剂进行治疗。治疗12周后的数据显示,27%的患者发病次数减少了50%,9%的患者无发作。同时,滇麻多脂的耐受性较好,仅4%的患者因副作用而停药。

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