|必读|细胞或基因疗法治愈“不治之症”，改变生命轨迹

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2019-12-18(周三)内容：

|必看|细胞或基因疗法治愈‘不治之症’，改变生命轨迹

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简单讲，基因治疗包括特定基因的插入、删除或替换；细胞疗法则是利用取自病人自体细胞或捐献者细胞，经过工程改造后输回给病人，用于治疗疾病。

这些新疗法有别于目前传统方法，可能彻底治愈许多不治之症，在基因水平改变危及生命的疾病发生和发展。

这是人类社会进入21世纪以来最伟大的突破。

早在科幻小说中，人们幻想着将基因转入人体细胞治疗或治愈疾病，已经不是什么新鲜事儿了。

现在，科学家可以利用基因编辑方法来治疗一些遗传性疾病，例如删除一段DNA序列或替换一个突变基因编码，或引入一个新的或修正过的基因片段等等。

最近十年随着生物制药和转化研究的突破进展，那些曾经只在科幻故事的基因疗法已经进入了临床应用。

2019年国际顶级学术期刊《自然》和《科学》分别把基因编辑临床转化应用开路先锋者和临床试验做了重大进展。|参见|北京大学生命科学院邓宏魁荣登2019《自然》年度十大人物。

细胞和基因疗法治愈‘不治之症’

利用基因编辑和工程细胞治疗疾病，听起来似乎很简单，但从基础研究到转化临床应用异常复杂，甚至还有许多未知。

由于涉及到体内或体外修饰细胞和基因，通常被称为细胞或基因疗法。研究人员需要在高度洁净的环境中培养和工程细胞和编辑基因。

2017年，美国FDA批准了第一个基因疗法，用于治疗某些患有急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人。时至今日，FDA已批准了20多种细胞和基因疗法/药物。

全球第一个基因治疗药在中国上市

早在2003年，中国CFDA批准了全球第一个基因治疗药——'今又生'，用于治疗头颈部肿瘤。由于药品昂贵，并没普及应用。

2017年12月，治疗儿童遗传性眼病的基因疗法获FDA批准，成为首款靶向特定基因突变(体内细胞)的基因疗法。这是基因治疗的里程碑，证明基因疗法可用于治疗一些遗传性疾病。

也就是说，基因疗法有可能治愈许多‘不治之症’，从根本上改变危及生命的疾病发生，包括罕见基因疾病。目前在研的基因疗法和细胞疗法超过70%是瞄准罕见疾病。

遗传基因学研究进展推动基因疗法

从科幻小说到现实中的细胞和基因疗法跨越，是基于最近遗传基因组学研究的重大进展。人类DNA或遗传信息的研究，让我们了解到了基因和环境因素对疾病发生和发展的影响。

基因是存在于每个个体的一套遗传指令，个体遵循这些遗传指令，使每一个人或生物体独一无二。

美国国立卫生研究院(NIH)的研究数据表明，大多数人的基因是相似，但存在着细微差异。尽管这些差异虽小，却有广泛的影响，包括从眼睛和头发颜色，到身体特征，再到对风险的承受能力等心理反应，无一不受其影响。

有些人在遗传基因上易患某些疾病，包括糖尿病、心脏病或癌症；甚至有些人在基因与疾病之间有更直接关联，比如说，血友病、囊性纤维化和某种类型失明，都是由于基因本身的问题引发疾病。血友病也是由于产生凝血所需蛋白质的基因突变而致病。

部分患者的精准治疗选择

到今天为止，已有近300种细胞和基因疗法正处于临床试验或等待审批，相信在未来5-10年内，这些创新基因疗法将成为部分患者的精准治疗选择，而且是最佳方案。

随着科学家们深入了解基因在疾病发生或预防过程中所发挥的作用，基因编辑技术的成熟应用为此奠定了扎实基础。编辑或替换突变基因编码或片段，或引入新的或工程基因来治疗疾病越来越趋于完善和安全。

与在实验室开展的基因编辑实验有所不同的是，编辑人体基因更具有挑战性。为了确保人体靶向细胞能够接受基因治疗，目前的基因疗法是把编辑基因片段包装在一个运载载体中，例如一个失活的病毒，使之能够精准靶向作用于目标细胞，并将治疗性遗传物质运送到靶细胞中。

在此情况下，一旦重组病毒载体与患者现有的基因整合后，目标细胞就开始产生正确的蛋白质，有效对抗或自我治愈疾病。此外，也可以通过收集患者免疫细胞，进行基因工程改造，这样经过工程改造的细胞就能识别和攻击病变细胞或组织，比如说癌症细胞。

有关基因治疗方法详细内容将汇总《基因治疗导论》一书中，预期在2020年初正式出版。

胰腺癌、儿童脑瘤/中枢神经系统肿瘤，肺癌等