 中国研究人员使用基因编辑干细胞安全地治疗了一名白血病和艾滋病患者，这一领域向前迈进了一步，去年另一位中国科学家使用同样的技术创造了世界上第一个基因编辑婴儿，这一领域受到震动。 周三发表在《新英格兰医学杂志》（new england journal of medicine）上的这名男子的医疗案例，是一份主要学术期刊上的第一份详细报告，内容是医生如何使用实验工具CRISPR操纵活着病人的DNA，以期治愈疾病。但即使在中国早期的争议之前，这一领域就已经有了一个非常谨慎的问题，那就是在多大程度上和多快地推进这项技术。 这名患者患有艾滋病和癌症的双重疾病，为北京大学干细胞研究中心的研究人员开了一个先河。这名男子需要移植干细胞来替换导致他患血癌的受损细胞。这一过程也使他们有机会在供体细胞中重新设计一种叫做ccr5的基因，以抵抗艾滋病病毒。 宾夕法尼亚大学利用基因疗法治疗癌症和艾滋病的先驱卡尔·琼在接受采访时说：“这为整个基因编辑领域开了绿灯。”他在杂志上发表了一篇文章。 早先的争论 这项工作与科学家何建奎备受争议的改变两个胚胎中的DNA以使婴儿抵抗艾滋病病毒的努力有一些相似之处。这一努力引起了国际社会的强烈反响，并呼吁暂停使用CRISPR来对受试者的DNA，特别是胚胎DNA进行永久性的改变。最新的努力是一项更为渐进但合法的努力，特别是考虑到世界上最重要的学术期刊之一的地位。 北京大学的邓鸿奎和他的同事们的研究与先前的研究有几个主要的不同之处，包括基因编辑只在选择的细胞上被控制使用，病人的同意以及随后的研究结果的发表。 实验结果好坏参半。治疗19个月后，这个年轻人的癌症，一种急性淋巴母细胞白血病，已经得到缓解，并且这些经过修饰的细胞整合到他的体内并保留下来。治疗HIV的尝试失败了：现在只有5%的抗感染淋巴细胞对HIV有抵抗力，这使得继续治疗HIV成为必要。 尽管如此，研究结果还是证明了CRISPR编辑的细胞可以移植到人身上并长期存在的观点，邓在一封回复问题的电子邮件中说。 芝加哥大学宗教与伦理学教授劳里·佐洛思说：“我们都应该希望，这是科学研究的一个重大而有力的进步，因为如果它能被安全、合乎道德地测试——而且它肯定能够——它可以改变医学。第一篇发表的论文是一个相当历史性的时刻。” 安全表 研究人员没有从基因编辑中发现任何不良事件，也没有发现该男子的DNA受损的迹象。邓说，需要更大规模的研究来证实这一发现。对CRISPR未知潜在影响的担忧一直是阻碍更多试验进展的主要障碍之一。 “如果他们走了一条偏离目标很多的路，这对这项技术来说将是令人寒心的，”卡尔·琼说。 宾夕法尼亚大学（university of pennsylvania）用CRISPR操纵细胞治疗的三名患者的数据，可能是美国第一例，将在12月的美国血液学会会议上公布。 CRISPR被比作一个文字处理系统，它可以让作者轻松地删除无关的单词并纠正拼写错误。有了DNA，它就像分子剪刀一样，精确地修剪基因中的特定缺陷。科学家们仍在试图确定，对基因组的修补是否会在其他地方造成偶然的错误，或者导致意想不到的危害，比如细胞生长失控导致的癌症。 针对白血病患者的艾滋病病毒有一个生物学基础，部分原因是少数治愈艾滋病病毒的人接受了骨髓移植。2007年，蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植治疗白血病，成为第一个治愈艾滋病病毒的成年人。供体细胞中有一个罕见的ccr5基因突变，在20个人中就有一个，这使得HIV很难感染细胞。布朗被称为“柏林病人”，其他研究人员试图复制他的经验。 邓说，研究人员现在正计划增加在患者体内转化并能茁壮成长的细胞数量。根据新的研究结果，可能改变其他有遗传原因的疾病，如镰状细胞性贫血、肌营养不良、囊性纤维化和癌症，这可能会引起人们的极大兴趣。 June说：“Crispr技术非常灵活，可以在各种条件下使用。”“你可以随意重写遗传密码。” 但芝加哥大学教授佐洛思（zoloth）说，中国的研究也显示了crispr的一些限制，因为只有大约5%的细胞受到影响。 佐洛思说：“在科学主张中，这种深思熟虑的诚实和谦虚是项目的重要组成部分。这是第一步，如果是试探性的，朝着以有益于人类的方式迈进。” Xu, L. et al. N. Engl. J. Med. https:///10.1056/NEJMoa1817426 (2019). |
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