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最近，一个别具一格的聆听会召开了。 与其他会议不同的是，一般是接受治疗的患者这次唱主角。 聆听会的主题，是基因疗法。 众所周知，基因疗法是一个新兴发展的治疗领域，面临着突破的前夜。如何能更多更好地让患者参与进来，成了这场聆听会的焦点。 这个聆听会目的是将患者的声音引入血友病的基因治疗开发。为此，美国食品药品监督局FDA的两位成人和儿科血液学的 专家领导联合了全国罕见疾病组织共同组织了这场聆听会。 参与的的主要是血友病患者和血友病患者的医护人员。 这也是为了让FDA的工作人员和罕见病社区有机会在疾病特定问题上相互接触和学习。 在这次聆听会上，负责新药和新的生物制品，包括基因疗法的血液学家希望听取血友病患者和护理人员的意见，了解如果这些患者对于参加基因治疗临床试验时会考虑哪些事。 通过聆听，他们得到了以下三个最重要的收获： 第一，患者最大的兴趣，就是了解与基因治疗相关的好处和风险，并希望能得知关于基因治疗和血友病的准确和完整的信息。 所有参与这次聆听会的患者一致认为，任何有兴趣参加临床试验的人，包括儿童，都应能够了解风险和益处，并能就患者注册做出明智的决定。 除了好处和风险外，参与者还描述了影响一个人决定参与研究的因素包括目前治疗的效果如何、登记对血友病患者和家庭的影响以及确定性水平围绕潜在利益。 第二，参加临床试验的程序可能很麻烦，但是，访问临床试验地点的频率并不是什么事。 在决定参加基因治疗临床试验时，参与者认为，临床试验的成功比多次访问和测试的所付出的负担要重要的多的去了。 即使临床试验以后的随访可能涉及复杂和繁琐的程序，如肝脏活检或核磁共振MRI，这些患者也都认为说，每年一次的随访非常重要，因为这对于尽早识别和解决基因治疗的风险很重要。 第三，什么算成功的基因治疗？众口难调。 一个基因疗法怎样才是成功，定义各不相同。 一些患者表示说，如果基因疗法能控制症状至少5年，他们会考虑进行基因治疗的试验，而其他人会考虑只有10年或更长时间的基因治疗方法才是成功。 有些人会说，只有是能改善5%到10%的系数水平，就心满意足了;其他人则希望，改善的水平应该是40%或以上的水平。 血友病目前是基因疗法的一个开发热点。目前有多家公司在开发这方面的治疗方法。比如：百傲万里（Biomarin），罗氏/Spark疗法，蓝鸟（bluebird）。还有辉瑞/桑加莫公司（Sangamore）公司。 (Sangamore公司主打产品就是和辉瑞合作的基因疗法） 在新年伊始发布的基因治疗指南中，也包括血友病基因疗法的开发指南，这都显示，下一个获批的基因疗法，有可能就是治疗血友病的基因疗法。 参考： https://www./patients/learn-about-fda-patient-engagement/how-fda-putting-patient-voice-forefront-gene-therapy-clinical-trials-hemophilia |
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