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作者丨未玖 4月3日，《细胞》（cell）推出特刊，用21篇不同类型的文章，聚焦治疗人类疾病的基础和临床研究。 特刊导语说，如今，基础和临床研究比以往任何时候都更加紧密结合，来开发治疗人类疾病的方法。结果就是，未来的疗法可能看起来与今天的疗法完全不同。 在本期的Cell特刊中，我们探讨了治疗方法的最新进展以及各种疾病的新兴疗法的生物学基础。 专刊栏目和21篇文章的内容简介如下： 选择 无论如何，他们坚持着 人们认为最早的输血发生在18世纪后期。因此，细胞治疗当然不是一个新想法！ 最近几年这一领域的兴趣和进展大幅增长，这在很大程度上归因于癌症治疗的成功。 其中大多数涉及将细胞体外修饰和/或扩增后分离后重新回输给患者。 从实验室到临床 抗埃博拉病毒疫苗 Ervebo是第一种预防埃博拉病毒病的许可疫苗。 该疫苗最初由加拿大公共卫生局开发，单次剂量为1毫升，在2018-2020年持续的疾病暴发中已拯救20多万人。 一种新型速效抗抑郁药 R / S-氯胺酮治疗抑郁症的抗抑郁药耐药症具有惊人的快速和强效的抗抑郁作用，导致人们对抗抑郁药的生物学有了新的认识，并获得了FDA批准其S-异构体Esketamine（Spravato），这是60多年来治疗抑郁症的首个机械式的新方法。 故事 努力抓住机会 我躺在床上，正好在星期五的晚上没有睡着，我注意到右乳有巨大肿块。 当时我还不知道，这将是我生命中第一个重大转折点。一切都将改变。 对话 展望医药和药物开发生态系统的未来 为需要治疗的患者开发治疗方法是一项耗费资源、劳动密集型的过程，充满了挑战。 长期以来，制药公司一直是驱动开发新药的引擎。 三位制药巨头代表谈及他们非常希望制药业不断发展，以解决复杂患者群体现今及未来的医疗需求。 声音 当个人寻求治疗时 该文咨询了三位研究人员，他们与疾病的个人联系如何影响他们，以及在此过程中给他们带来了什么教训。 将微生物组研究转化为疗法：前进的道路 与疾病相关的微生物组变化是否预示着微生物组参与了发病机理，或者这些相关性可能是由于宿主环境的变化或宿主靶向药物的意外作用引起的？ 像大多数其他医学领域一样，在治疗候选药物进入临床之前，可能无法真正确定人类微生物组与疾病之间的因果关系。 工程组织和器官：通往临床的道路 随着基因编辑和干细胞生物学的最新进展，细胞疗法的前景比以往更好。 嵌合抗原受体T细胞的应用临床试验已推动了对此类细胞产品研发的巨大投资，并吸引了勇敢的投资者和全球监管机构参与。 其中，中国科学院动物研究所刘光慧研究员应邀就“衰老和组织再生”发表了观点：“随着年龄的增长，我们体内的干细胞发生着功能性衰变和耗竭。促进组织再生和修复的治疗方法可以延缓衰老并减轻有害影响。 目前主要有三种促进组织再生的方法：（1）向组织中补充成体干细胞或前体细胞；（2）利用化学小分子刺激干细胞的原位增殖、分化和在体转分化；（3）通过生物因子促进内源性干细胞的年轻化。”。 评论 致幻剂精神病学勇敢新世界 在精神病性疾病背景下对致幻剂的调查产生了令人兴奋的结果。 神经科学和对5-羟色胺2A（5-HT2A）受体激动剂的临床研究结果显示，有望解决包括抑郁症和成瘾问题在内的一系列严重疾病。 观点 抗生素发现的科学 人们正面临着抗生素耐药（AMR）危机，这是由于抗生素发现减少，以及由此导致的耐药性病原体传播造成。 由于高度限制的渗透屏障和其他使细菌在有毒化合物中生存的机制，抗生素的发现非常困难。 免疫细胞疗法的新愿景 细胞疗法在药物开发中成为一种全新范例。 其中免疫细胞疗法是最先进的疗法之一，已有明确证据证明其对癌症和传染病具有临床益处。 基础免疫学、基因工程、基因编辑和合成生物学的不断发展，增强了免疫细胞疗法的复杂性，提高了疗效和安全性，并拓宽了其治疗疾病的潜力。 发展治疗自身免疫病疗法的挑战、进展和前景 自身免疫性疾病是免疫系统被误导至宿主的结果，并且具有严重而不断增加的临床需求。 总体来说，现有疗法作用广泛但非疾病特异，因此容易引发副作用。 GPCR结构对药物发现的影响 目前已确定了70个独特的G蛋白偶联受体（GPCR）的结构，超过370个结构与不同的配体和各种构象状态的受体结合。 基于结构的药物设计应用于越来越多的GPCR靶标，现在其中一些候选药物已进入临床试验。 机器学习将如何改变生物医学 该文概述了机器学习如何改变生物医学的三个广泛领域的愿景：临床诊断、精确治疗和健康监测，目标是通过一系列疾病和正常的衰老过程来维持健康。 启蒙 靶向蛋白水解嵌合体作为生物发现的治疗手段和工具 靶向蛋白水解嵌合体（PROTAC）的新兴领域能够通过共选择泛素-蛋白酶体系统在翻译后水平来调节蛋白质浓度。 该文描述了PROTAC技术及其在药物发现中的应用，并提供了一些PROTAC带来新颖生物学见解的实例。 综述 神经调节的新兴方法和植入技术 神经调节技术是治疗多种类型难治性疾病的有效途径。 在该医学领域的持续发展将需要：（1）完善对器官功能的神经控制机制的理解；（2）以可编程方式精确调节这些功能的技术发展。 基于CRISPR的治疗性基因组编辑：AAV载体的策略和体内递送 基于CRISPR改善人类健康的策略，重点是使用腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR治疗剂直接递送到人体中。 CRISPR疗法的广泛应用面临挑战，持续发现和技术发展可进一步完善这些创新疗法。 组织特异性药物递送的靶向策略 开发靶向策略以实现特定部位的药物递送有望减少脱靶效应，减少有害的毒性，从而增强药物疗效。 目前在临床前和临床环境中调节药物递送的几种靶向策略多基于小分子、核酸、肽、抗体和细胞。 线粒体疾病：未来的希望 线粒体疾病的治疗目前多关注对症管理，而非改善由特定突变引起的生化缺陷。 该文关注线粒体疾病治疗方法的最新进展，包括小分子和基因疗法，以及预防线粒体疾病通过种系传播的方法。 治愈艾滋病：寻找目标并清除持续感染 尝试通过逆转病毒潜伏期的疗法和免疫疗法清除感染的方法来增强抗逆转录病毒疗法已进入临床，但该领域仍处于起步阶段。 随着抗病毒治疗和HIV预防策略的进步，未来清除HIV感染的疗法有望减轻社会HIV大流行的影响。 快照 精密医学的试验类型 目前有很多种临床数据收集方法，但各有利弊。主协议可提高数据收集效率。 主要的观察性试验弥补了干预性和回顾性实际数据（RWD）收集方法之间的差距。 特刊链接： https://www./cell/current?utm_medium=homepage# |
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