实验性研究的差异 vs 观察性研究的相关：你该知道的统计学思维

第16讲 观察性研究统计策略（1）：

实验性研究的差异 vs 观察性研究的相关

系列文章1-15讲，我基于实验性研究设计，介绍了如何开展数值变量资料和分类变量的数据分析。接下来我开始介绍观察性研究的统计策略。经典的实验性研究是随机对照试验，通过随机化实现组别之间的均衡可比，在这种情况下，基本统计学方法比如t、卡方检验便能够帮助我们证明干预措施的效果。然而，观察性研究是非干预性研究，比较的组别之间一般不会均衡可比，为此，往往需要借助复杂的统计学来达到研究目的。

从实验性研究的统计策略转换到观察性研究的统计策略前，我们需要了解医学研究统计分析的两个研究目的及其内在统一性，即差异性与相关性。我们在实验性研究讨论试验组和对照组的结局的差异性，而观察性研究往往探讨的是某一个因素是不是影响因素。

例如一项随机对照试验：吲达帕胺片治疗原发性高血压疗效，将患者随机分为两组。试验组用吲达帕胺片加辅助治疗，对照组用安慰剂加辅助治疗。试分析两组率有无统计学差异？

对于两组率的比较，基础统计学方法是卡方检验。结果表明卡方值8.399，P=0.004。两组人群的有效率存在着统计学差异。

差异代表什么？差异代表试验组相对对照组而言，疗效更好，数据存在着统计学的差距。但各位必须得明白，看似在探讨差异性，实则我们借助统计学探讨客观世界的相关性，变量的相关性，甚至是因果相关性。

在本例，吲达帕胺组和对照组疗效有差异，那意味着处理因素（2分类变量）与有效性变量（2分类变量）的因果关系成立！

差异即相关。

认识统计学，要清楚知道差异性与相关性内在的统一性。无论我们采用何种统计学方法，其实都在探讨客观事件中变量与变量的相关性。千万不要认为只有相关分析与回归分析才探讨相关，更不要觉得只有相关分析才是分析相关性。

统计学分析的主要目标是发现真相，探索世界事物运行的规律，常规的方法包括假设检验、回归分析两大类。这些统计方法发现了何种真相，探索获得了哪些规律？总结来说，医学统计学期望在其它学科的共同努力下，阐释事物属性（变量）与属性（变量）之间的关系，特别是是因果关系。无论是利用假设检验方法评价差异性，还是利用回归技术探讨影响因素，统计学无不在证明两类属性或变量之间到底有没有关系，甚至是因果关系。

假设检验方法中，卡方检验是用来探讨组间差异性，t检验、F检验都是如此，其实它们都是在探讨变量和变量的关联性。

相关与回归分析方法，其关联性研究的意图更为直接。相关分析主要探讨变量与变量的关联性强度，而回归分析则是单方向探讨原因变量对结局变量的影响程度。譬如，我们可以将人群的健康结局（治疗效果）作为结局变量，处理因素（是否服用吲达帕）作为原因变量，构建统计回归分析模型，探讨处理因素是否是一个影响因素。换言之，吲达帕胺片和对照组人群相比，其对治疗有效性的影响影响程度多大。

此处列举一下不同变量关联性的各种方法

对于实验性研究的随机对照研究来说，分组的均衡性意味着最最常规的假设方法（t、F、卡方、秩和检验）就能够探讨处理因素与研究结局的因果关联性。由于假设检验的天然属性，我们经常以差异性来表现结果

对于观察性研究来说，回归分析是通常是必要的手段。由于它关注的焦点是影响及影响力大小，探讨的是原因变量对结局变量的函数关系。所以，观察性研究经常表现为相关性。实际上，观察性研究亦是在开展差异性的分析。比如回归系数一般必须要接受假设检验的考验，探讨的回归系数与0值是否存在着统计学差异。

总结来说，作为统计学两大分析方法，差异性的假设检验方法和关联性方法都从各自角度探讨变量与变量之间的关联性。在更多的场合下，结合医学科研设计方法，利用复杂的统计技术，在探讨医学措施、医学有关因素与健康结局的因果关系。统计学学习者一定要清醒认识到，当大部分的医学研究都在探讨因果关联性情况下，在你面临医学研究问题时，你的统计学方法可否有效排除干扰，严谨、科学地证实它们的因果关系呢？如果不能，研究结论必然不可信、不可靠、无说服力，也缺乏科学价值。

从第17讲开始，我将介绍观察性研究的相关与回归方法，探讨观察性研究的统计学思维、策略、软件技术与统计表达，欢迎持续关注。