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很多新药正在路上,晚期患者可以这样“截胡”,再赢个三年五载!|来自MD安德森

 美中嘉和 2020-09-18

都说癌症越来越趋近慢性疾病,但是困扰病人的问题仍然是恶性肿瘤对生命的威胁。如果真的能够把癌症控制的像高血压、脑梗这样的心血管疾病,或糖尿病一样的代谢性疾病,虽然需要经常到医院复查,开药,但能长期保持不进展、不难受,对病人乃至所有人来说会减少相当大的心理负担。

然而,癌症患者经历各种治疗,可能还是遇到无药可用的境地。这时候,不妨多寻求一些临床试验的途径,也许能柳暗花明,将癌症真正变成慢性病。下面的案例或许就是你前进的动力!

新药给晚期癌症患者的新希望

事情是这样的:

美国的一个晚期膀胱癌病人Gary Price在医生告诉他只能再活几个月时,他参加了一个用于晚期膀胱癌的临床试验,使用了一种新药,尽管他内心并没有期待很多,只是想多尝试一下,但迎接他的是生存期已经延长3年多,肿瘤也变小了,以及未来无限的希望。

初治历程:

Price第一次诊断出膀胱癌是2013年的事情了。因发现尿里有血就医,经过一系列的检测,最终证实了他担心的血尿正是膀胱癌引起的。

听到“你得了癌症”,他感觉世界在那一刻宣判了死亡期限。但是医生告诉他,因为他的整体状况良好,其症状是可以治疗的。

几天之后,Price进行了手术将肿瘤切除,接着开始接受将卡介苗(一种治疗早期膀胱癌的免疫治疗药物)直接注入膀胱的治疗。通常免疫治疗能提高自身免疫系统功能抗击癌细胞,但是在Price的膀胱仍复发了小的肿瘤病灶,因此他需要新的手术治疗。

在接下来的一年左右的时间里,他又做了五到六次手术,切除不断生长的肿瘤。虽然新的肿瘤不像原来的肿瘤那样具有侵袭性,但他还是决定来到MD安德森寻求更多治疗帮助。

手术+化疗是有限的膀胱癌治疗选择之一

MD安德森中心的外科医生建议Price摘除膀胱、右肾、右输尿管和前列腺,这是他远离癌症的最佳机会。这样的手术后会留下一个造口袋(相当于一个外置的膀胱),把尿液收集到体外的袋子里。经过思想斗争之后,他选择在2015年6月进行了手术。

不幸的事情又发生了。第二年4月的一次常规复查中, 在他身体一侧的旧伤疤上发现了一个可疑的斑点。经过活检证实,癌症已经扩散

就在那时,Price遇到了医学博士Arlene Siefker-Radtke,也是泌尿生殖医学肿瘤学教授和膀胱癌治疗专家。她开了一个激进的化疗疗程,要求Price住院几天。经过化疗,肿瘤仍然继续进展,专家也表示,几乎没有治疗可以选择了

长期以来,化疗一直是膀胱癌和其他尿路上皮癌患者的标准治疗方案,但有许多副作用,且只有一小部分患者能真正从中获益。最近出现的免疫疗法已经改善了一些患者的预后,但对这些患者来说,新的治疗方法仍然未满足其主要的需求。


靶向治疗的临床试验带来希望

Price的肿瘤携带了FGFR3基因突变,这个突变导致癌细胞增殖并快速生长。15-20%的晚期膀胱癌患者以及超过35%的其他移行细胞癌患者都存在FGFR基因突变。

了解到以上信息,Siefker-Radtke碰巧正准备进行一项临床试验,测试一种名为erdafitinib(商品名Balversa)的新药。这种药物的作用正是阻断导致肿瘤细胞增殖的突变。

Price成为MD安德森注册这项临床试验的第一批患者。

这是一种口服药物,可以在家里服用。而且,事实证明非常有效,过去三年,Price的肿瘤控制的很稳定。

今年,Siefker-Radtke和他的同事在《新英格兰医学杂志》上发表了这项临床试验的结果:40%参与试验的患者发现他们的肿瘤缩小了,病情稳定,有的甚至消失了。

2019年4月,美国食品和药物管理局FDA批准了erdafitinib,使其成为首个批准用于晚期尿路上皮癌患者的靶向治疗药物。这个靶向治疗药物阻断了促使癌症生长和扩散的特定蛋白质及基因。

Siefker-Radtke说:“有了这项批准,医生的「工具箱」里又多了一种药物。希望我们能够继续研究,带给更多的病人希望。”

“我证明了新的治疗方法可以改变一切。”

如今,Price的肿瘤仍然只有豌豆大小。他知道自己没有痊愈,但他也从未想过能有今天。

虽然erdafitinib在抑制肿瘤的同时,也有副作用,例如Price的手和脚会疼,阻碍他弹吉他,也让他失去了大部分味觉。但他仍然继续在曾经的油田工作,参加着自己最喜欢的业余爱好——射击。

Price说:“我每天都尽我所能做到最好,很感激能拥有这么多的时间。希望我的故事能够激励其他人,让更多的人意识到研究新的膀胱癌治疗方法的必要性。”

欢迎咨询

新药的研究每天都在进行,但是每种新药在上市之前都要经过各种安全性、有效性的检验,从实验室到动物再到人体,层层把关,严格进行,确保在面对广大的病人时有效安全。这个过程非常缓慢,那么对于许多急需用药的病人来说,临床试验是一个提前用药的好途径。

美中嘉和为了更好地帮助肿瘤患者,现准备开展临床试验咨询服务,尽可能地为患者寻找临床试验招募项目,如果你或你的家人有这方面的需要,请采用以下方式咨询。

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方式二:电话咨询

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由于美国新冠病毒疫情处于上升期,MD安德森对本院的病人和职工采取了相应的保护措施,并严格限制来访的人员。

面对新冠病毒带来的恐慌,MD安德森除了强调如何保护病人和来访人员,还发布了一些有助于帮助正在接受治疗的肿瘤病人平复心情、自我护理的方法,帮助病人度过这个难关。同时,MD安德森网站也及时更新一些疫情下的正能量鼓励大家更好的治疗和预防疾病。

以上内容来自美国癌症治疗领域多年排名第一的MD安德森癌症中心,由美中嘉和肿瘤防治科普团队进行翻译、编辑整理。

参考文献

MD安德森癌症中心官方网站

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