1 从1996年首例捐献以来,我国281万志愿者加入造血干细胞捐献队伍。 2012年,我国加入世界骨髓库,先后为28个国家和地区的360多名患者提供了造血干细胞。 成为世界第四大骨髓库。 如今,我国造血干细胞捐献已突破1万例。 世界骨髓捐献者协会主席Jeff Szer表示: 这是里程碑意义的第10000例捐献。 从0到10000,数字的背后,是用生命拯救生命。 来自内蒙古乌兰察布市的小女孩姚篮,刚出生时血小板只有6个。 最严重的时候,连流出来的眼泪都是血水。 在北京,姚篮的妈妈在中华骨髓库找到了相配的干细胞。 2015年,姚篮接受了造血干细胞的移植。 她的妈妈说: “如果没有这些志愿者,可能我早就已经失去她了。” 这样的例子还有许多: 湖南省岳阳市第二人民医院呼吸科26岁的护士李玥,在2017年就开始积极准备捐献造血干细胞。 期间几次参加配型,但都未接到捐献消息。 终于在今年8月25日,正式接到通知,她的血样和广州的一名5岁患儿配型成功,开始了造血干细胞的采集。 李玥说: “这次捐献,只是我们履行救死扶伤天职的另一种方式。” 2014年,武汉女孩胡磊患上了T母淋巴细胞淋巴瘤,查出时已是晚期,造血干细胞移植是她唯一的希望。 通过中华骨髓库,她和一名陌生人配对成功,并接受了捐献。 然而,两年后胡磊疑似复发。 当初的捐献者得知后再次挺身而出。 胡磊说: “对方的第二次捐献给了我好好活下去的勇气。” 造血干细胞,连接着不同国度的人。 今年三月,在安徽毫州有位热心公益事业的小伙程飞,向蒙古国一位29岁的血液病患者捐献了造血干细胞。 成为实现中华骨髓库首例向蒙古国捐献造血干细胞。 蒙古国的这位血液病患者是一名导演,突如其来的白血病让这个年轻人陷入了绝望。 幸运的是在中华骨髓库中检索到了和他匹配的志愿者。 这个消息让他一家人如获新生,很快就赶到了中国。 一边治病,一边等待造血干细胞移植。 为了表达感激之情,小伙子的家人特意写了一封感谢信委托医生带给程飞。 造血干细胞的现实意义远大于它的临床应用,这不仅是医学手段上的一大进步,更是人类生命与生命的沟通。 2 在过去,治疗癌症我们常说“三板斧”。 手术、化疗和放疗。 随着科学家对癌症的发生进入基因层面的了解,癌症治疗又有了新的展开。 比如,干细胞疗法。 干细胞疗法虽然应用时间不长,但它的临床意义却有很大作用。 简单来说,它可以做到更新、更换、更正。 任何疾病的入侵,都是机体免疫细胞功能的下降。 疾病的治愈,则需要更新细胞。 活跃的干细胞正是提供这些新生细胞的动力工厂。 一个干细胞每分钟可以产生300万个新细胞。 可以帮助骨骼、肝脏或大脑提供新的生命源,达到治愈疗效。 它最大的奇迹在于: 通过激活、分化细胞消灭其死亡的细胞,不用药物、不用手术便可以安全地治疗多种传统医学无法解决的“不治之症”。 因为,干细胞疗法的临床应用宽泛,也被业界称为“万能细胞”。 2016年,26岁女星徐婷患淋巴瘤去世。 此前,她已经辗转治疗了几个月。 徐婷的去世表明,面对癌症,人类的能力还是有限的。 世卫组织对癌症防治提出过“三个1\3对目标”: 1\3的癌症可以预防; 1\3的癌症可以早期发现并治愈; 1\3的癌症病人可以通过有效的综合治疗减轻痛苦,延长生命,提高生活质量。 徐婷的去世,表明她连世卫组织的后一个1\3的目标都没有达到。 徐婷起初在南京的一家医院初步诊断患癌,此后又在北京301医院和北京肿瘤医院拿到检查报告单。 两家医院的检查报告全部指向恶性淋巴肿瘤。 实际上,徐婷患的是T淋巴母细胞淋巴瘤,这是一种致命性极高的恶性肿瘤。 尽管国内外对这种恶性淋巴瘤的治疗方法争议较大,但一致认为: 联合化疗加上自体造血干细胞移植的个性化治疗,可以让部分患者获得较好的治疗效果和较长的生存期。 但基于徐婷个人生活经验的选择,她拒绝了化疗。 虽然最后,徐婷还是接受了化疗。 但T淋巴母细胞淋巴瘤早期就会扩散,侵及骨髓和中枢神经系统。 也就是说,此时介入化疗已经为时过晚。 徐婷的去世也同样说明了癌症的凶险,但是患癌后,采取怎样的治疗方案也尤为重要。 关键在于,谁来向徐婷以及千千万万的徐婷传播正确的防癌知识。 癌症最关键的四个时期: 预防、癌症初期、癌症治疗、生存率。 从癌症预防到生存率,就像多米诺骨牌,一个很小的初始能量就可能产生一系列的连锁反应。 每一步都极为重要,忽略不得。 癌症的防治关键不仅在于预防,更在于如何治疗,提高生存率。 3 根据2019年最新一期的全国癌症统计数据显示: 中国癌症5年相对生存率为40.5%,虽然比过去10年总体提高了约10%。 但是仍不及美国的2\3。 中国预后较好的三大肿瘤分别是: 乳腺癌、甲状腺癌和前列腺癌。 生存率分别为82%、84.3%和66.4%。 而美国等发达国家对应的生存率分别是90.9%、98%和99.5%。 生存率的走高,意味着死亡率的下降。 25年来,美国的癌症总死亡率下降了27%。 除了与美国医疗体系差异外,美国高度发达的医疗工业导致了医疗技术的革新。 在美国,特别是在药物发现和研究开发方面出现了新的医学技术和工具。 在这方面,中国的医院很难与国外同步。 2020年生物医药最具潜力新锐榜单出炉,11家生物技术公司入围。 这些新锐来自细胞疗法、基因疗法,以及人工智能等不同领域。 其中专攻细胞疗法的新锐公司更是占到近半壁江山。 距离美国FDA批准首款基因疗法,至今已有3年的时间。 在这几年里,生物医药行业不断打磨基因疗法技术,试图推出基因疗法2.0。 降低这一高新技术的门槛,造福更多病患。 在本次上榜的Encoded Therapeutics企业,就是涌现出的诸多基因疗法新锐之一。 该企业的主打疗法旨在治疗Dravet综合征。 这是一种罕见的遗传病,会导致无法控制的癫痫发作。 成年之前的死亡率高达15%-20%。 如果这一创新技术得到更多的验证,无疑将扩展基因疗法2.0的全新天地。 除了Encoded Therapeutics,本次上榜的生物医药企业,他们将分门别类、逐一针对,攻克深耕“细胞疗法”。 insitro是一家专注于人工智能的企业。 这家企业的理念非常直观: 如果我们能够很早就预测哪些药物会取得成功,会在哪些患者群体中取得成功,我们就有望解决药物发展和开发中的种种挑战。 随着人工智能技术的发展,越来越多的公司也开始尝试使用人工智能助力新药研发。 利用侦测临床数据,建立体外疾病模型,将这些洞见用于更好地解决疾病上,不仅节约时间,也提高了药物研发率。 还有的企业专注创新癌症疗法、细胞疗法、靶向RNA疗法、调节性T细胞疗法和基因书写。 显然,通过在细胞疗法的深耕研究,癌症治疗的新方式将不断出现在临床应用上。 如果得以实现,细胞疗法将是人类的一大福音。 随着近年来细胞生物技术的快速发展,细胞免疫治疗已经成为一种新型有效的治疗方式。 通过细胞治疗,为肿瘤病人群带来了治疗希望。 NK细胞是一种自然杀伤细胞,是机体中重要的免疫细胞。 它对于对抗肿瘤、抗病毒感染有着非常显著的作用。 并且,它可以进行自我免疫调节。 虽然说NK细胞对治疗肿瘤有一定作用,但是,它却不单单是对抗肿瘤而存在。 它有一部分的细胞在做着清除、对抗入侵的病毒。 但NK细胞也有一定的局限性。 在我国,NK细胞的研究已经在相关临床实验中取得了很好的成绩,给肿瘤患者带来新的曙光。 还有CIK细胞,这个免疫疗法是很有用的。 它最大的优势属于内因治疗,能达到完全清除癌细胞作用。 抗复发、抗转移、无损伤。 CIK免疫疗法对于早期的癌症已经达到了1\3的治愈率。 对于中晚期的癌症患者,可以延长生存时间,提高生活质量。 所以,CIK免疫疗法是值得癌症患者尝试治疗的。 无论是NK细胞还是CIK细胞,都是细胞免疫治疗的一种。 它们有着强大的杀伤力激活体内的免疫能力,对抗侵入病毒。 生物细胞免疫疗法是目前国际公认的最具生物细胞免疫疗法应用前景的治肝技术。 无需手术、化疗,无毒副作用,通过强大的针对性治疗不同类型的患者。 因此,治愈率高。 也是唯一治本的抗癌疗法。 4 近年来,日本也一直在干细胞疗法领域发力。 日本住友制药会社建立了全球首个商业干细胞工厂,用于生产商业用途的诱导多能干细胞衍生细胞。 并为临床试验专门生产细胞。 日本是世界上干细胞技术最先进的国家之一,其安全性、可靠性及先进程度一直处于世界领先地位。 “糖尿病”再生医疗的认定是日本首次,也是世界上第一个。 日前,日本政府批准了日本京都大学利用诱导多能干细胞治疗帕金森病的临床试验计划。 这将是IPS细胞首次被用于治疗人类帕金森病。 从全球来看,越来越多的传统大型企业进军干细胞市场,布局的方向也越来越广泛。 干细胞技术及开发一直受到国际资本的热捧。 仅在美国纳斯达克挂牌上市的股票中,干细胞概念股的相关市值就超过300亿美元。 在我国,2020年新增了7个间充质干细胞获得临床批件。 截止目前我国已经已经有11款间充质干细胞新药申请获得临床批件。 适应症包括移植物抗宿主病、牙周炎、炎症性肠病、类风湿关节炎、缺血性脑卒中、膝骨关节炎、脑尿病足。 未来可见,临床需求的增加给干细胞的市场发展将带来更大的空间。 干细胞疗法,也将成为人类福音。 |
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