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这个基因疗法，是辉瑞和桑加莫（Sangamo）公司共同研发的SB-525，治疗甲型血友病（Hemophilia A）。 血友病是一种罕见血液病，因为一种染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。 一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病患者人数在65,000人到80,000人之间。其中超过一半为重度患者。 10月7日，辉瑞（纽交所：PFE）和桑加莫治疗公司（纳斯达克：SGMO）宣布，第一个三期临床试验参与者已经接受了第三期临床试验，AFFINE研究的治疗。 这个研究，AFFINE 是一项全球性三期，开放标签、多中心、单臂研究，将评估中度至重度的血友病甲型患者接受SB-525 (Giroctocogene fitelparvovec） 治疗的疗效和安全性。 这个临床试验计划招募60多名成年人患者，年龄18-60岁之间，试验的主要终点是每年出血率 （ABR） 在治疗后12个月的评估。 此外，这个研究将评估在一次治疗后，整个5年的观察期间对参与者进行分析，以进一步评估这个基因疗法的持久性和有效性。 熟悉健点子的粉丝一定不陌生，基因治疗的一个潜在优势就是一次性治疗，因此，能否在体内起到长期的作用，具体多长时间，是基因治疗的关注点所在。 '第 3 期的患者招募工作正在顺利进行。鉴于迄今为止的1/2期的研究结果，我们相信，Giroctocogene fitelparvovec有可能维持凝血因子水平和降低每年的出血率，这表明这个一次性基因疗法有可能改变全球血友病甲型患者的治疗标准。“ 在去年公布的1/2期试验结果显示，共有8名患有严重血友病的患者接受了这个临床试验治疗，这些患者共接受了4个剂量组的治疗。初步结果显示，患者的凝血八因子（Factor VIII）水平随着剂量而增加。 在上个月的9月15日的辉瑞投资者日上，公司公布的最新的1/2期临床数据表明，这个基因治疗的一般耐受性良好。 接受高剂量治疗的五名患者在长达 85 周(近两年)内维持凝血八因子（FVIII ）水平，无出血或需要注射预防因子。 八因子活性水平在临床上有意义的水平持续，均值在9周和52周之间测量时为+71%。 根据此前合作协议，随着三期的开始，辉瑞也支付合作伙伴Sangamo公司临床试验里程碑付款3000万美元。 公司新闻稿： https://www./news/press-release/press-release-detail/pfizer-and-sangamo-dose-first-participant-phase-3-study 参考： https://www./news/pfizer-sangamo-phase-3-hemophilia-gene-therapy-trial/586583/ |
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