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实力潜伏,干细胞有望“C”位出道?

 常笑健康 2020-10-12

阅读提示:阅读本文大约需要 8分钟。
导读:

1.什么是干细胞?

2.干细胞家族

3.干细胞如何发挥作用?

4.干细胞的临床进展

5.已上市的干细胞临床药品

6.中国干细胞治疗有望在黄斑变性、重症肝病、自身免疫病等疾病上取得重大突破

7.干细胞治疗存在风险,哪些人不适合做治疗

8.常笑健康温馨提醒


不久前,电影“我不是药神”燃爆朋友圈,镜头对准了饱受病痛折磨的白血病患者。他们所得病症叫做慢性粒细胞白血症,是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,电影里的天价药物格列卫,即使长期服用,也无法阻止病情的恶化,想要根治,目前临床方案唯一有可能实现的方法就是骨髓移植,也就是造血干细胞移植

造血干细胞属于干细胞大家庭的一员。随着医疗旅游行业的兴起,干细胞、免疫细胞疗法渐渐进入大众视野,干细胞技术迅速发展以及国家对于干细胞的政策逐步放开,越来越多的企业打着干细胞的招牌,开展抗衰老等业务,干细胞被包装成“包治百病”的神奇物种,今天我们就来一探究竟,干细胞到底是不是万能的“孙悟空”,有“七十二变”的能力。


什么是干细胞?

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下可以分化成多种功能细胞,具有自我更新、多向分化潜能、低免疫原性和良好的组织相溶性等特点。

从发育阶段来看,干细胞可以分为:胚胎干细胞成体干细胞

从潜能上看,干细胞又可分为:全能干细胞,多能干细胞,单能干细胞依次分化程度越来越高。

生命的起源是从一颗小小的受精卵开始,受精卵在分裂初期具有分化成人体200多种细胞的潜能,这种未分化的细胞称作胚胎干细胞。

早期的胚胎干细胞是具有全能性的,具有分化成人体所有组织的潜能,随着发育成熟,成年人体内就只剩极少量的成体干细胞,而成体干细胞的分化潜能也极其有限。因此,随着年岁的增长,细胞的衰老和死亡逐步多于新增殖和分化的细胞,人体也就此走向了衰老。

干细胞家族

生活中我们常听说脂肪干细胞,其实是属于间充质干细胞家族里的一种,下面我们就常见的一些“明星干细胞“做一些阐述:

胚胎干细胞由于伦理问题存在争议,走向临床非常困难,同时由于其高度的致瘤性,动物实验中也有出现畸胎瘤的情况发生,安全度低。

iPS细胞(诱导式多能干细胞),简单说就是将已分化的成体细胞经过反转式病毒诱导,激发潜能,回到多能的状态,取材容易,但是由于其不稳定性,也存在强的致瘤性,依旧停留在基础研究范围。

间充质干细胞(MSC),来源于发育早期的中胚层,属于多能干细胞,MSC最初在骨髓中发现,可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞,连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能,能稳定连续传代培养,安全度高,是当之无愧的“种子选手”。

常见干细胞的区别:


干细胞如何发挥作用?

干细胞在临床中得以应用主要是由于干细胞具有归巢能力、增殖分化能力和分泌生长因子等能力。一般来讲,干细胞治疗是通过干细胞移植来替代、修复患者损失的细胞,恢复细胞组织功能,从而治疗多种类型的疾病,主要的治疗方法分为干细胞移植、干细胞再生技术、自体干细胞免疫疗法等。

其作用方式,总结三点:

细胞替代作用,通过替代衰老死亡的细胞,填补空缺,发挥作用;

旁分泌作用,通过分泌细胞因子如生长因子等,作用在邻近靶细胞,使其产生生物学作用;

免疫调节作用:通过细胞之间的直接接触,促进或抑制免疫细胞发挥功能。


干细胞的临床进展

根据2017年ClinicalTrial的临床试验注册数据显示,目前全球注册干细胞治疗的临床试验研究已经达到6176项,其中中国大陆注册324项,约占全球总数的7.19%。(数据来源:火石创造)

间充质干细胞的临床试验情况全球分布图

III期临床研究:46个,其中已经完成10个。

完成III期临床研究的病种:急性心梗、糖尿病性周围神经病变、GvHD、Crohn’s病、癌症疼痛、膝关节软骨损伤或缺陷。

我国以多发重大疾病治疗为需求牵引,设立干细胞及转化研究专项,截至2018年,我国干细胞临床转化项目立项已有98个干细胞及转化研究立项。其中我们整理出了一些临床重点项目:

干细胞临床疾病重点项目立项清单


已上市的干细胞临床药品

自2009年,国际上首款干细胞药物获批上市,至今全球共有十余款干细胞药物上市,涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市,细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等,异体来源细胞较少。

而我国在这一领域仍是空白,但近日,我国首个干细胞新药已经完成临床研究试验。

北京协和医院“干细胞的新药研发及临床转化研究”北京市重点实验室赵春华团队历经14年临床试验,利用骨髓原始间充质干细胞治疗包括移植物抗宿主病和急性心梗在内的适应症,将向国家药监局递交了申请我国第一个干细胞新药证书,让国内患者的期待有了新的着落。

中国干细胞治疗将在

黄斑变性、重症肝病、自身免疫病等疾病上

取得重大突破

我国“十二五”规划明确将“干细胞研究”列为六个重大科学研究之一,但由于产业标准及监管的缺失,干细胞产业的不规范发展使得卫计委与药监局于2011年共同叫停未经批准的干细胞临床研究和应用项目,并暂停受理任何申报项目。

自2016年以来,我国设立干细胞及转化研究专项(国家重点研发计划)。专项以我国多发重大疾病治疗为需求牵引。3年以来,“干细胞及转化研究”重点专项连续3年获得中央财政资助,总计超过20亿元,已经立项的干细胞及转化研究项目多达98个。国内干细胞临床研究与应用迎来政策春天。

我们期望不久的未来,中国干细胞能在糖尿病、脑中风、脊髓损伤、脑损伤、牙组织再生、自身免疫性炎症性疾病、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤、黄斑变性、眼组织再生等多种疾病领域取得突破。

小结: 

全球间充质干细胞研究进入快速发展期,正在由临床研究向临床应用逐渐过渡。各国在间充质干细胞的来源选择,应用治疗的疾病方面存在差异,中国有望在一些疾病的治疗方面实现领先。未来间充质干细胞在临床应用方面还需要克服一些问题,统一制备标准,局部给药及介入治疗可能是方向。

干细胞治疗存在风险,哪些人不适合做治疗

  • 恶性肿瘤及机会性感染者

干细胞分泌的营养因子可能刺激恶性肿瘤的生长和转移;

干细胞分泌的免疫抑制因子可能降低免疫系统识别和杀伤肿瘤细胞的能力;

有转化为肉瘤的风险;

  • 免疫缺陷的患者

在免疫缺陷动物模型中发现干细胞可以异位分化;

免疫抑制功能可能会削弱集体对病原体的免疫监视作用。

常笑健康温馨提醒

干细胞是一种聪明的细胞,通过不断研究和应用,我们发现它越来越具有神奇的功能了,特别是对于很多疑难疾病和不知道病因发病机理的疾病,都具有很好的治疗和预防效果。而且干细胞关键不是在治疗上,它在预防疾病上做的更好,更好的呵护身体,让身体远离疾病。但是,干细胞治疗因人而异,存在风险,详细的治疗方案,还请咨询专业医生。

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